Открытое долгосрочное исследование безопасности REN001 у пациентов с первичной митохондриальной миопатией (Stride Ahead)
23 мая 2024 г. обновлено: Reneo Pharma Ltd
Открытое многоцентровое исследование для оценки долгосрочной безопасности и переносимости REN001 у субъектов с первичной митохондриальной миопатией (ПММ)
Это долгосрочное исследование безопасности и переносимости.
REN001 вводят один раз в день субъектам с ПММ, которые ранее завершили исследование REN001-201 или участвовали в исследовании REN001-101 и вышли из этого исследования из-за пандемии COVID-19.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование предназначено для оценки долгосрочной безопасности и переносимости REN001, вводимого один раз в день субъектам с ПММ, которые ранее завершили исследование REN001-201 или участвовали в исследовании REN001-101 и вышли из этого исследования из-за пандемии COVID-19.
Подходящие субъекты будут получать REN001 100 мг перорально один раз в день в течение 24 месяцев. После базового визита планируются визиты в определенные моменты времени. Последний телефонный звонок для последующего наблюдения будет сделан исследовательским центром субъекту примерно через 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
155
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Австралия, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Бельгия, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Венгрия, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
-
-
-
-
-
Bonn, Германия, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Германия, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Bologna, Италия, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
-
Milan, Италия, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Италия, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Италия, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Италия, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
-
-
-
Vancouver, Канада, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
-
-
-
-
-
Salford, Соединенное Королевство, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Angers, Франция, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
-
Bron, Франция, 69599
- Hôpital neurologique
-
Nice, Франция
- Nice Teaching Hospital
-
Paris, Франция, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
-
Strasbourg, Франция, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Франция, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Завершил лечение в STRIDE или участвовал в исследовании REN001-101, когда исследование было остановлено из-за пандемии COVID-19, и, по мнению исследователя и спонсора, соответствовал требованиям исследования.
- Имеют ПММ, которая по-прежнему характеризуется прежде всего непереносимостью физической нагрузки или активной мышечной болью.
- Готов и способен проглотить желатиновые капсулы REN001.
- Сопутствующие лекарства (включая добавки), предназначенные для лечения ПММ или других сопутствующих заболеваний, которые, вероятно, останутся стабильными на протяжении всего участия в исследовании, если это клинически возможно.
- Подписанный и датированный документ об информированном согласии, указывающий, что субъект был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
- Женщины должны быть либо недетородными, либо должны дать согласие на использование высокоэффективных методов контрацепции от исходного уровня до примерно 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Мужчины с партнерами, которые являются женщинами детородного возраста (WOCBP), также должны использовать контрацепцию от исходного уровня до 14 недель после последней дозы исследуемого препарата.
Критерий исключения:
- Ожидается, что во время исследования потребуется агонист рецептора, активирующего пролиферацию пероксисом (PPAR), отличный от REN001.
- Намерение сдать кровь или компоненты крови во время исследования или в течение одного месяца после завершения исследования.
- Текущая наркозависимость. Использование опиатов/марихуаны по медицинским показаниям допустимо при наличии рецепта или по усмотрению следователя.
- Текущая алкогольная зависимость.
- Любое медицинское, психиатрическое или лабораторное состояние, которое может увеличить риск, связанный с участием в исследовании, или помешать интерпретации результатов исследования и, по мнению исследователя и медицинского наблюдателя, сделает субъекта неприемлемым для участия в этом исследовании.
- Беременная или кормящая женщина
Для субъектов, которые входят после выхода из исследований Stride или REN001-101, также будут применяться следующие критерии исключения:
- Клинически значимое заболевание почек или нарушение функции почек, рассчитанное как рСКФ 2 степени или выше <60 мл/мин/1,73 м2 с использованием уравнения креатинина Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI) при скрининге.
- Клинически значимое заболевание печени или нарушение АСТ или АЛТ 2 степени или выше (> 2,5 x ВГН), или общий билирубин > 1,6 x ВГН или > ВГН с другими признаками и симптомами гепатотоксичности при скрининге.
- Субъекты с неконтролируемым диабетом и/или скрининговым уровнем HbA1c ≥11%.
- Доказательства серьезного сопутствующего клинического заболевания, которое может потребовать изменения лечения во время исследования или может повлиять на проведение или безопасность этого исследования. (Стабильные хорошо контролируемые хронические состояния, такие как гиперхолестеринемия, гастроэзофагеальный рефлюкс или депрессия, контролируемые с помощью лекарств (кроме трициклических антидепрессантов), приемлемы при условии, что симптомы и лекарства не будут прогнозироваться как ставящие под угрозу безопасность или мешающие тестам и интерпретациям этого исследования. .)
- Субъекты с раком в анамнезе. В анамнезе допускается базально-клеточная карцинома кожи in situ.
- Клинически значимое заболевание сердца и/или клинически значимые отклонения на ЭКГ, такие как блокада сердца 2-й степени, симптоматическая тахиаритмия или нестабильная аритмия (не исключены блокада правой ножки пучка Гиса, блокада левой ножки пучка Гиса и удлинение интервала PR), которые, по мнению исследователя, должны исключать предмет от выполнения тестов с физической нагрузкой.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: REN001
100 мг один раз в день
|
Однократное ежедневное дозирование
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с легкими, умеренными, тяжелыми TEAE, TEAE, приводящими к прекращению исследования, всеми TEAE и всеми TEAE
Временное ограничение: Исходный уровень до прекращения исследования, в среднем 12,1 месяца.
|
Количество участников с НЯ и степенью их тяжести
|
Исходный уровень до прекращения исследования, в среднем 12,1 месяца.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютные значения, изменения по сравнению с исходным уровнем и частота потенциально клинически значимых изменений в лабораторных тестах безопасности, электрокардиограммах, показателях жизнедеятельности в положении лежа и при оценке глаз
Временное ограничение: Прекращение исследования
|
Число участников
|
Прекращение исследования
|
|
Изменение пройденного расстояния во время 12-минутного теста ходьбы
Временное ограничение: Базовый уровень к 24-му месяцу
|
Пройденное расстояние в метрах
|
Базовый уровень к 24-му месяцу
|
|
Изменение показателя по модифицированной шкале воздействия усталости (MFIS)
Временное ограничение: Базовый уровень к 24-му месяцу
|
MFIS представляет собой шкалу из 21 пункта, описывающую влияние усталости на физическое, когнитивное и психосоциальное функционирование.
Анкета включает в себя 9 физических, 10 когнитивных и 2 психосоциальных вопроса, каждый из которых оценивается от 0 = никогда до 4 = почти всегда.
|
Базовый уровень к 24-му месяцу
|
|
Изменение общего показателя тяжести состояния пациента (PGIS)
Временное ограничение: Базовый уровень к 24-му месяцу
|
PGIS представляет собой опросник из двух пунктов, описывающий тяжесть усталости и мышечных симптомов.
Каждый признак оценивается как «Отсутствует», «Легкая», «Умеренная», «Сильная» или «Очень тяжелая».
|
Базовый уровень к 24-му месяцу
|
|
Изменение показателя Краткого опросника боли (BPI)
Временное ограничение: Базовый уровень к 24-му месяцу
|
BPI представляет собой опросник из 15 пунктов, описывающий тяжесть боли и ее влияние на функционирование.
Анкета включает в себя 4 пункта по степени тяжести боли, каждый из которых оценивается от 0 = нет боли до 10 = боль, а также 7 пунктов, мешающих боли, каждый из которых оценивается от 0 = не мешает до 10 = полностью мешает.
|
Базовый уровень к 24-му месяцу
|
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS). Краткая форма - Функциональная оценка терапии хронических заболеваний (FACIT). Усталость 13a. Баллы
Временное ограничение: Базовый уровень к 24-му месяцу
|
Краткая форма PROMIS - FACIT Fatigue 13a представляет собой анкету из 13 пунктов, описывающую усталость и ее влияние на повседневную деятельность и функции.
Каждый пункт оценивается от 1 = совсем нет до 5 = очень много.
|
Базовый уровень к 24-му месяцу
|
|
Изменение результатов краткого опроса о состоянии здоровья из 36 пунктов (SF-36)
Временное ограничение: Базовый уровень к 24-му месяцу
|
SF-36 представляет собой опросник из 36 пунктов для описания состояния здоровья и качества жизни.
Анкета включает 8 областей (физическое функционирование, телесная боль, ролевые ограничения из-за проблем с физическим здоровьем, ролевые ограничения из-за личных или эмоциональных проблем, эмоциональное благополучие, социальное функционирование, энергия/усталость и общее восприятие здоровья).
Элементы оцениваются, суммируются по доменам и преобразуются в шкалу от 0 до 100.
|
Базовый уровень к 24-му месяцу
|
|
Анкета по изменению производительности труда и снижению активности: оценка конкретной проблемы со здоровьем (WPAI:SHP)
Временное ограничение: Базовый уровень к 24-му месяцу
|
WPAI:SHP представляет собой опросник из 6 пунктов, описывающий нарушения в работе и деятельности из-за определенного заболевания.
Элементы оцениваются, суммируются и преобразуются в шкалу от 0 до 100%.
|
Базовый уровень к 24-му месяцу
|
|
Изменение общего показателя впечатления пациентов от изменений (PGIC)
Временное ограничение: Базовый уровень к 24-му месяцу
|
PGIC представляет собой опросник из двух пунктов, описывающий изменение усталости и мышечных симптомов с момента начала исследования.
Каждый элемент оценивается как «очень хуже», «умеренно хуже», «минимально хуже», «без изменений», «минимально улучшено», «умеренно улучшено» или «очень значительно улучшено».
|
Базовый уровень к 24-му месяцу
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 февраля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 января 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 февраля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 марта 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 марта 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- REN001-202
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .