Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (Stide Ahead)

Kryteria przyjęcia:

• Ukończył leczenie w STRIDE lub brał udział w badaniu REN001-101, gdy badanie zostało przerwane z powodu pandemii COVID-19 i w opinii badacza i sponsora spełniał wymagania badania.
• Mają PMM, które nadal charakteryzuje się przede wszystkim nietolerancją wysiłku lub aktywnym bólem mięśni.
• Chętny i zdolny do połknięcia kapsułek żelatynowych REN001.
• Jednoczesne leki (w tym suplementy) przeznaczone do leczenia PMM lub innych chorób współistniejących, które prawdopodobnie pozostaną stabilne przez cały udział w badaniu, o ile jest to klinicznie możliwe.
• Podpisany i opatrzony datą dokument świadomej zgody wskazujący, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
• Kobiety powinny być w wieku rozrodczym lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od początku badania do około 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni, których partnerzy są kobietami w wieku rozrodczym (WOCBP), również muszą stosować antykoncepcję od początku badania do 14 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

• Przewiduje się, że podczas badania będzie potrzebny agonista receptora aktywowanego przez proliferatory peroksysomów (PPAR) inny niż REN001.
• Zamiar oddania krwi lub składników krwi w trakcie badania lub w ciągu jednego miesiąca po zakończeniu badania.
• Aktualne uzależnienie od narkotyków. Używanie opiatów/konopi indyjskich z powodów medycznych jest dopuszczalne na podstawie recepty lub według uznania Badacza.
• Aktualne uzależnienie od alkoholu.
• Wszelkie schorzenia medyczne, psychiatryczne lub laboratoryjne, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub zakłócać interpretację wyników badania oraz, w ocenie badacza i obserwatora medycznego, czynią uczestnika nieodpowiednim do włączenia do tego badania.
• Kobieta w ciąży lub karmiąca

W przypadku osób, które przystąpią po ukończeniu studiów Stride lub REN001-101, zastosowanie będą miały również następujące kryteria wykluczenia:

1. Klinicznie istotna choroba lub upośledzenie czynności nerek obliczone jako eGFR stopnia 2 lub wyższego <60 ml/min/1,73 m2 przy użyciu równania kreatyniny opracowanego przez organizację Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) podczas badań przesiewowych.
2. Klinicznie istotna choroba wątroby lub upośledzenie aktywności AST lub ALT stopnia 2 lub wyższego (>2,5 x GGN) lub bilirubina całkowita >1,6 x GGN lub >GGN z innymi przedmiotowymi i podmiotowymi objawami hepatotoksyczności podczas badania przesiewowego.
3. Pacjenci z niewyrównaną cukrzycą i/lub przesiewową HbA1c ≥11%.
4. Dowody na istotną współistniejącą chorobę kliniczną, która może wymagać zmiany postępowania podczas badania lub może zakłócać prowadzenie lub bezpieczeństwo tego badania. (Stabilne, dobrze kontrolowane choroby przewlekłe, takie jak hipercholesterolemia, refluks żołądkowo-przełykowy lub depresja, kontrolowane lekami (innymi niż trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne), są dopuszczalne pod warunkiem, że nie przewiduje się, aby objawy i leki zagrażały bezpieczeństwu lub zakłócały testy i interpretacje tego badania .)
5. Osoby z historią raka. Dopuszczalny jest wywiad z rakiem podstawnokomórkowym skóry in situ.
6. Klinicznie istotna choroba serca i/lub klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG, takie jak blok II stopnia, objawowa tachyarytmia lub niestabilna arytmia (nie wyklucza się bloku prawej odnogi pęczka Hisa, bloku lewej wiązki i długiego odstępu PR), które zdaniem Badacza powinny wykluczyć podmiot od zaliczenia testów wysiłkowych.