Evaluación de la eficacia y seguridad de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) en sujetos con fibrosis quística sin mutación F508del
31 de julio de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de ELX/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quística de 6 años de edad y mayores con una mutación CFTR que no responde a F508del ELX/TEZ/IVA
Este estudio evaluará la eficacia, la farmacodinámica (PD) y la seguridad de ELX/TEZ/IVA en participantes a partir de los 6 años de edad con una mutación del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que no responde a F508del ELX/TEZ/IVA.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
307
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, Alemania
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Alemania
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt, Alemania
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Alemania
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, Alemania
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hannover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover, Alemania
- Hannover Medical School
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Jena, Alemania
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
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Koeln, Alemania
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Mainz, Alemania
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen, Alemania
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, Alemania
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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München, Alemania
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Münster, Alemania
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
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Potsdam, Alemania
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Tuebingen, Alemania
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Ulm, Alemania
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg, Alemania
- Universitätsklinikum Würzburg
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Innsbruck, Austria
- Medizinische Universität Innsbruck
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Brussels, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Gent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edmonton, Canadá
- Stollery Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, Canadá
- St. Paul's Hospital
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Brno, Chequia
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5, Chequia
- Fakultni nemocnice v Motole
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Barakaldo, España
- Hospital De Cruces
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona, España
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez De La Frontera, España
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid, España
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, España
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, España
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
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Madrid, España
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Murcia, España
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, España
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla, España
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, España
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Bron Cedex, Francia
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, Francia
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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Lille, Francia
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille, Francia
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, Francia
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
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Paris, Francia
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15, Francia
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pessac, Francia
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
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Pierre-Bénite, Francia
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Reims, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
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Rennes, Francia
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
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Roscoff Cedex, Francia
- Centre de Perharidy
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Toulouse, Francia
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
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Tours, Francia
- Hôpital Bretonneau
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Budapest, Hungría
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano, Italia
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
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Orbassano, Italia
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza, Italia
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Amsterdam, Países Bajos
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag, Países Bajos
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Nijmegen, Países Bajos
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, Países Bajos
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Gdańsk, Polonia
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka-Zdrój, Polonia
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki, Polonia
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal
- Hospital Sao Joao
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Göteborg, Suecia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, Suecia
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Zurich, Suiza
- Kinderspital Zuerich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante tiene una mutación CFTR sensible a ELX/TEZ/IVA que califica y no tiene una mutación CFTR excluyente
- Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) valor >=40% y
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
- Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
- Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron un placebo combinado con ELX/TEZ/IVA FDC por la mañana y un placebo combinado con IVA por la noche durante 24 semanas.
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Placebo emparejado con ELX/TEZ/IVA para administración oral.
Placebo emparejado con IVA para administración oral.
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Los participantes de 6 a menos de (<) 12 años de edad y que pesaban <30 kilogramos (kg) el día 1 recibieron ELX 100 miligramos (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg como comprimidos de combinación de dosis fija (FDC) por la mañana y IVA como monocomprimido por la noche y aquellos que pesaban más o igual a (≥) 30 kg el día 1 recibieron ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos FDC por la mañana e IVA como monocomprimido por la noche durante 24 semanas.
Los participantes ≥12 años de edad el día 1 recibieron ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg en forma de comprimidos de FDC por la mañana e IVA en monocomprimido por la noche durante 24 semanas.
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Comprimidos combinados de dosis fija (FDC) para administración oral.
Otros nombres:
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio absoluto de peso
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
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Desde el inicio en la semana 24
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Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 28
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Día 1 hasta Semana 28
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Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 24
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El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros cuadrados (m^2).
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Desde el inicio en la semana 24
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Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio (RD) revisada del cuestionario de fibrosis quística (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística.
El dominio respiratorio evaluó los síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Número de exacerbaciones pulmonares (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 signos/síntomas sinopulmonares o más.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de mayo de 2022
Finalización primaria (Actual)
5 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
5 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
10 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .