F508del 変異のない嚢胞性線維症被験者における Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) の有効性と安全性の評価
2024年7月31日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
非F508del ELX/TEZ/IVA応答CFTR変異を持つ6歳以上の嚢胞性線維症被験者におけるELX/TEZ/IVAの有効性と安全性を評価する第3相二重盲検無作為化プラセボ対照試験
この研究では、非F508del ELX/TEZ/IVA応答性嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節遺伝子(CFTR)変異を有する6歳以上の参加者におけるELX/TEZ/IVAの有効性、薬力学(PD)および安全性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
307
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Ancona、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova、イタリア
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina、イタリア
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan、イタリア
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano、イタリア
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples、イタリア
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano、イタリア
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza、イタリア
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome、イタリア
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Amsterdam、オランダ
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag、オランダ
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen、オランダ
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht、オランダ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Innsbruck、オーストリア
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Edmonton、カナダ
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal、カナダ
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal、カナダ
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver、カナダ
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Zurich、スイス
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Göteborg、スウェーデン
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm、スウェーデン
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Barakaldo、スペイン
- Hospital De Cruces
-
Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona、スペイン
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez De La Frontera、スペイン
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Madrid、スペイン
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia、スペイン
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell、スペイン
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia、スペイン
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Brno、チェコ
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5、チェコ
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen、ドイツ
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt、ドイツ
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen、ドイツ
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle、ドイツ
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover、ドイツ
- Hannover Medical School
-
Jena、ドイツ
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln、ドイツ
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz、ドイツ
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen、ドイツ
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München、ドイツ
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
München、ドイツ
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster、ドイツ
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam、ドイツ
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Tuebingen、ドイツ
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Ulm、ドイツ
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg、ドイツ
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Oslo、ノルウェー
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Bron Cedex、フランス
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil、フランス
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille、フランス
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille、フランス
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5、フランス
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris、フランス
- Hopital Robert Debre
-
Paris、フランス
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15、フランス
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pessac、フランス
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
-
Pierre-Bénite、フランス
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Reims、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes、フランス
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
-
Roscoff Cedex、フランス
- Centre de Perharidy
-
Toulouse、フランス
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours、フランス
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Brussels、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels、ベルギー
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert、ベルギー
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Lisbon、ポルトガル
- Hospital de Santa Maria
-
Porto、ポルトガル
- Hospital Sao Joao
-
-
-
-
-
Gdańsk、ポーランド
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka-Zdrój、ポーランド
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki、ポーランド
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -参加者は適格なELX / TEZ / IVA応答CFTR変異を持ち、除外CFTR変異を持っていません
- 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) 値 >=40% および
主な除外基準:
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- -門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重要な肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、朝にELX/TEZ/IVA FDCに適合するプラセボを、夕方にIVAに適合するプラセボを24週間摂取しました。
|
経口投与用の ELX/TEZ/IVA に合わせたプラセボ。
プラセボは、経口投与用の IVA と一致しました。
|
|
実験的：エルクス/テズ/IVA
6歳から12歳未満で、1日目の体重が30キログラム（kg）未満の参加者は、朝にELX 100ミリグラム（mg）/TEZ 50mg/IVA 75mgを固定用量配合（FDC）錠剤として投与され、夕方に単錠としてIVAを投与され、1日目の体重が30kg以上（≧）である人は、朝にELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mgをFDC錠剤として、夕方に単錠としてIVAを投与されました。 24週間。
1日目の年齢が12歳以上の参加者は、朝にELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mgをFDC錠剤として、夕方に単錠剤としてIVAを24週間投与されました。
|
経口投与用の固定用量配合 (FDC) 錠剤。
他の名前：
経口投与用の錠剤。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
|
ベースラインから24週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
体重の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
|
24週目のベースラインから
|
|
|
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者数によって評価される安全性と忍容性
時間枠：1日目から28週目まで
|
1日目から28週目まで
|
|
|
汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから24週目まで
|
承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
|
ベースラインから24週目まで
|
|
体格指数（BMI）の絶対変化
時間枠：24週目のベースラインから
|
BMI は、キログラム (kg) 単位の体重を平方メートル (m^2) 単位の身長で割ったものとして定義されました。
|
24週目のベースラインから
|
|
嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) 呼吸領域 (RD) スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。
呼吸器領域は呼吸器症状を評価、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
肺増悪の数 (PEx)
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月9日
一次修了 (実際)
2023年7月5日
研究の完了 (実際)
2023年7月5日
試験登録日
最初に提出
2022年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月1日
最初の投稿 (実際)
2022年3月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月31日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。