원발성 미토콘드리아 근병증 환자를 대상으로 한 REN001의 공개 라벨 장기 안전성 연구(Stride Ahead)
2024년 5월 23일 업데이트: Reneo Pharma Ltd
원발성 미토콘드리아 근병증(PMM) 대상자에서 REN001의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 연구
이것은 장기적인 안전성 및 내약성 연구입니다.
REN001은 이전에 REN001-201 연구를 완료했거나 연구 REN001-101에 참여했지만 COVID-19 팬데믹으로 인해 해당 연구를 철회한 PMM 피험자에게 1일 1회 투여됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 이전에 REN001-201 연구를 완료했거나 REN001-101 연구에 참여했지만 COVID-19 팬데믹으로 인해 연구를 중단한 PMM 피험자에게 1일 1회 투여되는 REN001의 장기 안전성 및 내약성을 평가하도록 설계되었습니다.
대상자는 REN001 100mg을 24개월 동안 1일 1회 경구 투여합니다. 기준선 방문 후에 정의된 시점에 계획된 방문이 있습니다. 연구 약물의 마지막 투약 후 약 30일 후에 연구 센터에서 피험자에게 최종 후속 전화 통화를 할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
155
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Nijmegen, 네덜란드, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
-
-
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Bonn, 독일, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, 독일, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
-
Leuven, 벨기에, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Madrid, 스페인, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
-
Salford, 영국, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Greater London
-
London, Greater London, 영국, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, 영국, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bologna, 이탈리아, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
-
Milan, 이탈리아, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, 이탈리아, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, 이탈리아, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
-
-
-
Vancouver, 캐나다, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
-
-
-
Angers, 프랑스, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
-
Bron, 프랑스, 69599
- Hôpital neurologique
-
Nice, 프랑스
- Nice Teaching Hospital
-
Paris, 프랑스, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
-
Strasbourg, 프랑스, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, 프랑스, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Budapest, 헝가리, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, 헝가리, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
-
-
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- COVID-19 팬데믹으로 인해 연구가 중단되었을 때 STRIDE에서 치료를 완료했거나 REN001-101 연구에 참여 중이었고 연구자 및 후원자의 의견으로는 연구 요건을 준수했습니다.
- 운동 과민증 또는 활동성 근육통을 주로 특징으로 하는 PMM이 있습니다.
- REN001 젤라틴 캡슐을 기꺼이 삼킬 수 있습니다.
- 임상적으로 가능한 경우 연구에 참여하는 동안 안정적으로 유지될 가능성이 있는 PMM 또는 기타 동반 질환의 치료를 위한 병용 약물(보충제 포함).
- 피험자가 연구의 모든 관련 측면에 대해 정보를 받았다는 것을 나타내는 서명 및 날짜가 있는 정보에 입각한 동의 문서.
- 여성은 임신 가능성이 없거나 베이스라인부터 연구 약물의 마지막 투여 후 약 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 가임기 여성(WOCBP)인 파트너가 있는 남성도 기준선부터 연구 약물의 마지막 투여 후 14주까지 피임을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 연구 기간 동안 REN001 이외의 PPAR(peroxisome proliferator-activated receptor) 작용제가 필요할 것으로 예상됩니다.
- 연구 기간 동안 또는 연구 완료 후 1개월 이내에 혈액 또는 혈액 성분을 기증하려는 의도.
- 현재 약물 의존성. 의학적 이유로 아편제/대마초를 사용하는 것은 처방 증거가 있거나 연구자의 재량에 따라 허용됩니다.
- 현재 알코올 의존.
- 연구 참여와 관련된 위험을 증가시키거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있고 조사자 및 의료 모니터의 판단에 따라 피험자를 이 연구에 참여하기에 부적절하게 만들 수 있는 모든 의학적, 정신과적 또는 실험실 상태.
- 임신 또는 간호 여성
Stride 또는 REN001-101 연구를 종료한 후 참여하는 피험자의 경우 다음 제외 기준도 적용됩니다.
- eGFR 2등급 이상 <60ml/min/1.73m2로 계산된 임상적으로 유의한 신장 질환 또는 장애 스크리닝 시 만성 신장 질환 역학 협력(CKD-EPI) 크레아티닌 방정식을 사용합니다.
- 임상적으로 유의한 간 질환 또는 AST 장애 또는 ALT 등급 2 이상(>2.5 x ULN), 또는 스크리닝 시 간독성의 다른 징후 및 증상이 있는 총 빌리루빈 > 1.6 x ULN 또는 >ULN.
- 조절되지 않는 당뇨병 및/또는 ≥11%의 스크리닝 HbA1c가 있는 피험자.
- 연구 중 관리 변경이 필요할 수 있거나 이 연구의 수행 또는 안전을 방해할 수 있는 유의미한 수반되는 임상 질병의 증거. (고콜레스테롤혈증, 위식도 역류 또는 약물(삼환계 항우울제 제외)로 조절되는 우울증과 같은 안정적이고 잘 조절되는 만성 질환은 증상 및 약물이 안전성을 손상시키거나 이 연구의 테스트 및 해석을 방해하지 않을 것으로 예상되는 경우 허용됩니다. .)
- 암 병력이 있는 피험자. 피부의 제자리 기저 세포 암종의 병력이 허용됩니다.
- 임상적으로 유의한 심장 질환 및/또는 임상적으로 유의한 ECG 이상, 예컨대 2도 심장 차단, 증상성 빈맥 또는 불안정 부정맥(오른쪽 묶기 분지 차단, 왼쪽 다발성 차단 및 긴 PR 간격은 제외되지 않음)으로 연구자의 의견으로는 다음을 제외해야 합니다. 운동 테스트 완료에서 주제.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: REN001
1일 1회 100mg
|
1일 1회 투여
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
경증, 중등도, 중증 TEAE, 연구 중단으로 이어지는 TEAE, 모든 TEAE 및 모든 TESAE가 있는 참가자 수
기간: 연구 종료까지의 기준선, 평균 12.1개월
|
AE 및 심각도가 있는 참가자 수
|
연구 종료까지의 기준선, 평균 12.1개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
절대값, 기준치로부터의 변화, 실험실 안전 테스트, 심전도, 앙와위 활력징후 및 눈 평가에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화의 발생률
기간: 연구 종료
|
참가자 수
|
연구 종료
|
|
12분 걷기 테스트 중 걷는 거리의 변화
기간: 24개월까지의 기준선
|
걸은 거리(미터)
|
24개월까지의 기준선
|
|
수정 피로 영향 척도(MFIS) 점수의 변화
기간: 24개월까지의 기준선
|
MFIS는 피로가 신체적, 인지적, 심리사회적 기능에 미치는 영향을 설명하는 21개 항목 척도입니다.
설문지에는 신체적 항목 9개, 인지적 항목 10개, 심리사회적 항목 2개가 포함되어 있으며 각 항목의 점수는 0=전혀 없음~4=거의 항상 사이입니다.
|
24개월까지의 기준선
|
|
환자 전체 심각도 인상(PGIS) 점수의 변화
기간: 24개월까지의 기준선
|
PGIS는 피로의 심각도와 근육 증상을 설명하는 2개 항목 설문지입니다.
각 항목은 없음, 약함, 보통, 심각함, 매우 심각함으로 점수가 매겨집니다.
|
24개월까지의 기준선
|
|
단기 통증 척도(BPI) 점수의 변화
기간: 24개월까지의 기준선
|
BPI는 통증의 심각도와 통증이 기능에 미치는 영향을 설명하는 15개 항목으로 구성된 설문지입니다.
설문지는 각각 0=통증 없음~10=통증 사이에서 점수가 매겨진 4개의 통증 심각도 항목과 0=방해하지 않음~10=완전히 방해함 사이에서 각각 점수가 매겨진 7개의 통증 간섭 항목을 포함합니다.
|
24개월까지의 기준선
|
|
환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS) 약식 - 만성 질환 치료의 기능 평가(FACIT) 피로 13a 점수의 변화
기간: 24개월까지의 기준선
|
PROMIS 약식 - FACIT 피로 13a는 피로와 피로가 일상 활동 및 기능에 미치는 영향을 설명하는 13개 항목 설문지입니다.
각 항목은 1=전혀 그렇지 않음, 5=매우 많음 사이에서 점수가 매겨집니다.
|
24개월까지의 기준선
|
|
36개 항목의 약식 건강 설문조사(SF-36) 점수 변화
기간: 24개월까지의 기준선
|
SF-36은 건강상태와 삶의 질을 기술하는 36개 항목의 설문지이다.
설문지는 8개 영역(신체 기능, 신체 통증, 신체 건강 문제로 인한 역할 제한, 개인적 또는 정서적 문제로 인한 역할 제한, 정서적 웰빙, 사회적 기능, 에너지/피로, 일반적인 건강 인식)을 포함합니다.
항목은 점수가 매겨지고 도메인으로 합산되며 0-100의 척도로 변환됩니다.
|
24개월까지의 기준선
|
|
업무 생산성 및 활동 장애 설문지 변경: 특정 건강 문제(WPAI:SHP) 점수
기간: 24개월까지의 기준선
|
WPAI:SHP는 특정 질병으로 인한 업무 및 활동 장애를 설명하는 6개 항목 설문지입니다.
항목은 점수를 매기고 합산하여 0~100% 척도로 변환됩니다.
|
24개월까지의 기준선
|
|
환자의 전반적 변화 인상(PGIC) 점수 변화
기간: 24개월까지의 기준선
|
PGIC는 연구 시작 이후 피로 및 근육 증상의 변화를 설명하는 2개 항목 설문지입니다.
각 항목은 매우 악화됨, 약간 악화됨, 최소한으로 악화됨, 변화 없음, 최소한으로 개선됨, 약간 개선됨, 매우 많이 개선됨으로 점수가 매겨집니다.
|
24개월까지의 기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 14일
연구 완료 (실제)
2024년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 3일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 23일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .