Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa REN001 u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (Stide Ahead)
23 maja 2024 zaktualizowane przez: Reneo Pharma Ltd
Otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję REN001 u pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (PMM)
Jest to długoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji.
REN001 podaje się raz dziennie pacjentom z PMM, którzy wcześniej ukończyli badanie REN001-201 lub uczestniczyli w badaniu REN001-101 i wycofali się z tego badania z powodu pandemii COVID-19.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji REN001 podawanego raz dziennie pacjentom z PMM, którzy wcześniej ukończyli badanie REN001-201 lub uczestniczyli w badaniu REN001-101 i wycofali się z tego badania z powodu pandemii COVID-19.
Kwalifikujący się pacjenci będą leczeni REN001 100 mg doustnie, raz dziennie przez 24 miesiące. Po wizycie wyjściowej planowane są wizyty w określonych punktach czasowych. Ośrodek badawczy przeprowadzi ostatnią rozmowę telefoniczną z pacjentem około 30 dni po ostatniej dawce badanego leku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
155
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Angers, Francja, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
-
Bron, Francja, 69599
- Hôpital neurologique
-
Nice, Francja
- Nice Teaching Hospital
-
Paris, Francja, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
-
Strasbourg, Francja, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Francja, 59037
- Hopital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Niemcy, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Węgry, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
-
Milan, Włochy, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Włochy, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Włochy, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
-
-
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończył leczenie w STRIDE lub brał udział w badaniu REN001-101, gdy badanie zostało przerwane z powodu pandemii COVID-19 i w opinii badacza i sponsora spełniał wymagania badania.
- Mają PMM, które nadal charakteryzuje się przede wszystkim nietolerancją wysiłku lub aktywnym bólem mięśni.
- Chętny i zdolny do połknięcia kapsułek żelatynowych REN001.
- Jednoczesne leki (w tym suplementy) przeznaczone do leczenia PMM lub innych chorób współistniejących, które prawdopodobnie pozostaną stabilne przez cały udział w badaniu, o ile jest to klinicznie możliwe.
- Podpisany i opatrzony datą dokument świadomej zgody wskazujący, że uczestnik został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
- Kobiety powinny być w wieku rozrodczym lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od początku badania do około 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni, których partnerzy są kobietami w wieku rozrodczym (WOCBP), również muszą stosować antykoncepcję od początku badania do 14 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
Kryteria wyłączenia:
- Przewiduje się, że podczas badania będzie potrzebny agonista receptora aktywowanego przez proliferatory peroksysomów (PPAR) inny niż REN001.
- Zamiar oddania krwi lub składników krwi w trakcie badania lub w ciągu jednego miesiąca po zakończeniu badania.
- Aktualne uzależnienie od narkotyków. Używanie opiatów/konopi indyjskich z powodów medycznych jest dopuszczalne na podstawie recepty lub według uznania Badacza.
- Aktualne uzależnienie od alkoholu.
- Wszelkie schorzenia medyczne, psychiatryczne lub laboratoryjne, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub zakłócać interpretację wyników badania oraz, w ocenie badacza i obserwatora medycznego, czynią uczestnika nieodpowiednim do włączenia do tego badania.
- Kobieta w ciąży lub karmiąca
W przypadku osób, które przystąpią po ukończeniu studiów Stride lub REN001-101, zastosowanie będą miały również następujące kryteria wykluczenia:
- Klinicznie istotna choroba lub upośledzenie czynności nerek obliczone jako eGFR stopnia 2 lub wyższego <60 ml/min/1,73 m2 przy użyciu równania kreatyniny opracowanego przez organizację Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) podczas badań przesiewowych.
- Klinicznie istotna choroba wątroby lub upośledzenie aktywności AST lub ALT stopnia 2 lub wyższego (>2,5 x GGN) lub bilirubina całkowita >1,6 x GGN lub >GGN z innymi przedmiotowymi i podmiotowymi objawami hepatotoksyczności podczas badania przesiewowego.
- Pacjenci z niewyrównaną cukrzycą i/lub przesiewową HbA1c ≥11%.
- Dowody na istotną współistniejącą chorobę kliniczną, która może wymagać zmiany postępowania podczas badania lub może zakłócać prowadzenie lub bezpieczeństwo tego badania. (Stabilne, dobrze kontrolowane choroby przewlekłe, takie jak hipercholesterolemia, refluks żołądkowo-przełykowy lub depresja, kontrolowane lekami (innymi niż trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne), są dopuszczalne pod warunkiem, że nie przewiduje się, aby objawy i leki zagrażały bezpieczeństwu lub zakłócały testy i interpretacje tego badania .)
- Osoby z historią raka. Dopuszczalny jest wywiad z rakiem podstawnokomórkowym skóry in situ.
- Klinicznie istotna choroba serca i/lub klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG, takie jak blok II stopnia, objawowa tachyarytmia lub niestabilna arytmia (nie wyklucza się bloku prawej odnogi pęczka Hisa, bloku lewej wiązki i długiego odstępu PR), które zdaniem Badacza powinny wykluczyć podmiot od zaliczenia testów wysiłkowych.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: REN001
100 mg raz na dobę
|
Dawkowanie raz dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z łagodnymi, umiarkowanymi i ciężkimi TEAE, TEAE prowadzącymi do przerwania badania, wszyscy TEAE i wszyscy TESAE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do zakończenia badania, średnio 12,1 miesiąca
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły działania niepożądane i ich nasilenie
|
Wartość wyjściowa do zakończenia badania, średnio 12,1 miesiąca
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wartości bezwzględne, zmiany w stosunku do wartości wyjściowych oraz częstość występowania potencjalnie istotnych klinicznie zmian w laboratoryjnych testach bezpieczeństwa, elektrokardiogramach, parametrach życiowych w pozycji leżącej i ocenie wzroku
Ramy czasowe: Zakończenie studiów
|
Liczba uczestników
|
Zakończenie studiów
|
|
Zmiana przebytej odległości podczas 12-minutowego testu marszu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
Dystans przebyty w metrach
|
Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
|
Zmiana wyniku w zmodyfikowanej skali wpływu zmęczenia (MFIS).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
MFIS to 21-punktowa skala opisująca wpływ zmęczenia na funkcjonowanie fizyczne, poznawcze i psychospołeczne.
Kwestionariusz zawiera 9 elementów fizycznych, 10 poznawczych i 2 psychospołeczne, przy czym każdy element jest oceniany w zakresie od 0 = nigdy do 4 = prawie zawsze
|
Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
|
Zmiana wyniku PGIS (ang. Patient Global Impression of Severity).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
PGIS jest kwestionariuszem składającym się z dwóch pozycji, służącym do opisu nasilenia zmęczenia i objawów mięśniowych.
Każdy element jest oceniany jako brak, łagodny, umiarkowany, poważny lub bardzo poważny
|
Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
|
Zmiana wyniku w skali krótkiego wskaźnika bólu (BPI).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
BPI to 15-elementowy kwestionariusz służący do opisu nasilenia bólu i jego wpływu na funkcjonowanie.
Kwestionariusz zawiera 4 pozycje dotyczące nasilenia bólu, każdy punktowany od 0 = brak bólu do 10 = ból oraz 7 pozycji dotyczących wpływu bólu, każdy punktowany od 0 = nie przeszkadza do 10 = całkowicie przeszkadza
|
Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
|
Zmiana w systemie informacji pomiarowej zgłaszanych przez pacjentów wyników (PROMIS) Krótki formularz – Ocena funkcjonalna terapii chorób przewlekłych (FACIT) Zmęczenie 13a Wyniki
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
Krótki formularz PROMIS – FACIT Fatigue 13a to 13-elementowy kwestionariusz opisujący zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie.
Każdy element jest oceniany w zakresie od 1 = wcale do 5 = bardzo dużo
|
Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
|
Zmiana wyniku w 36-elementowej krótkiej ankiecie dotyczącej stanu zdrowia (SF-36).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
SF-36 to 36-elementowy kwestionariusz opisujący stan zdrowia i jakość życia.
Kwestionariusz obejmuje 8 dziedzin (funkcjonowanie fizyczne, ból cielesny, ograniczenia w pełnieniu ról ze względu na problemy ze zdrowiem fizycznym, ograniczenia w rolach ze względu na problemy osobiste lub emocjonalne, dobrostan emocjonalny, funkcjonowanie społeczne, energia/zmęczenie i ogólne postrzeganie zdrowia).
Elementy są oceniane, sumowane w domeny i przekształcane w skalę od 0 do 100
|
Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
|
Zmień Kwestionariusz Upośledzenia Produktywności Pracy i Aktywności: Wynik dla konkretnego problemu zdrowotnego (WPAI:SHP).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
WPAI:SHP to kwestionariusz składający się z 6 pozycji, służący do opisu upośledzenia w pracy i aktywności spowodowanego określoną chorobą.
Pozycje są oceniane, sumowane i przekształcane w skalę 0-100%
|
Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
|
Zmiana globalnego wrażenia zmiany (PGIC) pacjenta
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
PGIC jest kwestionariuszem składającym się z 2 elementów, służącym do opisu zmian w objawach zmęczenia i mięśni od momentu rozpoczęcia badania.
Każdy element jest oceniany jako bardzo znacznie gorszy, umiarkowanie gorszy, minimalnie gorszy, bez zmian, minimalnie poprawiony, umiarkowanie poprawiony lub bardzo znacznie poprawiony
|
Wartość bazowa do 24. miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 grudnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 stycznia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 marca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 marca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 maja 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 maja 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- REN001-202
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .