En åpen etikett, langsiktig sikkerhetsstudie av REN001 i primære mitokondrielle myopatipasienter (Stride Ahead)
23. mai 2024 oppdatert av: Reneo Pharma Ltd
En åpen, multisenterstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til REN001 hos personer med primær mitokondriell myopati (PMM)
Dette er en langsiktig sikkerhets- og tolerabilitetsstudie.
REN001 administreres én gang daglig til personer med PMM som tidligere har fullført studie REN001-201 eller deltatt i studie REN001-101 og trakk seg fra denne studien på grunn av COVID-19-pandemien.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien er utformet for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til REN001 administrert én gang daglig til personer med PMM som tidligere har fullført studie REN001-201 eller deltatt i studie REN001-101 og trakk seg fra denne studien på grunn av COVID-19-pandemien.
Kvalifiserte forsøkspersoner vil bli behandlet med REN001 100 mg oralt, en gang daglig i 24 måneder. Etter baseline-besøket er det planlagte besøk på definerte tidspunkter. En siste oppfølgingstelefon vil bli foretatt av studiesenteret til forsøkspersonen ca. 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
155
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- PARC Clinical Research
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Vancouver, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Angers, Frankrike, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
-
Bron, Frankrike, 69599
- Hôpital neurologique
-
Nice, Frankrike
- Nice Teaching Hospital
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
-
Strasbourg, Frankrike, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Frankrike, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
-
Milan, Italia, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
-
Pisa, Italia, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italia, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, New Zealand, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Salford, Storbritannia, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannia, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
-
Munich, Tyskland, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
-
Pécs, Ungarn, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullførte behandling i STRIDE eller deltok i studie REN001-101 da studien stoppet på grunn av COVID-19-pandemien, og etter etterforskerens og sponsorens oppfatning hadde vært i samsvar med studiekravene.
- Har PMM som fortsatt primært er preget av treningsintoleranse eller aktive muskelsmerter.
- Villig og i stand til å svelge REN001 gelatinkapslene.
- Samtidig medisinering (inkludert kosttilskudd) beregnet for behandling av PMM eller andre komorbiditeter som sannsynligvis vil forbli stabile under deltakelse i studien der det er klinisk mulig.
- Signert og datert informert samtykkedokument som indikerer at forsøkspersonen har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
- Kvinner bør enten være i ikke-fertil alder eller må godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder fra baseline til ca. 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Menn med partnere som er kvinner i fertil alder (WOCBP) må også bruke prevensjon fra baseline til 14 uker etter siste dose studiemedisin.
Ekskluderingskriterier:
- Forventet å trenge en annen peroksisomproliferatoraktivert reseptor (PPAR) agonist enn REN001 under studien.
- Har til hensikt å donere blod eller blodkomponenter under studien eller innen en måned etter at studien er fullført.
- Nåværende rusavhengighet. Bruk av opiater/cannabis av medisinske årsaker er akseptabelt med reseptbevis eller etter etterforskerens skjønn.
- Nåværende alkoholavhengighet.
- Enhver medisinsk, psykiatrisk eller laboratorietilstand som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller forstyrre tolkningen av studieresultater, og, etter vurderingen av etterforskeren og medisinsk overvåker, vil gjøre emnet upassende for å delta i denne studien.
- Gravid eller ammende kvinne
For forsøkspersoner som går inn etter å ha avsluttet Stride- eller REN001-101-studiene, vil følgende eksklusjonskriterier også gjelde:
- Klinisk signifikant nyresykdom eller svekkelse beregnet som eGFR grad 2 eller over <60ml/min/1,73m2 ved å bruke kreatininligningen for kronisk nyresykdom epidemiologisk samarbeid (CKD-EPI) ved screening.
- Klinisk signifikant leversykdom eller svekkelse av ASAT eller ALAT grad 2 eller høyere (>2,5 x ULN), eller Total bilirubin > 1,6 x ULN eller >ULN med andre tegn og symptomer på levertoksisitet ved screening.
- Personer med ukontrollert diabetes og/eller en screening HbA1c på ≥11 %.
- Bevis på signifikant samtidig klinisk sykdom som kan trenge en endring i ledelsen under studien eller som kan forstyrre gjennomføringen eller sikkerheten til denne studien. (Stabile godt kontrollerte kroniske tilstander som hyperkolesterolemi, gastroøsofageal refluks eller depresjon under kontroll med medisiner (annet enn trisykliske antidepressiva), er akseptable forutsatt at symptomene og medisinene ikke vil bli spådd å kompromittere sikkerheten eller forstyrre testene og tolkningene av denne studien .)
- Personer med en historie med kreft. En historie med in situ basalcellekarsinom i huden er tillatt.
- Klinisk signifikant hjertesykdom og/eller klinisk signifikante EKG-avvik som 2. grads hjerteblokk, symptomatisk takyarytmi eller ustabil arytmi (høyre grenblokk, venstre fascikulær blokk og langt PR-intervall er ikke utelukket) som etter utrederens mening bør utelukke emne fra å fullføre treningstester.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: REN001
100 mg en gang daglig
|
En gang daglig dosering
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med milde, moderate, alvorlige TEAE-er, TEAE-er som fører til studieavbrudd, alle TEAE-er og alle TESAE-er
Tidsramme: Utgangspunkt gjennom studieavslutning, gjennomsnittlig 12,1 måneder
|
Antall deltakere med AE og alvorlighetsgrad
|
Utgangspunkt gjennom studieavslutning, gjennomsnittlig 12,1 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutte verdier, endringer fra baseline og forekomst av potensielt klinisk signifikante endringer i laboratoriesikkerhetstester, elektrokardiogrammer, liggende vitale tegn og øyevurderinger
Tidsramme: Studieavslutning
|
Antall deltakere
|
Studieavslutning
|
|
Endring i gått avstand under en 12-minutters gangtest
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
Gått avstand i meter
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Endring i Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
MFIS er en 21-elements skala for å beskrive virkningen av tretthet på fysisk, kognitiv og psykososial funksjon.
Spørreskjemaet inkluderer 9 fysiske, 10 kognitive og 2 psykososiale elementer med hvert element skåret mellom 0=Aldri og 4=Nesten alltid
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Endring i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS)-score
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
PGIS er et 2-elements spørreskjema for å beskrive alvorlighetsgraden av tretthet og muskelsymptomer.
Hvert element rangeres som Fraværende, Mild, Moderat, Alvorlig eller Svært Alvorlig
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Endring i BPI-poengsum (Brief Pain Inventory).
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
BPI er et 15-elements spørreskjema for å beskrive alvorlighetsgraden av smerte og dens forstyrrelser på funksjon.
Spørreskjemaet inkluderer 4 smertealvorlighetspunkter som hver skåres mellom 0=Ingen smerte og 10= Smerte, og 7 smerteinterferenselementer hver skåret mellom 0=Forstyrrer ikke og 10=Forstyrrer fullstendig
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Endring i pasientrapporterte utfall Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Kort skjema - Funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) Fatigue 13a score
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
PROMIS Short Form - FACIT Fatigue 13a er et 13-elements spørreskjema for å beskrive fatigue og dens innvirkning på daglige aktiviteter og funksjon.
Hvert element scores mellom 1=Ikke i det hele tatt og 5=Veldig mye
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Endring i 36-elementers kortform helseundersøkelse (SF-36) poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
SF-36 er et spørreskjema med 36 elementer for å beskrive helsetilstand og livskvalitet.
Spørreskjemaet omfatter 8 domener (fysisk fungering, kroppslig smerte, rollebegrensninger på grunn av fysiske helseproblemer, rollebegrensninger på grunn av personlige eller emosjonelle problemer, emosjonelt velvære, sosial fungering, energi/tretthet og generelle helseoppfatninger).
Elementer scores, summeres til domener og transformeres til en skala fra 0-100
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Endre arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt Spørreskjema: Spesifikt helseproblem (WPAI:SHP) Score
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
WPAI:SHP er et 6-elements spørreskjema for å beskrive svekkelse i arbeid og aktiviteter på grunn av en bestemt sykdom.
Elementer scores, summeres og transformeres til en skala fra 0-100 %
|
Grunnlinje til måned 24
|
|
Endring i pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)-score
Tidsramme: Grunnlinje til måned 24
|
PGIC er et 2-elements spørreskjema for å beskrive endringen i tretthet og muskelsymptomer siden starten av studien.
Hvert element rangeres som svært mye dårligere, moderat dårligere, minimalt dårligere, ingen endring, minimalt forbedret, moderat forbedret eller svært mye forbedret
|
Grunnlinje til måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2022
Primær fullføring (Faktiske)
14. desember 2023
Studiet fullført (Faktiske)
31. januar 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. februar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
4. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. mai 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- REN001-202
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .