Оценка эффективности и безопасности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (ELX/TEZ/IVA) у субъектов с муковисцидозом без мутации F508del
31 июля 2024 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности ELX/TEZ/IVA у субъектов с муковисцидозом в возрасте 6 лет и старше с мутацией CFTR, не реагирующей на F508del ELX/TEZ/IVA
В этом исследовании будут оцениваться эффективность, фармакодинамика (ФД) и безопасность ELX/TEZ/IVA у участников в возрасте 6 лет и старше с мутацией гена трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) муковисцидоза, не реагирующего на F508del ELX/TEZ/IVA.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
307
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Innsbruck, Австрия
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Бельгия
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Бельгия
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Бельгия
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Германия
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Германия
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Германия
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Германия
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Германия
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Германия
- Hannover Medical School
-
Jena, Германия
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln, Германия
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz, Германия
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Германия
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München, Германия
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
München, Германия
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster, Германия
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam, Германия
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Tuebingen, Германия
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Ulm, Германия
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Германия
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Barakaldo, Испания
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Испания
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez De La Frontera, Испания
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Madrid, Испания
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia, Испания
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Испания
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Испания
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Испания
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Ancona, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Италия
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Италия
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Италия
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Италия
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Италия
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano, Италия
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Италия
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome, Италия
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Италия
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Edmonton, Канада
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Канада
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Канада
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Канада
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Нидерланды
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen, Нидерланды
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Нидерланды
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdańsk, Польша
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka-Zdrój, Польша
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki, Польша
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Португалия
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Португалия
- Hospital Sao Joao
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Франция
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Франция
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Франция
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Франция
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Франция
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Франция
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Франция
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Франция
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Франция
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Франция
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pessac, Франция
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
-
Pierre-Bénite, Франция
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Reims, Франция
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes, Франция
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
-
Roscoff Cedex, Франция
- Centre de Perharidy
-
Toulouse, Франция
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours, Франция
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Brno, Чехия
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Чехия
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Zurich, Швейцария
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Göteborg, Швеция
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Швеция
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Участник имеет соответствующую ELX/TEZ/IVA-зависимую мутацию CFTR и не имеет исключающей мутации CFTR.
- Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) >=40% и
Ключевые критерии исключения:
- История солидных органов или гематологической трансплантации
- Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
- Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее ELX/TEZ/IVA FDC, утром и плацебо, соответствующее IVA, вечером в течение 24 недель.
|
Плацебо соответствовало ELX/TEZ/IVA для перорального введения.
Плацебо соответствовало IVA для перорального введения.
|
|
Экспериментальный: ELX/TEZ/ИВА
Участники в возрасте от 6 до менее (<) 12 лет и весом <30 килограммов (кг) в день 1 получали ELX 100 миллиграмм (мг)/TEZ 50 мг/IVA 75 мг в виде таблеток с фиксированной дозой (FDC) утром и IVA в виде монотаблетки вечером и лица с массой тела более или равной (≥) 30 кг в день 1 получали ELX 200 мг/TEZ 100 мг/IVA 150 мг в виде таблеток FDC утром и IVA в виде монотаблетки вечером в течение 24 недели.
Участники в возрасте ≥12 лет в первый день получали ELX 200 мг/TEZ 100 мг/IVA 150 мг в виде таблеток FDC утром и IVA в виде монотаблетки вечером в течение 24 недель.
|
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой (ФДК) для приема внутрь.
Другие имена:
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
|
От исходного уровня до 24 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение веса
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 28
|
День 1 до недели 28
|
|
|
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От исходного уровня на 24 неделе
|
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), разделенный на рост в квадратных метрах (м^2).
|
От исходного уровня на 24 неделе
|
|
Абсолютное изменение показателя респираторного домена (RD) по пересмотренной анкете для муковисцидоза (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
|
CFQ-R — это проверенный результат, сообщаемый участниками, который измеряет качество жизни, связанное со здоровьем, для участников с муковисцидозом.
Респираторная область оценивала респираторные симптомы, диапазон баллов: 0–100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
|
От исходного уровня до 24-й недели
|
|
Число легочных обострений (PEx)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-й недели
|
Легочное обострение определялось как лечение новой или измененной терапией антибиотиками (внутривенными, ингаляционными или пероральными) при наличии более или равного 4 синопульмональных признаков/симптомов.
|
От исходного уровня до 24-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 мая 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
5 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 марта 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 марта 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 марта 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 июля 2024 г.
Последняя проверка
1 июля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
- Элексакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .