Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité de l'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) chez les sujets atteints de mucoviscidose sans mutation F508del
31 juillet 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 3 à double insu, randomisée et contrôlée par placebo évaluant l'efficacité et l'innocuité d'ELX/TEZ/IVA chez des sujets atteints de fibrose kystique âgés de 6 ans et plus présentant une mutation CFTR non sensible à F508del ELX/TEZ/IVA
Cette étude évaluera l'efficacité, la pharmacodynamique (PD) et l'innocuité d'ELX/TEZ/IVA chez les participants âgés de 6 ans et plus présentant une mutation du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) non-F508del ELX/TEZ/IVA.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
307
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, Allemagne
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Allemagne
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt, Allemagne
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Allemagne
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, Allemagne
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hannover, Allemagne
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover, Allemagne
- Hannover Medical School
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Jena, Allemagne
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
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Koeln, Allemagne
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Mainz, Allemagne
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen, Allemagne
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, Allemagne
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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München, Allemagne
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Münster, Allemagne
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
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Potsdam, Allemagne
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Tuebingen, Allemagne
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Ulm, Allemagne
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg, Allemagne
- Universitätsklinikum Würzburg
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Brussels, Belgique
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Belgique
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, Belgique
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Gent, Belgique
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgique
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, Belgique
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edmonton, Canada
- Stollery Children's Hospital
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Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal, Canada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital
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Barakaldo, Espagne
- Hospital De Cruces
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Barcelona, Espagne
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona, Espagne
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona, Espagne
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez De La Frontera, Espagne
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espagne
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
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Madrid, Espagne
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Murcia, Espagne
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, Espagne
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla, Espagne
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, Espagne
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Bron Cedex, France
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, France
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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Lille, France
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille, France
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, France
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, France
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice, France
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris, France
- Hopital Robert Debre
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Paris, France
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15, France
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pessac, France
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
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Pierre-Bénite, France
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Reims, France
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
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Rennes, France
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
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Roscoff Cedex, France
- Centre de Perharidy
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Toulouse, France
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
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Tours, France
- Hôpital Bretonneau
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Budapest, Hongrie
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Ancona, Italie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Firenze, Italie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, Italie
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina, Italie
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan, Italie
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano, Italie
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples, Italie
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
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Orbassano, Italie
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza, Italie
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Rome, Italie
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Italie
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Innsbruck, L'Autriche
- Medizinische Universität Innsbruck
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Lisbon, Le Portugal
- Hospital de Santa Maria
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Porto, Le Portugal
- Hospital Sao Joao
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Oslo, Norvège
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Amsterdam, Pays-Bas
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag, Pays-Bas
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Nijmegen, Pays-Bas
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Pays-Bas
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, Pays-Bas
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Gdańsk, Pologne
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka-Zdrój, Pologne
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki, Pologne
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Zurich, Suisse
- Kinderspital Zuerich
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Göteborg, Suède
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, Suède
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Brno, Tchéquie
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5, Tchéquie
- Fakultni nemocnice v Motole
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Le participant a une mutation CFTR répondant aux critères ELX/TEZ/IVA et n'a pas de mutation CFTR d'exclusion
- Valeur du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) >= 40 % et
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
- Cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
- Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant à ELX/TEZ/IVA FDC le matin et un placebo correspondant à IVA le soir pendant 24 semaines.
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Placebo apparié à ELX/TEZ/IVA pour administration orale.
Placebo apparié à l'IVA pour administration orale.
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Expérimental: ELX/TEZ/IVA
Les participants âgés de 6 à moins de (<) 12 ans et pesant <30 kilogrammes (kg) au jour 1 ont reçu ELX 100 milligrammes (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg sous forme de comprimés à dose fixe (FDC) le matin et IVA sous forme de comprimé mono le soir et ceux pesant plus ou égal à (≥) 30 kg au jour 1 ont reçu ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg sous forme de comprimés FDC le matin et IVA sous forme de comprimé mono le soir pendant 24 semaines.
Les participants âgés de ≥ 12 ans au jour 1 ont reçu ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg sous forme de comprimés FDC le matin et IVA sous forme de mono-comprimé le soir pendant 24 semaines.
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Comprimés de combinaison à dose fixe (FDC) pour administration orale.
Autres noms:
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
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De la ligne de base à la semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement absolu de poids
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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De la ligne de base à la semaine 24
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Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 28
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Jour 1 jusqu'à la semaine 28
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Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
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De la ligne de base à la semaine 24
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Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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L'IMC était défini comme le poids en kilogramme (kg) divisé par la taille en mètre carré (m^2).
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De la ligne de base à la semaine 24
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Changement absolu du score du domaine respiratoire (RD) au questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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Le CFQ-R est un résultat validé rapporté par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de mucoviscidose.
Domaine respiratoire évalué les symptômes respiratoires, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
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De la ligne de base à la semaine 24
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Nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
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L'exacerbation pulmonaire a été définie comme le traitement par une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour un nombre supérieur ou égal à 4 signes/symptômes sinopulmonaires.
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De la ligne de base à la semaine 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 mai 2022
Achèvement primaire (Réel)
5 juillet 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
5 juillet 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 mars 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2022
Première publication (Réel)
10 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 août 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 juillet 2024
Dernière vérification
1 juillet 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .