Eine Open-Label-Langzeit-Sicherheitsstudie zu REN001 bei Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (Stride Ahead)

Einschlusskriterien:

• Die Behandlung in STRIDE abgeschlossen oder an der Studie REN001-101 teilgenommen, als die Studie aufgrund der COVID-19-Pandemie beendet wurde, und nach Ansicht des Prüfarztes und des Sponsors die Studienanforderungen erfüllt hatte.
• Haben Sie PMM, das weiterhin hauptsächlich durch Belastungsintoleranz oder aktive Muskelschmerzen gekennzeichnet ist.
• Bereit und in der Lage, die REN001-Gelatinekapseln zu schlucken.
• Begleitmedikationen (einschließlich Nahrungsergänzungsmittel), die für die Behandlung von PMM oder anderen Komorbiditäten bestimmt sind und während der gesamten Teilnahme an der Studie wahrscheinlich stabil bleiben, sofern dies klinisch möglich ist.
• Unterzeichnetes und datiertes Einverständniserklärungsdokument, aus dem hervorgeht, dass der Proband über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
• Frauen sollten entweder im gebärfähigen Alter sein oder sich bereit erklären, hochwirksame Verhütungsmethoden von der Grundlinie bis etwa 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anzuwenden. Männer mit Partnern, die Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) sind, müssen vom Studienbeginn bis 14 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments ebenfalls Verhütungsmittel anwenden.

Ausschlusskriterien:

• Voraussichtlicher Bedarf eines anderen Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptor(PPAR)-Agonisten als REN001 während der Studie.
• Absicht, Blut oder Blutbestandteile während der Studie oder innerhalb eines Monats nach Abschluss der Studie zu spenden.
• Aktuelle Drogenabhängigkeit. Die Verwendung von Opiaten/Cannabis aus medizinischen Gründen ist mit Rezeptnachweis oder nach Ermessen des Ermittlers akzeptabel.
• Aktuelle Alkoholabhängigkeit.
• Alle medizinischen, psychiatrischen oder Laborbedingungen, die das mit der Studienteilnahme verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen können und nach Einschätzung des Prüfarztes und des medizinischen Monitors den Patienten für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen würden.
• Schwangere oder stillende Frau

Für Probanden, die nach dem Beenden von Stride- oder REN001-101-Studien eintreten, gelten auch die folgenden Ausschlusskriterien:

1. Klinisch signifikante Nierenerkrankung oder -beeinträchtigung, berechnet als eGFR-Grad 2 oder höher < 60 ml/min/1,73 m2 Verwendung der Kreatinin-Gleichung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) beim Screening.
2. Klinisch signifikante Lebererkrankung oder Beeinträchtigung von AST oder ALT Grad 2 oder höher (> 2,5 x ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,6 x ULN oder > ULN mit anderen Anzeichen und Symptomen einer Hepatotoxizität beim Screening.
3. Patienten mit unkontrolliertem Diabetes und/oder einem Screening-HbA1c von ≥11 %.
4. Hinweise auf eine signifikante klinische Begleiterkrankung, die möglicherweise eine Änderung des Managements während der Studie erfordern oder die Durchführung oder Sicherheit dieser Studie beeinträchtigen könnten. (Stabile, gut kontrollierte chronische Zustände wie Hypercholesterinämie, gastroösophagealer Reflux oder Depression, die mit Medikamenten (außer trizyklischen Antidepressiva) unter Kontrolle sind, sind akzeptabel, vorausgesetzt, dass die Symptome und Medikamente nicht die Sicherheit beeinträchtigen oder die Tests und Interpretationen dieser Studie beeinträchtigen würden .)
5. Probanden mit einer Vorgeschichte von Krebs. Eine Anamnese eines In-situ-Basalzellkarzinoms in der Haut ist zulässig.
6. Klinisch signifikante Herzerkrankungen und/oder klinisch signifikante EKG-Anomalien wie Herzblock 2. Grades, symptomatische Tachyarrhythmie oder instabile Arrhythmie (Rechtsschenkelblock, Linksfaszikelblock und langes PR-Intervall sind nicht ausgeschlossen), die nach Meinung des Prüfarztes ausgeschlossen werden sollten Thema von der Durchführung von Übungstests.