Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) nei soggetti con fibrosi cistica senza mutazione F508del
31 luglio 2024 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo che valuta l'efficacia e la sicurezza di ELX/TEZ/IVA in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni con una mutazione CFTR non-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiva
Questo studio valuterà l'efficacia, la farmacodinamica (PD) e la sicurezza di ELX/TEZ/IVA nei partecipanti di età pari o superiore a 6 anni con una mutazione del gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) non F508del ELX/TEZ/IVA.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
307
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Innsbruck, Austria
- Medizinische Universität Innsbruck
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Brussels, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Belgio
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Gent, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgio
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, Belgio
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edmonton, Canada
- Stollery Children'S Hospital
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Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal, Canada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital
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Brno, Cechia
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5, Cechia
- Fakultni nemocnice v Motole
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Bron Cedex, Francia
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, Francia
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
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Lille, Francia
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille, Francia
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, Francia
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris, Francia
- Hôpital Robert Debré
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Paris, Francia
- Hopital Cochin
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Paris Cedex 15, Francia
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pessac, Francia
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
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Pierre-Bénite, Francia
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Reims, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
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Rennes, Francia
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
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Roscoff Cedex, Francia
- Centre de Perharidy
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Toulouse, Francia
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
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Tours, Francia
- Hôpital Bretonneau
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Berlin, Germania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, Germania
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Germania
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt, Germania
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Germania
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, Germania
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hannover, Germania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover, Germania
- Hannover Medical School
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Jena, Germania
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
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Koeln, Germania
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Mainz, Germania
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen, Germania
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, Germania
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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München, Germania
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Münster, Germania
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
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Potsdam, Germania
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Tuebingen, Germania
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Ulm, Germania
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg, Germania
- Universitätsklinikum Würzburg
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Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano, Italia
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
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Orbassano, Italia
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza, Italia
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Oslo, Norvegia
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Amsterdam, Olanda
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag, Olanda
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Nijmegen, Olanda
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Olanda
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, Olanda
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Gdańsk, Polonia
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka-Zdrój, Polonia
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki, Polonia
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Lisbon, Portogallo
- Hospital de Santa Maria
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Porto, Portogallo
- Hospital São João
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Barakaldo, Spagna
- Hospital de Cruces
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Barcelona, Spagna
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona, Spagna
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona, Spagna
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez De La Frontera, Spagna
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
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Madrid, Spagna
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Murcia, Spagna
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, Spagna
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla, Spagna
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, Spagna
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
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Göteborg, Svezia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, Svezia
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Zurich, Svizzera
- Kinderspital Zuerich
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Budapest, Ungheria
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- - Il partecipante ha una mutazione CFTR che risponde a ELX/TEZ/IVA e non ha una mutazione CFTR esclusiva
- Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) >=40% e
Criteri chiave di esclusione:
- Storia di trapianto di organo solido o ematologico
- Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
- Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto il placebo abbinato a ELX/TEZ/IVA FDC al mattino e il placebo abbinato a IVA la sera per 24 settimane.
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Placebo abbinato a ELX/TEZ/IVA per somministrazione orale.
Placebo abbinato a IVA per somministrazione orale.
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Sperimentale: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti di età compresa tra 6 e meno di (<) 12 anni e di peso <30 chilogrammi (kg) al giorno 1 hanno ricevuto ELX 100 milligrammi (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg come compresse di combinazione a dose fissa (FDC) al mattino e IVA come compressa mono alla sera e quelli che pesavano più o uguale a (≥) 30 kg al Giorno 1 hanno ricevuto ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg come compresse FDC al mattino e IVA come compressa mono alla sera per 24 settimane.
I partecipanti di età ≥ 12 anni al Giorno 1 hanno ricevuto ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg come compresse FDC al mattino e IVA come monocompressa alla sera per 24 settimane.
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Compresse di combinazione a dose fissa (FDC) per somministrazione orale.
Altri nomi:
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
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Dal basale alla settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione assoluta di peso
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Dal basale alla settimana 24
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Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
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Dal giorno 1 alla settimana 28
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Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
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Dal basale alla settimana 24
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Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
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Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza in metri quadrati (m^2).
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Dal basale alla settimana 24
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Variazione assoluta del punteggio del dominio respiratorio (RD) rivisto nel questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
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Il CFQ-R è un risultato convalidato riportato dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute dei partecipanti affetti da fibrosi cistica.
Dominio respiratorio valutato sintomi respiratori, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano meno sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
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Dal basale fino alla settimana 24
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Numero di riacutizzazioni polmonari (PEx)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
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L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale di 4 segni/sintomi sinopolmonari.
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Dal basale fino alla settimana 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 maggio 2022
Completamento primario (Effettivo)
5 luglio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
5 luglio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 marzo 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
10 marzo 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 agosto 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 luglio 2024
Ultimo verificato
1 luglio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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