Een open-label veiligheidsonderzoek op lange termijn van REN001 bij patiënten met primaire mitochondriale myopathie (Stride Ahead)
23 mei 2024 bijgewerkt door: Reneo Pharma Ltd
Een open-label, multicenter onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van REN001 te evalueren bij proefpersonen met primaire mitochondriale myopathie (PMM)
Dit is een veiligheids- en verdraagbaarheidsonderzoek op lange termijn.
REN001 wordt eenmaal daags toegediend aan proefpersonen met PMM die eerder onderzoek REN001-201 hebben voltooid of hebben deelgenomen aan onderzoek REN001-101 en zich hebben teruggetrokken uit dat onderzoek vanwege de COVID-19-pandemie.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is opgezet om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn te evalueren van REN001, eenmaal daags toegediend aan proefpersonen met PMM die eerder studie REN001-201 hebben voltooid of hebben deelgenomen aan studie REN001-101 en zich hebben teruggetrokken uit die studie vanwege de COVID-19-pandemie.
In aanmerking komende proefpersonen zullen oraal worden behandeld met REN001 100 mg, eenmaal daags gedurende 24 maanden. Na het basisbezoek zijn er geplande bezoeken op bepaalde tijdstippen. Ongeveer 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel zal het onderzoekscentrum een laatste telefonische follow-up met de proefpersoon voeren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
155
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australië, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, België, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Vancouver, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Bonn, Duitsland, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Duitsland, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
-
Angers, Frankrijk, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
-
Bron, Frankrijk, 69599
- Hôpital neurologique
-
Nice, Frankrijk
- Nice Teaching Hospital
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
-
Strasbourg, Frankrijk, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Frankrijk, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Hongarije, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
-
-
-
-
-
Bologna, Italië, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
-
Milan, Italië, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Italië, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italië, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voltooide behandeling in STRIDE of nam deel aan onderzoek REN001-101 toen het onderzoek stopte vanwege de COVID-19-pandemie, en voldeed naar de mening van de onderzoeker en sponsor aan de onderzoeksvereisten.
- PMM hebben die nog steeds voornamelijk wordt gekenmerkt door inspanningsintolerantie of actieve spierpijn.
- Bereid en in staat om de REN001 gelatinecapsules te slikken.
- Gelijktijdige medicatie (inclusief supplementen) bedoeld voor de behandeling van PMM of andere comorbiditeiten die waar klinisch mogelijk waarschijnlijk stabiel blijven tijdens deelname aan het onderzoek.
- Ondertekend en gedateerd document voor geïnformeerde toestemming waaruit blijkt dat de proefpersoon op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.
- Vrouwen moeten niet zwanger kunnen worden of moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken vanaf de uitgangssituatie tot ongeveer 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannen met partners die vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) zijn, moeten ook anticonceptie gebruiken vanaf de basislijn tot 14 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Uitsluitingscriteria:
- Verwacht wordt dat tijdens het onderzoek een andere peroxisoom proliferator-geactiveerde receptor (PPAR)-agonist nodig is dan REN001.
- Intentie om tijdens het onderzoek of binnen een maand na afronding van het onderzoek bloed of bloedbestanddelen te doneren.
- Huidige drugsverslaving. Gebruik van opiaten/cannabis om medische redenen is acceptabel met bewijs op recept of naar goeddunken van de onderzoeker.
- Huidige alcoholafhankelijkheid.
- Elke medische, psychiatrische of laboratoriumaandoening die het risico van deelname aan het onderzoek kan verhogen of de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verstoren en, naar het oordeel van de onderzoeker en medische monitor, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor deelname aan dit onderzoek.
- Zwangere of zogende vrouw
Voor proefpersonen die binnenkomen nadat ze het Stride- of REN001-101-onderzoek hebben verlaten, zijn ook de volgende uitsluitingscriteria van toepassing:
- Klinisch significante nierziekte of nierfunctiestoornis berekend als eGFR graad 2 of hoger <60 ml/min/1,73 m2 met behulp van de creatininevergelijking van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) bij screening.
- Klinisch significante leverziekte of stoornis van ASAT of ALAT graad 2 of hoger (>2,5 x ULN), of totaal bilirubine > 1,6 x ULN of >ULN met andere tekenen en symptomen van hepatotoxiciteit bij screening.
- Proefpersonen met ongecontroleerde diabetes en/of een Screening HbA1c van ≥11%.
- Bewijs van significante gelijktijdige klinische ziekte die tijdens het onderzoek mogelijk een verandering in het management nodig heeft of die de uitvoering of veiligheid van dit onderzoek kan verstoren. (Stabiele, goed gecontroleerde chronische aandoeningen zoals hypercholesterolemie, gastro-oesofageale reflux of depressie onder controle met medicatie (anders dan tricyclische antidepressiva), zijn acceptabel op voorwaarde dat de symptomen en medicatie niet voorspellen dat ze de veiligheid in gevaar brengen of de tests en interpretaties van deze studie verstoren .)
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van kanker. Een voorgeschiedenis van in situ basaalcelcarcinoom in de huid is toegestaan.
- Klinisch significante hartziekte en/of klinisch significante ECG-afwijkingen zoals tweedegraads hartblok, symptomatische tachyaritmie of onstabiele aritmie (rechter bundeltakblok, linker fasciculair blok en lang PR-interval zijn niet uitgesloten) die naar de mening van de onderzoeker de onderwerp van het voltooien van inspanningstests.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: REN001
100 mg eenmaal daags
|
Eenmaal daagse dosering
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met milde, matige, ernstige TEAE’s, TEAE’s die leiden tot stopzetting van de studie, alle TEAE’s en alle TESAE’s
Tijdsspanne: Basislijn tot en met studiebeëindiging, gemiddeld 12,1 maanden
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen en ernst
|
Basislijn tot en met studiebeëindiging, gemiddeld 12,1 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute waarden, veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde en incidentie van potentieel klinisch significante veranderingen in laboratoriumveiligheidstests, elektrocardiogrammen, liggende vitale functies en oogbeoordelingen
Tijdsspanne: Beëindiging van de studie
|
Aantal deelnemers
|
Beëindiging van de studie
|
|
Verandering in gelopen afstand tijdens een looptest van 12 minuten
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
Gelopen afstand in meters
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Verandering in de score van de gemodificeerde vermoeidheidsimpactschaal (MFIS).
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
De MFIS is een schaal met 21 items die de impact van vermoeidheid op het fysieke, cognitieve en psychosociale functioneren beschrijft.
De vragenlijst omvat 9 fysieke, 10 cognitieve en 2 psychosociale items, waarbij elk item een score heeft tussen 0=nooit en 4=bijna altijd
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Verandering in de Patient Global Impression of Severity (PGIS)-score
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
De PGIS is een vragenlijst met twee items om de ernst van vermoeidheid en spiersymptomen te beschrijven.
Elk item wordt gescoord als afwezig, mild, matig, ernstig of zeer ernstig
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Verandering in de Brief Pain Inventory (BPI)-score
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
De BPI is een vragenlijst met 15 items om de ernst van de pijn en de invloed ervan op het functioneren te beschrijven.
De vragenlijst bevat 4 pijnernstitems, elk gescoord tussen 0=geen pijn en 10= pijn, en 7 pijninterferentie-items, elk gescoord tussen 0=niet interfererend en 10=volledig interfererend.
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Verandering in door de patiënt gerapporteerde resultaten Measurement Information System (PROMIS) Verkort formulier - Functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT) Vermoeidheid 13a Scores
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
Het PROMIS Short Form - FACIT Vermoeidheid 13a is een vragenlijst met 13 items om vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functioneren te beschrijven.
Elk item krijgt een score tussen 1=Helemaal niet en 5=Heel erg
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Verandering in de score van de korte gezondheidsenquête (SF-36) met 36 items
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
De SF-36 is een vragenlijst met 36 items om de gezondheidsstatus en kwaliteit van leven te beschrijven.
De vragenlijst omvat 8 domeinen (fysiek functioneren, lichamelijke pijn, rolbeperkingen als gevolg van fysieke gezondheidsproblemen, rolbeperkingen als gevolg van persoonlijke of emotionele problemen, emotioneel welzijn, sociaal functioneren, energie/vermoeidheid en algemene gezondheidspercepties).
Items worden gescoord, opgeteld in domeinen en omgezet in een schaal van 0-100
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Vragenlijst over arbeidsproductiviteit en activiteitsbeperking: score voor specifiek gezondheidsprobleem (WPAI:SHP).
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
De WPAI:SHP is een vragenlijst met zes items om beperkingen in werk en activiteiten als gevolg van een bepaalde ziekte te beschrijven.
Items worden gescoord, opgeteld en omgezet in een schaal van 0-100%
|
Basislijn tot maand 24
|
|
Verandering in de Patient Global Impression of Change (PGIC)-score
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24
|
De PGIC is een vragenlijst met twee items om de verandering in vermoeidheid en spiersymptomen sinds het begin van het onderzoek te beschrijven.
Elk item wordt gescoord als zeer veel slechter, matig slechter, minimaal slechter, geen verandering, minimaal verbeterd, matig verbeterd of zeer veel verbeterd
|
Basislijn tot maand 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 februari 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 december 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- REN001-202
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .