Avoin, pitkäaikainen turvallisuustutkimus REN001:stä primaarisella mitokondriaalista myopatiaa sairastavilla potilailla (askel eteenpäin)
torstai 23. toukokuuta 2024 päivittänyt: Reneo Pharma Ltd
Avoin, monikeskustutkimus REN001:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen mitokondriaalinen myopatia (PMM)
Tämä on pitkän aikavälin turvallisuus- ja siedettävyystutkimus.
REN001:tä annetaan kerran päivässä PMM-potilaille, jotka ovat aiemmin suorittaneet tutkimuksen REN001-201 tai osallistuneet tutkimukseen REN001-101 ja vetäytyneet tutkimuksesta COVID-19-pandemian vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan kerran päivässä annetun REN001:n pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä PMM-potilaille, jotka ovat aiemmin suorittaneet tutkimuksen REN001-201 tai osallistuneet tutkimukseen REN001-101 ja vetäytyneet tutkimuksesta COVID-19-pandemian vuoksi.
Tukikelpoisia koehenkilöitä hoidetaan REN001 100 mg:lla suun kautta kerran päivässä 24 kuukauden ajan. Perustilan käynnin jälkeen on suunniteltuja käyntejä tiettyinä aikoina. Tutkimuskeskus soittaa koehenkilölle viimeisen seurantapuhelun noin 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
155
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
-
Milan, Italia, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Italia, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
-
-
-
Angers, Ranska, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
-
Bron, Ranska, 69599
- Hôpital neurologique
-
Nice, Ranska
- Nice Teaching Hospital
-
Paris, Ranska, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
-
Strasbourg, Ranska, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Ranska, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Saksa, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Unkari, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
-
-
-
-
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sai hoidon loppuun STRIDEssä tai osallistui tutkimukseen REN001-101, kun tutkimus keskeytettiin COVID-19-pandemian vuoksi, ja tutkijan ja sponsorin mielestä tutkimusvaatimusten mukainen.
- Sinulla on PMM, jolle on edelleen tyypillistä liikunta-intoleranssi tai aktiivinen lihaskipu.
- Haluaa ja pystyy nielemään REN001-gelatiinikapselit.
- Samanaikaiset lääkkeet (mukaan lukien lisäravinteet), jotka on tarkoitettu PMM:n tai muiden samanaikaisten sairauksien hoitoon, jotka todennäköisesti pysyvät vakaina koko tutkimukseen osallistumisen ajan, jos se on kliinisesti mahdollista.
- Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumusasiakirja, joka osoittaa, että koehenkilölle on tiedotettu kaikista asiaan liittyvistä tutkimuksen näkökohdista.
- Naisten tulee olla joko ei-hedelmöitysikäisiä tai heidän tulee suostua käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä lähtötilanteesta noin 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. Miesten, joiden kumppanit ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia (WOCBP), on myös käytettävä ehkäisyä lähtötilanteesta 14 viikkoon viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Odotettiin tarvitsevan tutkimuksen aikana muuta peroksisomiproliferaattori-aktivoidun reseptorin (PPAR) agonistia kuin REN001:tä.
- Aikomus luovuttaa verta tai veren komponentteja tutkimuksen aikana tai kuukauden kuluessa tutkimuksen päättymisestä.
- Nykyinen huumeriippuvuus. Opiaattien/kannabiksen käyttö lääketieteellisistä syistä on hyväksyttävää reseptitodistuksella tai tutkijan harkinnan mukaan.
- Nykyinen alkoholiriippuvuus.
- Mikä tahansa lääketieteellinen, psykiatrinen tai laboratoriotila, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan ja lääketieteellisen tarkkailijan harkinnan mukaan tutkittavan sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen.
- Raskaana oleva tai imettävä nainen
Koehenkilöille, jotka saapuvat Stride- tai REN001-101-tutkimuksista lopettamisen jälkeen, sovelletaan myös seuraavia poissulkemiskriteerejä:
- Kliinisesti merkittävä munuaissairaus tai munuaisten vajaatoiminta laskettuna eGFR Grade 2 tai enemmän <60ml/min/1,73m2 Kroonisen munuaistaudin epidemiologisen yhteistyön (CKD-EPI) kreatiniiniyhtälön avulla seulonnassa.
- Kliinisesti merkittävä maksasairaus tai ASAT- tai ALAT-arvon heikkeneminen, aste 2 tai korkeampi (> 2,5 x ULN), tai kokonaisbilirubiini > 1,6 x ULN tai > ULN ja muita hepatotoksisuuden merkkejä ja oireita seulonnassa.
- Potilaat, joilla on hallitsematon diabetes ja/tai seulonta-HbA1c ≥11 %.
- Näyttö merkittävästä samanaikaisesta kliinisestä sairaudesta, joka saattaa vaatia muutosta hallinnassa tutkimuksen aikana tai saattaa häiritä tämän tutkimuksen suorittamista tai turvallisuutta. (Vakaat, hyvin hallinnassa olevat krooniset sairaudet, kuten hyperkolesterolemia, gastroesofageaalinen refluksi tai masennus, joka on hallinnassa lääkkeillä (muilla kuin trisyklisillä masennuslääkkeillä), ovat hyväksyttäviä, jos oireiden ja lääkkeiden ei ennusteta vaarantavan turvallisuutta tai häiritsevän tämän tutkimuksen testejä ja tulkintoja .)
- Koehenkilöt, joilla on ollut syöpä. Ihon in situ tyvisolusyövän historia sallitaan.
- Kliinisesti merkittävä sydänsairaus ja/tai kliinisesti merkittävät EKG-poikkeavuudet, kuten 2. asteen sydänkatkos, oireinen takyarytmia tai epästabiili rytmihäiriö (oikean haarakatkos, vasen sidekulaarinen katkos ja pitkä PR-väli ei ole poissuljettu), joiden pitäisi tutkijan mielestä sulkea pois harjoituskokeiden suorittamisesta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: REN001
100 mg kerran päivässä
|
Annostus kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on lieviä, keskivaikeita, vaikeita TEAE-tapauksia, tutkimuksen keskeyttämiseen johtavia TEAE-tapahtumia, kaikki TEAE-tapahtumat ja kaikki TESAE-tapaukset
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen päättymisen kautta, keskimäärin 12,1 kuukautta
|
Osallistujien määrä, joilla on AE ja vakavuus
|
Lähtötilanne tutkimuksen päättymisen kautta, keskimäärin 12,1 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttiset arvot, muutokset lähtötilanteesta ja potentiaalisesti kliinisesti merkittävien muutosten esiintyvyys laboratorioturvallisuustesteissä, elektrokardiogrammeissa, makuulla olevissa elintoiminnoissa ja silmäarvioinneissa
Aikaikkuna: Opintojen lopettaminen
|
Osallistujien määrä
|
Opintojen lopettaminen
|
|
Muutos kävellyssä matkassa 12 minuutin kävelytestin aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
Kävelty matka metreissä
|
Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
|
Muutos modifioidun väsymisvaikutusasteikon (MFIS) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
MFIS on 21 pisteen asteikko, joka kuvaa väsymyksen vaikutusta fyysiseen, kognitiiviseen ja psykososiaaliseen toimintaan.
Kyselylomake sisältää 9 fyysistä, 10 kognitiivista ja 2 psykososiaalista kohdetta, joista jokainen on pisteytetty välillä 0 = ei koskaan ja 4 = melkein aina
|
Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
|
Muutos potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGIS) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
PGIS on 2-osainen kyselylomake, joka kuvaa väsymyksen ja lihasoireiden vakavuutta.
Jokainen kohde pisteytetään poissaolevaksi, lieväksi, kohtalaiseksi, vakavaksi tai erittäin vaikeaksi
|
Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
|
Lyhyen kipuinventaarin (BPI) pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
BPI on 15 kohdan kyselylomake, joka kuvaa kivun vakavuutta ja sen häiriötä toimintaan.
Kyselylomake sisältää 4 kivun vaikeusastetta, joista kukin pisteytetään välillä 0 = ei kipua ja 10 = kipua, ja 7 kivun häiriökohdetta, joista kukin arvo on välillä 0 = ei häiritse ja 10 = häiritsee täysin
|
Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
|
Muutos potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) lyhyt lomake – kroonisen sairauden hoidon toiminnallinen arviointi (FACIT) väsymys 13a pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
PROMIS Short Form - FACIT Fatigue 13a on 13 kohdan kyselylomake, joka kuvaa väsymystä ja sen vaikutuksia päivittäiseen toimintaan ja toimintaan.
Jokainen kohde pisteytetään välillä 1 = ei ollenkaan ja 5 = erittäin paljon
|
Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
|
Muutos 36 kohteen lyhytmuotoisen terveyskyselyn (SF-36) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
SF-36 on 36 kohdan kyselylomake, joka kuvaa terveydentilaa ja elämänlaatua.
Kysely sisältää 8 osa-aluetta (fyysinen toiminta, kehon kipu, fyysisten terveysongelmien aiheuttamat roolirajoitukset, henkilökohtaisista tai henkisistä ongelmista johtuvat roolirajoitukset, emotionaalinen hyvinvointi, sosiaalinen toiminta, energia/väsymys ja yleiset terveyskäsitykset).
Kohteet pisteytetään, summataan verkkotunnuksiksi ja muunnetaan asteikolla 0-100
|
Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
|
Muuta työn tuottavuutta ja aktiivisuuden heikkenemistä koskeva kyselylomake: Erityinen terveysongelma (WPAI:SHP) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
WPAI:SHP on 6 kohdan kyselylomake, jossa kuvataan tietyn sairauden aiheuttamaa työ- ja toimintahäiriötä.
Kohteet pisteytetään, lasketaan yhteen ja muunnetaan asteikolla 0-100 %
|
Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
|
Muutos potilaan globaalin muutoksen vaikutuksen (PGIC) pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
PGIC on 2-osainen kyselylomake, joka kuvaa väsymyksen ja lihasoireiden muutosta tutkimuksen aloittamisen jälkeen.
Jokainen kohde on arvosteltu: Erittäin paljon huonompi, kohtalaisen huonompi, vähän huonompi, ei muutosta, vähän parannettu, kohtalaisesti parantunut tai erittäin paljon parannettu
|
Lähtötilanne 24 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 14. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. tammikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 4. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REN001-202
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .