REN001 在原发性线粒体肌病患者中的一项开放标签长期安全性研究（大步向前）
2024年2月7日 更新者：Reneo Pharma Ltd
一项评估 REN001 在原发性线粒体肌病 (PMM) 受试者中的长期安全性和耐受性的开放标签、多中心研究
这是一项长期的安全性和耐受性研究。
REN001每天一次给予先前完成研究 REN001-201或参与研究 REN001-101并因 COVID-19大流行退出该研究的 PMM 受试者。
研究概览
详细说明
本研究旨在评估 REN001每天一次对先前完成研究 REN001-201或参与研究 REN001-101并因 COVID-19大流行退出该研究的 PMM 受试者的长期安全性和耐受性。
符合条件的受试者将接受 REN001 100mg 口服治疗，每天一次，持续 24 个月。 在基线访问之后，计划在定义的时间点进行访问。 最后一次研究药物给药后大约 30 天，研究中心将给受试者打最后一次跟进电话。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
155
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Study Clinical Trial Coordinator
- 电话号码：+44 (0) 1304 809360
- 邮箱：clintrialinfo@reneopharma.com
学习地点
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Copenhagen、丹麦、2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
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Vancouver、加拿大、V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
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Budapest、匈牙利、1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
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Pécs、匈牙利、7624
- University of Pécs Clinical Centre
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Bonn、德国、53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
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Munich、德国、80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
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Bologna、意大利、40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
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Milan、意大利、20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa、意大利、56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
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Lazio
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Roma、Lazio、意大利、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
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Sicilia
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Messina、Sicilia、意大利、98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Auckland
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Grafton、Auckland、新西兰、1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
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Leuven、比利时、3000
- University Hospital Leuven
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Angers、法国、49933
- Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires
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Bron、法国、69599
- Hôpital Neurologique
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Nice、法国
- Nice Teaching Hospital
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Paris、法国、75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
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Strasbourg、法国、6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
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Hauts De France
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Lille、Hauts De France、法国、59037
- Hopital Roger Salengro
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New South Wales
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St. Leonards、New South Wales、澳大利亚、2065
- Royal North Shore Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- The Alfred Hospital
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Salford、英国、M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Greater London
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London、Greater London、英国、WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne、Tyne And Wear、英国、NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Nijmegen、荷兰、6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Madrid、西班牙、20841
- Hospital Universitario 12 de octubre
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在 STRIDE 中完成治疗或在研究因 COVID-19 大流行而停止时正在参与研究 REN001-101，并且研究者和申办者认为符合研究要求。
- 患有 PMM，其主要特征仍然是运动不耐受或活动性肌肉疼痛。
- 愿意并能够吞服 REN001 明胶胶囊。
- 在临床可能的情况下，用于治疗 PMM 或其他合并症的合并用药（包括补充剂）可能在参与研究的整个过程中保持稳定。
- 签署并注明日期的知情同意书，表明受试者已被告知研究的所有相关方面。
- 女性应该是无生育能力或必须同意从基线到最后一次研究药物给药后约 30 天使用高效避孕方法。 伴侣为育龄妇女 (WOCBP) 的男性也必须从基线到最后一次研究药物给药后 14 周采取避孕措施。
排除标准：
- 预计在研究期间需要 REN001 以外的过氧化物酶体增殖物激活受体 (PPAR) 激动剂。
- 有意在研究期间或研究完成后一个月内献血或献血。
- 目前的药物依赖。 出于医疗原因使用阿片剂/大麻是可以接受的，有处方证据或由调查员酌情决定。
- 目前酒精依赖。
- 任何可能增加与研究参与相关的风险或干扰研究结果解释的医学、精神病学或实验室状况，并且根据研究者和医疗监督员的判断，会使受试者不适合参加本研究。
- 怀孕或哺乳的女性
对于退出 Stride 或 REN001-101 研究后进入的受试者，以下排除标准也将适用：
- 计算为 eGFR 2 级或以上 <60ml/min/1.73m2 的具有临床意义的肾脏疾病或损害 在筛选时使用慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 肌酐方程。
- 具有临床意义的肝病或 AST 或 ALT 2 级或以上的损害（>2.5 x ULN），或总胆红素 > 1.6 x ULN 或 >ULN 并在筛选时出现肝毒性的其他体征和症状。
- 患有不受控制的糖尿病和/或筛查 HbA1c ≥11% 的受试者。
- 在研究期间可能需要改变管理或可能干扰本研究的进行或安全的重大伴随临床疾病的证据。 （稳定且控制良好的慢性疾病，如高胆固醇血症、胃食管反流或药物控制的抑郁症（三环类抗抑郁药除外）是可以接受的，前提是这些症状和药物预计不会损害安全性或干扰本研究的测试和解释.)
- 有癌症病史的受试者。 允许有皮肤原位基底细胞癌病史。
- 临床上显着的心脏病和/或临床上显着的心电图异常，如 2 度心脏传导阻滞、有症状的快速性心律失常或不稳定的心律失常（不排除右束支传导阻滞、左束支传导阻滞和长 PR 间期），研究者认为应排除从完成运动测试的主题。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：REN001
每天一次 100 毫克
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每日一次给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件、严重不良事件以及因不良事件而退出的发生率和严重程度
大体时间：研究终止基线
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数量和严重程度
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研究终止基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12 分钟步行测试期间步行距离的变化
大体时间：到第 24 个月的基线
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步行距离（米）
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到第 24 个月的基线
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改良疲劳影响量表 (MFIS) 分数的变化
大体时间：到第 24 个月的基线
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MFIS 是一个包含 21 个项目的量表，用于描述疲劳对身体、认知和社会心理功能的影响。
问卷包括 9 个身体、10 个认知和 2 个社会心理项目，每个项目的得分在 0=从不和 4=几乎总是之间
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到第 24 个月的基线
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患者总体严重性印象 (PGIS) 评分的变化
大体时间：到第 24 个月的基线
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PGIS 是一个包含 2 个项目的问卷，用于描述疲劳和肌肉症状的严重程度。
每个项目评分为不存在、轻微、中等、严重或非常严重
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到第 24 个月的基线
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简明疼痛量表 (BPI) 评分的变化
大体时间：到第 24 个月的基线
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BPI 是一个包含 15 个项目的问卷，用于描述疼痛的严重程度及其对功能的干扰。
问卷包括 4 个疼痛严重程度项目，每个项目得分在 0 = 无疼痛和 10 = 疼痛之间，以及 7 个疼痛干扰项目，每个项目得分在 0 = 不干扰和 10 = 完全干扰之间
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到第 24 个月的基线
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患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 简表的变化 - 慢性疾病治疗 (FACIT) 疲劳 13a 评分的功能评估
大体时间：到第 24 个月的基线
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PROMIS 简表 - FACIT 疲劳 13a 是一个包含 13 个项目的问卷，用于描述疲劳及其对日常活动和功能的影响。
每个项目的得分在 1 = 完全没有和 5 = 非常多之间
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到第 24 个月的基线
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36 项短期健康调查 (SF-36) 分数的变化
大体时间：到第 24 个月的基线
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SF-36 是一份包含 36 个项目的问卷，用于描述健康状况和生活质量。
调查问卷包括 8 个领域（身体机能、身体疼痛、身体健康问题导致的角色限制、个人或情绪问题导致的角色限制、情绪健康、社会功能、精力/疲劳和一般健康认知）。
对项目进行评分，汇总到域中，并转换为 0-100 的等级
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到第 24 个月的基线
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改变工作效率和活动障碍问卷：特定健康问题 (WPAI:SHP) 分数
大体时间：到第 24 个月的基线
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WPAI:SHP 是一个包含 6 个项目的问卷，用于描述因某种疾病导致的工作和活动障碍。
对项目进行评分、汇总并转换为 0-100% 的等级
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到第 24 个月的基线
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患者整体印象变化 (PGIC) 分数的变化
大体时间：到第 24 个月的基线
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PGIC 是一份包含 2 个项目的问卷，用于描述自研究开始以来疲劳和肌肉症状的变化。
每个项目的评分为非常差、中等差、最差、无变化、略有改善、中等改善或非常大改善
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到第 24 个月的基线
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实验室安全测试、心电图、仰卧位生命体征和眼睛评估中的绝对值、相对于基线的变化以及潜在临床显着变化的发生率
大体时间：研究终止
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参加人数
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研究终止
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Grainne Gorman, MD、Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年2月1日
初级完成 (实际的)
2023年12月14日
研究完成 (实际的)
2024年1月31日
研究注册日期
首次提交
2022年2月24日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月3日
首次发布 (实际的)
2022年3月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月7日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
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REN001的临床试验
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Reneo Pharma Ltd完全的原发性线粒体肌病美国, 西班牙, 澳大利亚, 法国, 英国, 新西兰, 丹麦, 挪威, 捷克语, 比利时, 加拿大, 德国, 匈牙利, 意大利, 荷兰