Une étude ouverte d'innocuité à long terme de REN001 chez des patients atteints de myopathie mitochondriale primaire (Stride Ahead)
23 mai 2024 mis à jour par: Reneo Pharma Ltd
Une étude multicentrique ouverte pour évaluer l'innocuité et la tolérance à long terme de REN001 chez des sujets atteints de myopathie mitochondriale primaire (MPM)
Il s'agit d'une étude d'innocuité et de tolérabilité à long terme.
REN001 est administré une fois par jour aux sujets atteints de MMP qui ont déjà terminé l'étude REN001-201 ou participé à l'étude REN001-101 et se sont retirés de cette étude en raison de la pandémie de COVID-19.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est conçue pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de REN001 administré une fois par jour à des sujets atteints de MMP qui ont déjà terminé l'étude REN001-201 ou participé à l'étude REN001-101 et se sont retirés de cette étude en raison de la pandémie de COVID-19.
Les sujets éligibles seront traités avec REN001 100 mg par voie orale, une fois par jour pendant 24 mois. Après la visite de référence, des visites sont planifiées à des moments définis. Un dernier appel téléphonique de suivi sera passé par le centre d'étude au sujet environ 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
155
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne, 53127
- University Hospital Bonn Clinic and Polyclinic for Neurology
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Munich, Allemagne, 80336
- Medical Center of the University of Munich Friedrich Baur Institute at the Neurological Clinic and Polyclinic
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Australie, 2065
- Royal North Shore Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3004
- The Alfred Hospital
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Leuven, Belgique, 3000
- University Hospital Leuven
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Vancouver, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- M.A.G.I.C. Clinic (Metabolics and Genetics in Calgary)
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Copenhagen Neuromuscular Center
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Madrid, Espagne, 20841
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Angers, France, 49933
- Centre de référence des maladies neuromusculaires
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Bron, France, 69599
- Hôpital neurologique
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Nice, France
- Nice Teaching Hospital
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Paris, France, 75013
- Hôpitaux Universitaires Pitié Salpêtrière
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Strasbourg, France, 6700
- CHU de Strasbourg- Hopital de Hautepierre
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Hauts De France
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Lille, Hauts De France, France, 59037
- Hôpital Roger Salengro
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Budapest, Hongrie, 1082
- Semmelweis University Insitute of Genomics and Rare Disorders
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Pécs, Hongrie, 7624
- University of Pecs Clinical Centre
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Bologna, Italie, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna
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Milan, Italie, 20100
- Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Pisa, Italie, 56100
- U.O. di Neurologia - Neurofisiopatologia
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Lazio
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Roma, Lazio, Italie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Neurophysiopathology Unit
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Sicilia
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Messina, Sicilia, Italie, 98125
- A.O.U Policlinico di Messina U.O.C Neurologia e Malattie Neuromuscolari
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1042
- Centre for Brain Research Neurogenetic Clinic
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525EX
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Salford, Royaume-Uni, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Greater London
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London, Greater London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Tyne And Wear
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Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Royaume-Uni, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- A terminé le traitement dans STRIDE ou participait à l'étude REN001-101 lorsque l'étude s'est arrêtée en raison de la pandémie de COVID-19, et de l'avis de l'investigateur et du promoteur, s'était conformé aux exigences de l'étude.
- Avoir une MMP qui continue d'être principalement caractérisée par une intolérance à l'exercice ou des douleurs musculaires actives.
- Volonté et capable d'avaler les capsules de gélatine REN001.
- Médicaments concomitants (y compris les suppléments) destinés au traitement de la MMP ou d'autres comorbidités susceptibles de rester stables tout au long de la participation à l'étude lorsque cela est cliniquement possible.
- Document de consentement éclairé signé et daté indiquant que le sujet a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.
- Les femmes doivent être soit en âge de procréer, soit accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces de la ligne de base jusqu'à environ 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Les hommes dont les partenaires sont des femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent également utiliser une contraception de la ligne de base jusqu'à 14 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Prévu d'avoir besoin d'un agoniste du récepteur activé par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR) autre que REN001 pendant l'étude.
- Intention de donner du sang ou des composants sanguins pendant l'étude ou dans un délai d'un mois après la fin de l'étude.
- Toxicomanie actuelle. L'utilisation d'opiacés/cannabis pour des raisons médicales est acceptable avec une preuve de prescription ou à la discrétion de l'investigateur.
- Dépendance actuelle à l'alcool.
- Toute condition médicale, psychiatrique ou de laboratoire susceptible d'augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou d'interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur et du moniteur médical, rendrait le sujet inapproprié pour participer à cette étude.
- Femme enceinte ou allaitante
Pour les sujets qui entrent après avoir quitté les études Stride ou REN001-101, les critères d'exclusion suivants s'appliqueront également :
- Maladie ou insuffisance rénale cliniquement significative calculée comme eGFR Grade 2 ou supérieur <60 ml/min/1,73 m2 à l'aide de l'équation de créatinine de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) lors du dépistage.
- Maladie hépatique cliniquement significative ou altération de l'AST ou de l'ALT de grade 2 ou supérieur (> 2,5 x LSN), ou bilirubine totale> 1,6 x LSN ou> LSN avec d'autres signes et symptômes d'hépatotoxicité lors du dépistage.
- Sujets atteints de diabète non contrôlé et/ou d'une HbA1c de dépistage ≥ 11 %.
- Preuve d'une maladie clinique concomitante importante pouvant nécessiter un changement de prise en charge au cours de l'étude ou pouvant interférer avec la conduite ou la sécurité de cette étude. (Les conditions chroniques stables et bien contrôlées telles que l'hypercholestérolémie, le reflux gastro-œsophagien ou la dépression sous contrôle avec des médicaments (autres que les antidépresseurs tricycliques) sont acceptables à condition que les symptômes et les médicaments ne compromettent pas la sécurité ou n'interfèrent pas avec les tests et les interprétations de cette étude .)
- Sujets ayant des antécédents de cancer. Un antécédent de carcinome basocellulaire in situ de la peau est autorisé.
- Maladie cardiaque cliniquement significative et/ou anomalies ECG cliniquement significatives telles qu'un bloc cardiaque du 2e degré, une tachyarythmie symptomatique ou une arythmie instable (bloc de branche droit, bloc fasciculaire gauche et intervalle PR long ne sont pas exclus) qui, de l'avis de l'investigateur, devraient exclure le sujet de terminer des tests d'effort.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: REN001
100 mg une fois par jour
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Dosage une fois par jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des EIIT légers, modérés ou sévères, des EIIT ayant conduit à l'arrêt de l'étude, tous les EIIT et tous les TESAE
Délai: De la période de référence jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 12,1 mois
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Nombre de participants présentant des EI et gravité
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De la période de référence jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 12,1 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Valeurs absolues, changements par rapport aux valeurs initiales et incidence de changements potentiellement cliniquement significatifs dans les tests de sécurité en laboratoire, les électrocardiogrammes, les signes vitaux en position couchée et les évaluations oculaires
Délai: Fin des études
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Nombre de participants
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Fin des études
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Changement de la distance parcourue au cours d'un test de marche de 12 minutes
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Distance parcourue en mètres
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Modification du score de l'échelle d'impact de fatigue modifiée (MFIS)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Le MFIS est une échelle de 21 éléments permettant de décrire l’impact de la fatigue sur le fonctionnement physique, cognitif et psychosocial.
Le questionnaire comprend 9 éléments physiques, 10 cognitifs et 2 éléments psychosociaux, chaque élément étant noté entre 0 = Jamais et 4 = Presque toujours.
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Modification du score d'impression globale de gravité (PGIS) du patient
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Le PGIS est un questionnaire en 2 éléments visant à décrire la gravité de la fatigue et des symptômes musculaires.
Chaque élément est noté comme absent, léger, modéré, grave ou très grave.
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Modification du score du Brief Pain Inventory (BPI)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Le BPI est un questionnaire en 15 éléments visant à décrire la gravité de la douleur et ses interférences sur le fonctionnement.
Le questionnaire comprend 4 éléments sur la gravité de la douleur, chacun noté entre 0 = Aucune douleur et 10 = Douleur, et 7 éléments d'interférence avec la douleur, chacun noté entre 0 = N'interfère pas et 10 = Interfère complètement.
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Modification du formulaire abrégé du Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS) - Évaluation fonctionnelle des scores de fatigue 13a du traitement des maladies chroniques (FACIT)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Le formulaire court PROMIS - FACIT Fatigue 13a est un questionnaire en 13 éléments pour décrire la fatigue et son impact sur les activités et le fonctionnement quotidiens.
Chaque élément est noté entre 1 = Pas du tout et 5 = Beaucoup
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Changement du score de l'enquête sur la santé abrégée en 36 éléments (SF-36)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Le SF-36 est un questionnaire en 36 éléments visant à décrire l'état de santé et la qualité de vie.
Le questionnaire comprend 8 domaines (fonctionnement physique, douleur corporelle, limitations de rôle dues à des problèmes de santé physique, limitations de rôle dues à des problèmes personnels ou émotionnels, bien-être émotionnel, fonctionnement social, énergie/fatigue et perceptions générales de la santé).
Les éléments sont notés, additionnés en domaines et transformés sur une échelle de 0 à 100
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Questionnaire sur le changement de productivité au travail et de déficience d'activité : score de problème de santé spécifique (WPAI : SHP)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Le WPAI:SHP est un questionnaire en 6 éléments visant à décrire les déficiences dans le travail et les activités dues à une certaine maladie.
Les éléments sont notés, additionnés et transformés sur une échelle de 0 à 100 %
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Modification du score d'impression globale de changement (PGIC) du patient
Délai: Base de référence jusqu'au mois 24
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Le PGIC est un questionnaire en 2 éléments visant à décrire l'évolution de la fatigue et des symptômes musculaires depuis le début de l'étude.
Chaque élément est noté comme étant bien pire, modérément pire, peu pire, aucun changement, peu amélioré, modérément amélioré ou très nettement amélioré.
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Base de référence jusqu'au mois 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Grainne Gorman, MD, Newcastle Hospital NHS Foundation Trust
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 février 2022
Achèvement primaire (Réel)
14 décembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
31 janvier 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 février 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 mars 2022
Première publication (Réel)
4 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 mai 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 mai 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- REN001-202
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .