Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie REN001 u pacientů s primární mitochondriální myopatií (krok vpřed)

23. května 2024 aktualizováno: Reneo Pharma Ltd

Otevřená, multicentrická studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti REN001 u subjektů s primární mitochondriální myopatií (PMM)

Toto je dlouhodobá studie bezpečnosti a snášenlivosti. REN001 se podává jednou denně subjektům s PMM, kteří dříve dokončili studii REN001-201 nebo se zúčastnili studie REN001-101 a z této studie odstoupili kvůli pandemii COVID-19.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost REN001 podávaného jednou denně subjektům s PMM, kteří dříve dokončili studii REN001-201 nebo se zúčastnili studie REN001-101 a z této studie odstoupili kvůli pandemii COVID-19.

Oprávněné subjekty budou léčeny REN001 100 mg perorálně jednou denně po dobu 24 měsíců. Po základní návštěvě následují plánované návštěvy v definovaných časových bodech. Poslední následný telefonický hovor provede studijní centrum subjektu přibližně 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

155

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Copenhagen neuromuscular center
  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
      • Bron, Francie, 69599
        • Hôpital neurologique
      • Nice, Francie
        • Nice Teaching Hospital
      • Paris, Francie, 75013
        • Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
      • Strasbourg, Francie, 6700
        • CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Francie, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko, 6525EX
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
      • Milan, Itálie, 20100
        • Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Pisa, Itálie, 56100
        • U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Itálie, 98125
        • A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1082
        • Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
      • Pécs, Maďarsko, 7624
        • University of Pecs Clinical Centre
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1042
        • Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
      • Munich, Německo, 80336
        • Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
  • Spojené království
      • Salford, Spojené království, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Spojené království, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 20841
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončili léčbu ve STRIDE nebo se účastnili studie REN001-101, když byla studie zastavena z důvodu pandemie COVID-19, a podle názoru zkoušejícího a sponzora byla v souladu s požadavky studie.
  • Máte PMM, který je nadále primárně charakterizován nesnášenlivostí cvičení nebo aktivní bolestí svalů.
  • Ochotný a schopný spolknout želatinové tobolky REN001.
  • Doprovodné léky (včetně doplňků) určené k léčbě PMM nebo jiných komorbidit, které pravděpodobně zůstanou stabilní po celou dobu účasti ve studii, kde je to klinicky možné.
  • Podepsaný a datovaný dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že subjekt byl informován o všech příslušných aspektech studie.
  • Ženy by buď neměly otěhotnět, nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce od výchozího stavu až do přibližně 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Muži s partnerkami, které jsou ženami ve fertilním věku (WOCBP), musí také používat antikoncepci od výchozího stavu až do 14 týdnů po poslední dávce studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

  • Předpokládá se, že během studie bude potřeba jiného agonisty receptoru aktivovaného peroxisomovým proliferátorem (PPAR) než REN001.
  • Záměr darovat krev nebo krevní složky během studie nebo do jednoho měsíce po dokončení studie.
  • Současná drogová závislost. Užívání opiátů/konopí ze zdravotních důvodů je přijatelné s dokladem o předpisu nebo podle uvážení zkoušejícího.
  • Současná závislost na alkoholu.
  • Jakýkoli zdravotní, psychiatrický nebo laboratorní stav, který může zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo narušit interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího a lékařského monitoru by způsobil, že subjekt není vhodný pro vstup do této studie.
  • Těhotná nebo kojící žena

Pro subjekty, které vstoupí po ukončení studií Stride nebo REN001-101, budou také platit následující kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné onemocnění nebo poškození ledvin vypočítané jako eGFR stupeň 2 nebo vyšší <60 ml/min/1,73 m2 pomocí kreatininové rovnice pro spolupráci při epidemiologii chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI) při screeningu.
  2. Klinicky významné onemocnění jater nebo porucha AST nebo ALT stupně 2 nebo vyšší (>2,5 x ULN), nebo celkový bilirubin > 1,6 x ULN nebo > ULN s dalšími známkami a příznaky hepatotoxicity při screeningu.
  3. Subjekty s nekontrolovaným diabetem a/nebo screeningovým HbA1c ≥11 %.
  4. Důkazy o významném souběžném klinickém onemocnění, které může vyžadovat změnu v řízení během studie nebo by mohlo interferovat s prováděním nebo bezpečností této studie. (Stabilní dobře kontrolované chronické stavy, jako je hypercholesterolémie, gastroezofageální reflux nebo deprese pod kontrolou medikamenty (jinými než tricyklická antidepresiva), jsou přijatelné za předpokladu, že se nepředpokládá, že by symptomy a medikace ohrožovaly bezpečnost nebo interferovaly s testy a interpretacemi této studie. .)
  5. Subjekty s anamnézou rakoviny. Anamnéza in situ bazaliomu v kůži je povolena.
  6. Klinicky významné srdeční onemocnění a/nebo klinicky významné abnormality EKG, jako je srdeční blok 2. stupně, symptomatická tachyarytmie nebo nestabilní arytmie (nevylučuje se blokáda pravého raménka, levá fascikulární blokáda a dlouhý PR interval), které by podle názoru zkoušejícího měly vyloučit předmět z absolvování zátěžových testů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: REN001
100 mg jednou denně
Lék: REN001
Dávkování jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s mírnými, středními, závažnými TEAE, TEAE vedoucími k přerušení studie, všechny TEAE a všechny TESAE
Časové okno: Výchozí stav až do ukončení studie, v průměru 12,1 měsíce
Počet účastníků s AE a závažnost
Výchozí stav až do ukončení studie, v průměru 12,1 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní hodnoty, změny od výchozího stavu a výskyt potenciálně klinicky významných změn v laboratorních bezpečnostních testech, elektrokardiogramech, vitálních funkcích vleže a hodnocení očí
Časové okno: Ukončení studia
Počet zúčastněných
Ukončení studia
Změna ušlé vzdálenosti během 12minutového testu chůze
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Ušená vzdálenost v metrech
Výchozí stav do měsíce 24
Změna ve skóre modifikované stupnice dopadu únavy (MFIS).
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
MFIS je škála s 21 položkami, která popisuje dopad únavy na fyzické, kognitivní a psychosociální fungování. Dotazník obsahuje 9 fyzických, 10 kognitivních a 2 psychosociální položky, přičemž každá položka má skóre mezi 0 = nikdy a 4 = téměř vždy
Výchozí stav do měsíce 24
Změna skóre celkového dojmu závažnosti (PGIS) pacienta
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
PGIS je 2-položkový dotazník k popisu závažnosti únavy a svalových příznaků. Každá položka je hodnocena jako nepřítomná, mírná, střední, závažná nebo velmi závažná
Výchozí stav do měsíce 24
Změna ve skóre Brief Pain Inventory (BPI).
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
BPI je 15-položkový dotazník k popisu závažnosti bolesti a jejího ovlivnění fungováním. Dotazník obsahuje 4 položky závažnosti bolesti, z nichž každá je hodnocena mezi 0 = žádná bolest a 10 = bolest, a 7 položek interferujících s bolestí, z nichž každá je hodnocena mezi 0 = neruší a 10 = zcela ruší
Výchozí stav do měsíce 24
Změna v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Krátká forma - Funkční hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) Únava 13a Skóre
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
Krátký formulář PROMIS - FACIT Fatigue 13a je dotazník o 13 položkách, který popisuje únavu a její dopad na každodenní aktivity a funkce. Každá položka je hodnocena mezi 1=vůbec ne a 5=velmi mnoho
Výchozí stav do měsíce 24
Změna ve skóre 36-položkového krátkého formuláře zdravotního průzkumu (SF-36).
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
SF-36 je 36-položkový dotazník k popisu zdravotního stavu a kvality života. Dotazník zahrnuje 8 domén (fyzické fungování, tělesná bolest, omezení rolí kvůli fyzickým zdravotním problémům, omezení rolí kvůli osobním nebo emocionálním problémům, emoční pohoda, sociální fungování, energie/únava a celkové vnímání zdraví). Položky jsou ohodnoceny, sečteny do domén a převedeny na stupnici 0–100
Výchozí stav do měsíce 24
Dotazník změny pracovní produktivity a aktivity: skóre specifického zdravotního problému (WPAI:SHP)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
WPAI:SHP je 6-položkový dotazník k popisu zhoršení práce a činností v důsledku určité nemoci. Položky jsou ohodnoceny, sečteny a převedeny na stupnici 0–100 %
Výchozí stav do měsíce 24
Změna skóre globálního dojmu změny (PGIC) pacienta
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 24
PGIC je 2-položkový dotazník k popisu změny únavy a svalových příznaků od zahájení studie. Každá položka je hodnocena jako Velmi horší, Středně horší, Minimálně horší, Žádná změna, Minimálně vylepšená, Středně vylepšená nebo Velmi vylepšená
Výchozí stav do měsíce 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Reneo Pharma Ltd

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2022

Primární dokončení (Aktuální)

14. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

4. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. května 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REN001-202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na REN001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit