Um estudo aberto de segurança de longo prazo do REN001 em pacientes com miopatia mitocondrial primária (passo adiante)
23 de maio de 2024 atualizado por: Reneo Pharma Ltd
Um estudo aberto e multicêntrico para avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do REN001 em indivíduos com miopatia mitocondrial primária (PMM)
Este é um estudo de segurança e tolerabilidade de longo prazo.
O REN001 é administrado uma vez ao dia a indivíduos com PMM que já concluíram o Estudo REN001-201 ou participaram do Estudo REN001-101 e se retiraram desse estudo devido à pandemia de COVID-19.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi concebido para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do REN001 administrado uma vez ao dia a indivíduos com PMM que já concluíram o Estudo REN001-201 ou participaram do Estudo REN001-101 e se retiraram desse estudo devido à pandemia de COVID-19.
Os indivíduos elegíveis serão tratados com REN001 100 mg por via oral, uma vez ao dia durante 24 meses. Após a visita de linha de base, há visitas planejadas em pontos de tempo definidos. Um telefonema final de acompanhamento será feito pelo centro de estudo para o sujeito aproximadamente 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
155
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
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Munich, Alemanha, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
- Royal North Shore Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital
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Leuven, Bélgica, 3000
- University Hospital Leuven
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Vancouver, Canadá, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
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Madrid, Espanha, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Angers, França, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
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Bron, França, 69599
- Hôpital neurologique
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Nice, França
- Nice Teaching Hospital
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Paris, França, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
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Strasbourg, França, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
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Hauts De France
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Lille, Hauts De France, França, 59037
- Hôpital Roger Salengro
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Nijmegen, Holanda, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Budapest, Hungria, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
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Pécs, Hungria, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
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Bologna, Itália, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
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Milan, Itália, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa, Itália, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Itália, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
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Salford, Reino Unido, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Concluiu o tratamento no STRIDE ou estava participando do Estudo REN001-101 quando o estudo foi interrompido devido à pandemia de COVID-19 e, na opinião do Investigador e do Patrocinador, estava em conformidade com os requisitos do estudo.
- Tem PMM que continua a ser caracterizado principalmente por intolerância ao exercício ou dor muscular ativa.
- Disposto e capaz de engolir as cápsulas de gelatina REN001.
- Medicamentos concomitantes (incluindo suplementos) destinados ao tratamento de PMM ou outras comorbidades que provavelmente permanecerão estáveis durante a participação no estudo, quando clinicamente possível.
- Documento de consentimento informado assinado e datado indicando que o sujeito foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
- As mulheres não devem ter potencial para engravidar ou devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes desde o início até aproximadamente 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Homens com parceiras que são mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) também devem usar contracepção desde o início até 14 semanas após a última dose do medicamento do estudo.
Critério de exclusão:
- Previu-se a necessidade de um agonista do receptor ativado por proliferador de peroxissoma (PPAR) diferente de REN001 durante o estudo.
- Intenção de doar sangue ou componentes sanguíneos durante o estudo ou dentro de um mês após a conclusão do estudo.
- Dependência atual de drogas. O uso de opiáceos/cannabis por motivos médicos é aceitável com evidência de prescrição ou a critério do Investigador.
- Dependência atual de álcool.
- Qualquer condição médica, psiquiátrica ou laboratorial que possa aumentar o risco associado à participação no estudo ou interferir na interpretação dos resultados do estudo e, na opinião do investigador e do monitor médico, tornaria o sujeito inapropriado para entrar neste estudo.
- Mulher grávida ou amamentando
Para indivíduos que entram após sair dos estudos Stride ou REN001-101, os seguintes critérios de exclusão também serão aplicados:
- Doença ou insuficiência renal clinicamente significativa calculada como eGFR Grau 2 ou superior <60ml/min/1,73m2 usando a equação de creatinina da Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) na triagem.
- Doença hepática clinicamente significativa ou comprometimento de AST ou ALT Grau 2 ou superior (>2,5 x LSN), ou bilirrubina total > 1,6 x LSN ou > LSN com outros sinais e sintomas de hepatotoxicidade na triagem.
- Indivíduos com diabetes não controlada e/ou Triagem de HbA1c de ≥11%.
- Evidência de doença clínica concomitante significativa que pode exigir uma mudança no gerenciamento durante o estudo ou pode interferir na condução ou segurança deste estudo. (Condições crônicas estáveis e bem controladas, como hipercolesterolemia, refluxo gastroesofágico ou depressão sob controle com medicamentos (exceto antidepressivos tricíclicos), são aceitáveis, desde que os sintomas e medicamentos não comprometam a segurança ou interfiram nos testes e interpretações deste estudo .)
- Indivíduos com histórico de câncer. Uma história de carcinoma basocelular in situ na pele é permitida.
- Doença cardíaca clinicamente significativa e/ou anormalidades de ECG clinicamente significativas, como bloqueio cardíaco de 2º grau, taquiarritmia sintomática ou arritmia instável (bloqueio de ramo direito, bloqueio fascicular esquerdo e intervalo PR longo não são excluídos) que, na opinião do investigador, devem excluir o sujeito de completar testes de exercício.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: REN001
100 mg uma vez ao dia
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Dosagem uma vez ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com TEAEs leves, moderados e graves, TEAEs que levam à descontinuação do estudo, todos os TEAEs e todos os TESAEs
Prazo: Linha de base até o término do estudo, uma média de 12,1 meses
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Número de participantes com EAs e gravidade
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Linha de base até o término do estudo, uma média de 12,1 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Valores absolutos, alterações da linha de base e incidência de alterações potencialmente clinicamente significativas em testes de segurança laboratorial, eletrocardiogramas, sinais vitais em posição supina e avaliações oculares
Prazo: Término do estudo
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Número de participantes
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Término do estudo
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Mudança na distância percorrida durante um teste de caminhada de 12 minutos
Prazo: Linha de base até o mês 24
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Distância percorrida em metros
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Linha de base até o mês 24
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Mudança na pontuação da escala modificada de impacto da fadiga (MFIS)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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O MFIS é uma escala de 21 itens para descrever o impacto da fadiga no funcionamento físico, cognitivo e psicossocial.
O questionário inclui 9 itens físicos, 10 cognitivos e 2 psicossociais, com cada item pontuado entre 0=Nunca e 4=Quase Sempre
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Linha de base até o mês 24
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Mudança na pontuação de impressão global de gravidade do paciente (PGIS)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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O PGIS é um questionário de 2 itens para descrever a gravidade da fadiga e dos sintomas musculares.
Cada item é pontuado como Ausente, Leve, Moderado, Grave ou Muito Grave
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Linha de base até o mês 24
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Mudança na pontuação do Inventário Breve de Dor (BPI)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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O BPI é um questionário de 15 itens para descrever a gravidade da dor e sua interferência na funcionalidade.
O questionário inclui 4 itens de intensidade da dor, cada um pontuado entre 0=Sem dor e 10=Dor, e 7 itens de interferência da dor, cada um pontuado entre 0=Não interfere e 10=Interfere completamente.
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Linha de base até o mês 24
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Mudança no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Formulário Resumido - Avaliação Funcional da Terapia para Doenças Crônicas (FACIT) Pontuações de Fadiga 13a
Prazo: Linha de base até o mês 24
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O PROMIS Short Form - FACIT Fatigue 13a é um questionário de 13 itens para descrever a fadiga e seu impacto nas atividades e funções diárias.
Cada item é pontuado entre 1=Nada e 5=Muito
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Linha de base até o mês 24
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Mudança na pontuação da pesquisa de saúde resumida de 36 itens (SF-36)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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O SF-36 é um questionário de 36 itens para descrever o estado de saúde e a qualidade de vida.
O questionário inclui 8 domínios (funcionamento físico, dor corporal, limitações de papéis devido a problemas de saúde física, limitações de papéis devido a problemas pessoais ou emocionais, bem-estar emocional, funcionamento social, energia/fadiga e percepções gerais de saúde).
Os itens são pontuados, somados em domínios e transformados em uma escala de 0 a 100
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Linha de base até o mês 24
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Questionário de mudança de produtividade no trabalho e comprometimento de atividades: pontuação de problema de saúde específico (WPAI:SHP)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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O WPAI:SHP é um questionário de 6 itens para descrever o comprometimento no trabalho e nas atividades devido a uma determinada doença.
Os itens são pontuados, somados e transformados em uma escala de 0 a 100%
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Linha de base até o mês 24
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Mudança na pontuação de impressão global de mudança do paciente (PGIC)
Prazo: Linha de base até o mês 24
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O PGIC é um questionário de 2 itens para descrever a mudança na fadiga e nos sintomas musculares desde o início do estudo.
Cada item é pontuado como Muito Pior, Moderadamente Pior, Minimamente Pior, Sem Mudança, Minimamente Melhorado, Moderadamente Melhorado ou Muito Melhorado.
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Linha de base até o mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Real)
14 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
31 de janeiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
4 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de maio de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- REN001-202
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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