Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности и безопасности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (ELX/TEZ/IVA) у субъектов с муковисцидозом без мутации F508del

28 июля 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности ELX/TEZ/IVA у субъектов с муковисцидозом в возрасте 6 лет и старше с мутацией CFTR, не реагирующей на F508del ELX/TEZ/IVA

В этом исследовании будут оцениваться эффективность, фармакодинамика (ФД) и безопасность ELX/TEZ/IVA у участников в возрасте 6 лет и старше с мутацией гена трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) муковисцидоза, не реагирующего на F508del ELX/TEZ/IVA.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

307

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Бельгия
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Gent, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Бельгия
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Германия
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Германия
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Германия
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Германия
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Германия
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hannover, Германия
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Германия
        • Hannover Medical School
      • Jena, Германия
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Германия
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Mainz, Германия
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Германия
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • München, Германия
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Münster, Германия
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
      • Potsdam, Германия
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Tuebingen, Германия
        • Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Ulm, Германия
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Германия
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Испания
      • Barakaldo, Испания
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez De La Frontera, Испания
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Madrid, Испания
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Испания
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Испания
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Италия
      • Ancona, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Италия
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Италия
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Италия
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
      • Orbassano, Италия
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Италия
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Rome, Италия
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Италия
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Канада
      • Edmonton, Канада
        • University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
      • Montreal, Канада
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Канада
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Toronto, Канада
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Канада
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Канада
        • St. Paul's Hospital
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Нидерланды
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Нидерланды
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Нидерланды
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Норвегия
      • Oslo, Норвегия
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Польша
      • Gdańsk, Польша
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Rabka-Zdrój, Польша
        • Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
      • Łomianki, Польша
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Португалия
      • Lisbon, Португалия
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Португалия
        • Hospital Sao Joao
  • Франция
      • Bron Cedex, Франция
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Франция
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Франция
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Франция
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Франция
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Франция
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Франция
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Франция
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pessac, Франция
        • Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
      • Pierre-Bénite, Франция
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Reims, Франция
        • Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
      • Rennes, Франция
        • CHU de RENNES - Hôpital Sud
      • Roscoff Cedex, Франция
        • Centre de Perharidy
      • Toulouse, Франция
        • CHU de Toulouse - Hopital Larre
      • Tours, Франция
        • Hôpital Bretonneau
  • Чехия
      • Brno, Чехия
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Чехия
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Швейцария
      • Zurich, Швейцария
        • Kinderspital Zuerich
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участник имеет соответствующую ELX/TEZ/IVA-зависимую мутацию CFTR и не имеет исключающей мутации CFTR.
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) >=40% и

Ключевые критерии исключения:

  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Участники получат ELX/TEZ/IVA утром и IVA вечером.
Лекарство: ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой (ФДК) для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получат плацебо, соответствующее ELX/TEZ/IVA, утром и плацебо, соответствующее IVA, вечером.
Другой: Плацебо (в сравнении с ELX/TEZ/IVA)
Плацебо соответствовало ELX/TEZ/IVA для перорального введения.
Другой: Плацебо (в соответствии с IVA)
Плацебо соответствовало IVA для перорального введения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Абсолютное изменение показателя респираторного домена (RD) по пересмотренному опроснику по муковисцидозу (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
От исходного уровня на 24 неделе
Абсолютное изменение веса
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
От исходного уровня на 24 неделе
Количество легочных обострений (PEx)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 28
День 1 до недели 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 мая 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 июля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX21-445-124
  • 2021-005320-38 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ЭЛКС/ТЕЗ/ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Czech Republic

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться