Un estudio abierto de seguridad a largo plazo de REN001 en pacientes con miopatía mitocondrial primaria (Stride Ahead)
23 de mayo de 2024 actualizado por: Reneo Pharma Ltd
Un estudio abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de REN001 en sujetos con miopatía mitocondrial primaria (PMM)
Este es un estudio de tolerabilidad y seguridad a largo plazo.
REN001 se administra una vez al día a sujetos con PMM que previamente completaron el Estudio REN001-201 o participaron en el Estudio REN001-101 y se retiraron de ese estudio debido a la pandemia de COVID-19.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de REN001 administrado una vez al día a sujetos con PMM que previamente completaron el Estudio REN001-201 o participaron en el Estudio REN001-101 y se retiraron de ese estudio debido a la pandemia de COVID-19.
Los sujetos elegibles serán tratados con REN001 100 mg por vía oral, una vez al día durante 24 meses. Después de la visita de referencia, hay visitas planificadas en puntos de tiempo definidos. El centro del estudio realizará una última llamada telefónica de seguimiento al sujeto aproximadamente 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
155
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bonn, Alemania, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Alemania, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Bélgica, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Vancouver, Canadá, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Madrid, España, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, España, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Angers, Francia, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
-
Bron, Francia, 69599
- Hôpital neurologique
-
Nice, Francia
- Nice Teaching Hospital
-
Paris, Francia, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
-
Strasbourg, Francia, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Francia, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Budapest, Hungría, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Hungría, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
-
Milan, Italia, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Italia, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
-
-
-
-
-
Nijmegen, Países Bajos, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Salford, Reino Unido, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Completó el tratamiento en STRIDE o estaba participando en el estudio REN001-101 cuando el estudio se detuvo debido a la pandemia de COVID-19 y, en opinión del investigador y el patrocinador, había cumplido con los requisitos del estudio.
- Tiene PMM que continúa caracterizándose principalmente por intolerancia al ejercicio o dolor muscular activo.
- Dispuesto y capaz de tragar las cápsulas de gelatina REN001.
- Medicamentos concomitantes (incluidos los suplementos) destinados al tratamiento de la PMM u otras comorbilidades que probablemente permanezcan estables durante la participación en el estudio cuando sea clínicamente posible.
- Documento de consentimiento informado firmado y fechado que indique que el sujeto ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
- Las mujeres deben ser no fértiles o deben aceptar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el inicio hasta aproximadamente 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Los hombres cuyas parejas sean mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) también deben usar métodos anticonceptivos desde el inicio hasta 14 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- Se anticipó que se necesitaría un agonista del receptor activado por el proliferador de peroxisomas (PPAR) que no sea REN001 durante el estudio.
- Intención de donar sangre o componentes sanguíneos durante el estudio o dentro del mes posterior a la finalización del estudio.
- Drogodependencia actual. El uso de opiáceos/cannabis por razones médicas es aceptable con evidencia de prescripción o a discreción del Investigador.
- Dependencia actual del alcohol.
- Cualquier condición médica, psiquiátrica o de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador y del monitor médico, haría que el sujeto no fuera apto para participar en este estudio.
- Mujer embarazada o lactante
Para los sujetos que ingresan después de salir de los estudios Stride o REN001-101, también se aplicarán los siguientes criterios de exclusión:
- Enfermedad o insuficiencia renal clínicamente significativa calculada como eGFR Grado 2 o superior <60 ml/min/1,73 m2 usando la ecuación de creatinina de la Colaboración Epidemiológica de Enfermedades Renales Crónicas (CKD-EPI) en la selección.
- Enfermedad hepática clínicamente significativa o deterioro de AST o ALT de grado 2 o superior (>2,5 x ULN), o bilirrubina total > 1,6 x ULN o >LSN con otros signos y síntomas de hepatotoxicidad en la selección.
- Sujetos con diabetes no controlada y/o un Screening HbA1c de ≥11%.
- Evidencia de enfermedad clínica concomitante significativa que pueda necesitar un cambio en el manejo durante el estudio o que pueda interferir con la realización o seguridad de este estudio. (Las condiciones crónicas estables y bien controladas, como la hipercolesterolemia, el reflujo gastroesofágico o la depresión bajo control con medicamentos (que no sean antidepresivos tricíclicos), son aceptables siempre que no se prevea que los síntomas y los medicamentos comprometan la seguridad o interfieran con las pruebas e interpretaciones de este estudio. .)
- Sujetos con antecedentes de cáncer. Se permite una historia de carcinoma de células basales in situ en la piel.
- Enfermedad cardíaca clínicamente significativa y/o anomalías en el ECG clínicamente significativas, como bloqueo cardíaco de segundo grado, taquiarritmia sintomática o arritmia inestable (no se excluyen el bloqueo de rama derecha, el bloqueo fascicular izquierdo y el intervalo PR largo) que, en opinión del investigador, deberían excluir la sujeto de completar las pruebas de ejercicio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: REN001
100 mg una vez al día
|
Dosificación una vez al día
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con TEAE leves, moderados y graves, TEAE que llevaron a la interrupción del estudio, todos los TEAE y todos los TESAE
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 12,1 meses
|
Número de participantes con EA y gravedad.
|
Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 12,1 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Valores absolutos, cambios desde el inicio e incidencia de cambios potencialmente clínicamente significativos en pruebas de seguridad de laboratorio, electrocardiogramas, signos vitales en decúbito supino y evaluaciones oculares
Periodo de tiempo: Terminación del estudio
|
Número de participantes
|
Terminación del estudio
|
|
Cambio en la distancia recorrida durante una prueba de caminata de 12 minutos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
Distancia recorrida en metros
|
Línea de base hasta el mes 24
|
|
Cambio en la puntuación de la Escala de Impacto de Fatiga Modificada (MFIS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
La MFIS es una escala de 21 ítems para describir el impacto de la fatiga en el funcionamiento físico, cognitivo y psicosocial.
El cuestionario incluye 9 ítems físicos, 10 cognitivos y 2 psicosociales, cada uno de los cuales se califica entre 0 = Nunca y 4 = Casi siempre.
|
Línea de base hasta el mes 24
|
|
Cambio en la puntuación de la Impresión global de gravedad (PGIS) del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
El PGIS es un cuestionario de 2 ítems para describir la gravedad de la fatiga y los síntomas musculares.
Cada ítem se califica como Ausente, Leve, Moderado, Grave o Muy grave
|
Línea de base hasta el mes 24
|
|
Cambio en la puntuación del Inventario Breve de Dolor (BPI)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
El BPI es un cuestionario de 15 ítems para describir la gravedad del dolor y su interferencia en el funcionamiento.
El cuestionario incluye 4 ítems de gravedad del dolor, cada uno con una puntuación entre 0 = Sin dolor y 10 = Dolor, y 7 ítems de interferencia del dolor, cada uno con una puntuación entre 0 = No interfiere y 10 = Interfiere completamente.
|
Línea de base hasta el mes 24
|
|
Cambio en el formulario breve del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS): evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT) Puntajes de fatiga 13a
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
El formulario corto PROMIS - FACIT Fatigue 13a es un cuestionario de 13 ítems para describir la fatiga y su impacto en las actividades y funciones diarias.
Cada ítem se califica entre 1=Nada y 5=Mucho
|
Línea de base hasta el mes 24
|
|
Cambio en la puntuación de la encuesta de salud del formulario abreviado de 36 ítems (SF-36)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
El SF-36 es un cuestionario de 36 ítems para describir el estado de salud y la calidad de vida.
El cuestionario incluye 8 dominios (funcionamiento físico, dolor corporal, limitaciones de rol debido a problemas de salud física, limitaciones de rol debido a problemas personales o emocionales, bienestar emocional, funcionamiento social, energía/fatiga y percepciones de salud general).
Los ítems se califican, se suman en dominios y se transforman en una escala de 0 a 100.
|
Línea de base hasta el mes 24
|
|
Cuestionario de cambio de productividad laboral y deterioro de la actividad: puntuación de problema de salud específico (WPAI:SHP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
El WPAI:SHP es un cuestionario de 6 ítems para describir el deterioro en el trabajo y las actividades debido a una determinada enfermedad.
Los ítems se califican, se suman y se transforman en una escala del 0 al 100 %.
|
Línea de base hasta el mes 24
|
|
Cambio en la puntuación de la Impresión global de cambio (PGIC) del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
|
El PGIC es un cuestionario de 2 ítems para describir el cambio en la fatiga y los síntomas musculares desde el inicio del estudio.
Cada ítem se califica como Mucho peor, Moderadamente peor, Mínimamente peor, Sin cambios, Mínimamente mejorado, Moderadamente mejorado o Mucho mejorado.
|
Línea de base hasta el mes 24
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de febrero de 2022
Finalización primaria (Actual)
14 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de febrero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
4 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- REN001-202
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .