Hodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) u subjektů s cystickou fibrózou bez mutace F508del
31. července 2024 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost ELX/TEZ/IVA u subjektů s cystickou fibrózou ve věku 6 let a starších s mutací CFTR nereagující na F508del ELX/TEZ/IVA
Tato studie bude hodnotit účinnost, farmakodynamiku (PD) a bezpečnost ELX/TEZ/IVA u účastníků ve věku 6 let a starších s mutací genu pro regulaci transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy nereagující na F508del ELX/TEZ/IVA.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
307
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgie
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgie
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgie
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Francie
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Francie
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Francie
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Francie
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Francie
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Francie
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Francie
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Francie
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Francie
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Francie
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pessac, Francie
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
-
Pierre-Bénite, Francie
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Reims, Francie
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes, Francie
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
-
Roscoff Cedex, Francie
- Centre de Perharidy
-
Toulouse, Francie
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours, Francie
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Holandsko
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen, Holandsko
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holandsko
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Holandsko
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Ancona, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Itálie
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Itálie
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Itálie
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Itálie
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Itálie
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano, Itálie
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Itálie
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome, Itálie
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Itálie
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Německo
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Německo
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Německo
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Německo
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Německo
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover, Německo
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Německo
- Hannover Medical School
-
Jena, Německo
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln, Německo
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz, Německo
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Německo
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München, Německo
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
München, Německo
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster, Německo
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam, Německo
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Tuebingen, Německo
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Ulm, Německo
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Německo
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polsko
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka-Zdrój, Polsko
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki, Polsko
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalsko
- Hospital Sao Joao
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Brno, Česko
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Česko
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Barakaldo, Španělsko
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez De La Frontera, Španělsko
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia, Španělsko
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Španělsko
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Španělsko
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Göteborg, Švédsko
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Švédsko
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Zurich, Švýcarsko
- Kinderspital Zuerich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastník má kvalifikační mutaci CFTR reagující na ELX/TEZ/IVA a nemá vylučující mutaci CFTR
- Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) >=40 % a
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
- Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
- Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající ELX/TEZ/IVA FDC ráno a placebo odpovídající IVA večer po dobu 24 týdnů.
|
Placebo odpovídající ELX/TEZ/IVA pro perorální podání.
Placebo odpovídající IVA pro perorální podání.
|
|
Experimentální: ELX/TEZ/IVA
Účastníci ve věku 6 až méně než (<) 12 let a vážící < 30 kilogramů (kg) v den 1 dostali ELX 100 miligramů (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg ve formě tablet s fixní kombinací dávek (FDC) ráno a IVA jako mono tableta večer a osoby s hmotností vyšší nebo rovnou (≥) 30 kg v den 1 dostávaly ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg jako tablety FDC ráno a IVA jako mono tablety večer pro 24 týdnů.
Účastníci ve věku ≥12 let v den 1 dostávali ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg jako tablety FDC ráno a IVA jako mono tablety večer po dobu 24 týdnů.
|
Tablety s fixní kombinací (FDC) pro perorální podání.
Ostatní jména:
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
|
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
|
Od základního stavu do týdne 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna hmotnosti
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
|
Od základní linie v týdnu 24
|
|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 28
|
Den 1 až týden 28
|
|
|
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
|
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
|
Od základního stavu do týdne 24
|
|
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
|
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
|
Od základní linie v týdnu 24
|
|
Absolutní změna ve skóre revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény (RD)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
|
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou.
Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
|
Od základního stavu do týdne 24
|
|
Počet plicních exacerbací (PEx)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 24
|
Plicní exacerbace byla definována jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům.
|
Od základního stavu do týdne 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. května 2022
Primární dokončení (Aktuální)
5. července 2023
Dokončení studie (Aktuální)
5. července 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
10. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. srpna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. července 2024
Naposledy ověřeno
1. července 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .