Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) hatékonyságának és biztonságosságának értékelése cisztás fibrózisos alanyoknál F508del mutáció nélkül

2023. július 28. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az ELX/TEZ/IVA hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére cisztás fibrózisos alanyokon 6 éves vagy annál idősebb, nem F508del ELX/TEZ/IVA-reszponzív CFTR mutációval

Ez a tanulmány az ELX/TEZ/IVA hatékonyságát, farmakodinamikáját (PD) és biztonságosságát fogja értékelni olyan 6 éves vagy annál idősebb résztvevőknél, akiknél nem F508del ELX/TEZ/IVA-érzékeny cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó gén (CFTR) mutációja van.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

307

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgium
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgium
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgium
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Csehország
      • Brno, Csehország
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Csehország
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Franciaország
      • Bron Cedex, Franciaország
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Franciaország
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Franciaország
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Franciaország
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Franciaország
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Franciaország
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, Franciaország
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pessac, Franciaország
        • Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
      • Pierre-Bénite, Franciaország
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Reims, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
      • Rennes, Franciaország
        • CHU de RENNES - Hôpital Sud
      • Roscoff Cedex, Franciaország
        • Centre de Perharidy
      • Toulouse, Franciaország
        • CHU de Toulouse - Hopital Larre
      • Tours, Franciaország
        • Hôpital Bretonneau
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Hollandia
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Hollandia
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Hollandia
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Hollandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Kanada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Kanada
        • St. Paul's Hospital
  • Lengyelország
      • Gdańsk, Lengyelország
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Rabka-Zdrój, Lengyelország
        • Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
      • Łomianki, Lengyelország
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Németország
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Németország
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Németország
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Németország
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Németország
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hannover, Németország
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Németország
        • Hannover Medical School
      • Jena, Németország
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Németország
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Mainz, Németország
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Németország
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Németország
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • München, Németország
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Münster, Németország
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
      • Potsdam, Németország
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Tuebingen, Németország
        • Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Ulm, Németország
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Németország
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Olaszország
      • Ancona, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Olaszország
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Olaszország
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Olaszország
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Olaszország
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
      • Orbassano, Olaszország
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Olaszország
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Rome, Olaszország
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Portugália
      • Lisbon, Portugália
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugália
        • Hospital Sao Joao
  • Spanyolország
      • Barakaldo, Spanyolország
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Spanyolország
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez De La Frontera, Spanyolország
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Madrid, Spanyolország
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Murcia, Spanyolország
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanyolország
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanyolország
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanyolország
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Svájc
      • Zurich, Svájc
        • Kinderspital Zuerich
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Svédország
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • A résztvevőnek megfelelő ELX/TEZ/IVA-reszponzív CFTR mutációja van, és nincs kizáró CFTR mutációja
  • Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) érték >=40% és

Főbb kizárási kritériumok:

  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • Klinikailag jelentős cirrhosis portális hipertóniával vagy anélkül
  • A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ELX/TEZ/IVA
A résztvevők reggel ELX/TEZ/IVA-t, este pedig IVA-t kapnak.
Drog: ELX/TEZ/IVA
Fix dózisú kombinációs (FDC) tabletták orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Drog: IVA
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők reggel ELX/TEZ/IVA placebót, este pedig IVA-val párosított placebót kapnak.
Egyéb: Placebo (egyezik az ELX/TEZ/IVA-val)
A placebót ELX/TEZ/IVA-val illesztettük orális adagolásra.
Egyéb: Placebo (egyezve az IVA-val)
A placebót az IVA-val illesztettük orális adagoláshoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A cisztás fibrózis kérdőív felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány (RD) pontszámának abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A testtömegindex (BMI) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. héten
Az alaphelyzettől a 24. héten
Abszolút súlyváltozás
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. héten
Az alaphelyzettől a 24. héten
A tüdő exacerbációk száma (PEx)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig
Biztonság és tolerálhatóság a nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma alapján
Időkeret: 1. naptól 28. hétig
1. naptól 28. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. május 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. július 5.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 1.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX21-445-124
  • 2021-005320-38 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a ELX/TEZ/IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel