Une étude ouverte d'innocuité à long terme de REN001 chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire (Stride Ahead)

Critère d'intégration:

• A terminé le traitement dans STRIDE ou participait à l'étude REN001-101 lorsque l'étude s'est arrêtée en raison de la pandémie de COVID-19, et de l'avis de l'investigateur et du promoteur, s'était conformé aux exigences de l'étude.
• Avoir une MMP qui continue d'être principalement caractérisée par une intolérance à l'exercice ou des douleurs musculaires actives.
• Volonté et capable d'avaler les capsules de gélatine REN001.
• Médicaments concomitants (y compris les suppléments) destinés au traitement de la MMP ou d'autres comorbidités susceptibles de rester stables tout au long de la participation à l'étude lorsque cela est cliniquement possible.
• Document de consentement éclairé signé et daté indiquant que le sujet a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.
• Les femmes doivent être soit en âge de procréer, soit accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces de la ligne de base jusqu'à environ 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes dont les partenaires sont des femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent également utiliser une contraception de la ligne de base jusqu'à 14 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude.

Critère d'exclusion:

• Prévu d'avoir besoin d'un agoniste du récepteur activé par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR) autre que REN001 pendant l'étude.
• Intention de donner du sang ou des composants sanguins pendant l'étude ou dans un délai d'un mois après la fin de l'étude.
• Toxicomanie actuelle. L'utilisation d'opiacés/cannabis pour des raisons médicales est acceptable avec une preuve de prescription ou à la discrétion de l'investigateur.
• Dépendance actuelle à l'alcool.
• Toute condition médicale, psychiatrique ou de laboratoire susceptible d'augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou d'interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur et du moniteur médical, rendrait le sujet inapproprié pour participer à cette étude.
• Femme enceinte ou allaitante

Pour les sujets qui entrent après avoir quitté les études Stride ou REN001-101, les critères d'exclusion suivants s'appliqueront également :

1. Maladie ou insuffisance rénale cliniquement significative calculée comme eGFR Grade 2 ou supérieur <60 ml/min/1,73 m2 à l'aide de l'équation de créatinine de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) lors du dépistage.
2. Maladie hépatique cliniquement significative ou altération de l'AST ou de l'ALT de grade 2 ou supérieur (> 2,5 x LSN), ou bilirubine totale> 1,6 x LSN ou> LSN avec d'autres signes et symptômes d'hépatotoxicité lors du dépistage.
3. Sujets atteints de diabète non contrôlé et/ou d'une HbA1c de dépistage ≥ 11 %.
4. Preuve d'une maladie clinique concomitante importante pouvant nécessiter un changement de prise en charge au cours de l'étude ou pouvant interférer avec la conduite ou la sécurité de cette étude. (Les conditions chroniques stables et bien contrôlées telles que l'hypercholestérolémie, le reflux gastro-œsophagien ou la dépression sous contrôle avec des médicaments (autres que les antidépresseurs tricycliques) sont acceptables à condition que les symptômes et les médicaments ne compromettent pas la sécurité ou n'interfèrent pas avec les tests et les interprétations de cette étude .)
5. Sujets ayant des antécédents de cancer. Un antécédent de carcinome basocellulaire in situ de la peau est autorisé.
6. Maladie cardiaque cliniquement significative et/ou anomalies ECG cliniquement significatives telles qu'un bloc cardiaque du 2e degré, une tachyarythmie symptomatique ou une arythmie instable (bloc de branche droit, bloc fasciculaire gauche et intervalle PR long ne sont pas exclus) qui, de l'avis de l'investigateur, devraient exclure le sujet de terminer des tests d'effort.