Ocena skuteczności i bezpieczeństwa eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (ELX/TEZ/IVA) u pacjentów z mukowiscydozą bez mutacji F508del
31 lipca 2024 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ELX/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych z mutacją CFTR niereagującą na F508del ELX/TEZ/IVA
W badaniu tym zostanie oceniona skuteczność, farmakodynamika (PD) i bezpieczeństwo ELX/TEZ/IVA u uczestników w wieku 6 lat i starszych z mutacją CFTR, która nie odpowiada na ELX/TEZ/IVA w mukowiscydozie.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
307
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Innsbruck, Austria
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Brno, Czechy
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Czechy
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Francja
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Francja
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Francja
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Francja
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Francja
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Francja
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Francja
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Francja
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, Francja
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Francja
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pessac, Francja
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
-
Pierre-Bénite, Francja
- Centre Hospitalier Lyon sud
-
Reims, Francja
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes, Francja
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
-
Roscoff Cedex, Francja
- Centre de Perharidy
-
Toulouse, Francja
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours, Francja
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Barakaldo, Hiszpania
- Hospital de Cruces
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez De La Frontera, Hiszpania
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Murcia, Hiszpania
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Hiszpania
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Hiszpania
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Holandia
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen, Holandia
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holandia
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Holandia
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Niemcy
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Niemcy
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Niemcy
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Niemcy
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Niemcy
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover, Niemcy
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Niemcy
- Hannover Medical School
-
Jena, Niemcy
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln, Niemcy
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz, Niemcy
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Niemcy
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München, Niemcy
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
München, Niemcy
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster, Niemcy
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam, Niemcy
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Tuebingen, Niemcy
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Ulm, Niemcy
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Niemcy
- Universitatsklinikum Wurzburg
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polska
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka-Zdrój, Polska
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki, Polska
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalia
- Hospital Sao Joao
-
-
-
-
-
Zurich, Szwajcaria
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Göteborg, Szwecja
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Szwecja
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Włochy
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Włochy
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Włochy
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Włochy
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Włochy
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano, Włochy
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Włochy
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome, Włochy
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, Włochy
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnik ma kwalifikującą się mutację CFTR odpowiadającą na ELX/TEZ/IVA i nie ma wykluczającej mutacji CFTR
- Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) wartość >=40% i
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
- Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
- Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do ELX/TEZ/IVA FDC rano i placebo dopasowane do IVA wieczorem przez 24 tygodnie.
|
Placebo dopasowane do ELX/TEZ/IVA do podawania doustnego.
Placebo dopasowane do IVA do podawania doustnego.
|
|
Eksperymentalny: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy w wieku od 6 do mniej niż (<) 12 lat i ważący <30 kilogramów (kg) w dniu 1 otrzymywali ELX 100 miligramów (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg w postaci tabletek złożonych o stałej dawce (FDC) rano i IVA w postaci pojedynczej tabletki wieczorem oraz osoby o masie ciała większej lub równej (≥) 30 kg w dniu 1. otrzymywały ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek FDC rano i IVA w postaci monofonicznych tabletek wieczorem przez 24 tygodnie.
Uczestnicy w wieku ≥12 lat w dniu 1 otrzymywali ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek FDC rano i IVA w postaci monotabletki wieczorem przez 24 tygodnie.
|
Tabletki o ustalonej dawce (FDC) do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Absolutna zmiana wagi
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
|
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
|
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
|
Dzień 1 do tygodnia 28
|
|
|
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
|
Od punktu początkowego do tygodnia 24
|
|
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 24. tygodniu
|
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
|
Od linii podstawowej w 24. tygodniu
|
|
Bezwzględna zmiana w punktacji domeny oddechowej (RD) poprawionej w kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia
|
CFQ-R to zatwierdzony, zgłaszany przez uczestników wynik pomiaru jakości życia związanej ze stanem zdrowia uczestników chorych na mukowiscydozę.
Objawy ze strony układu oddechowego oceniane w domenie oddechowej, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazują na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze stanem zdrowia.
|
Od wartości początkowej do 24. tygodnia
|
|
Liczba zaostrzeń płuc (PEx)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24. tygodnia
|
Zaostrzenie płuc definiowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych zatokowo-płucnych.
|
Od wartości początkowej do 24. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 maja 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 lipca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 marca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 marca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 marca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 lipca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
- Eleksakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .