Evaluering av effektivitet og sikkerhet for Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) hos personer med cystisk fibrose uten en F508del-mutasjon
31. juli 2024 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3 dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til ELX/TEZ/IVA hos cystisk fibrosepasienter 6 år og eldre med en ikke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv CFTR-mutasjon
Denne studien vil evaluere effektiviteten, farmakodynamikken (PD) og sikkerheten til ELX/TEZ/IVA hos deltakere 6 år og eldre med en ikke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv cystisk fibrose transmembrankonduktansregulatorgen (CFTR) mutasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
307
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrike
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Frankrike
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Frankrike
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Frankrike
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Frankrike
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Frankrike
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pessac, Frankrike
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
-
Pierre-Bénite, Frankrike
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Reims, Frankrike
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes, Frankrike
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
-
Roscoff Cedex, Frankrike
- Centre de Perharidy
-
Toulouse, Frankrike
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours, Frankrike
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Italia
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano, Italia
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Italia
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Nederland
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen, Nederland
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka-Zdrój, Polen
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki, Polen
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Hospital Sao Joao
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spania
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Spania
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez De La Frontera, Spania
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spania
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Madrid, Spania
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia, Spania
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Spania
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Spania
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spania
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Zurich, Sveits
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Tsjekkia
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Tyskland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Tyskland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Tyskland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
Jena, Tyskland
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz, Tyskland
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München, Tyskland
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
München, Tyskland
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster, Tyskland
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam, Tyskland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Tuebingen, Tyskland
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Ulm, Tyskland
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakeren har en kvalifiserende ELX/TEZ/IVA-responsiv CFTR-mutasjon og har ikke en ekskluderende CFTR-mutasjon
- Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) verdi >=40 % og
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
- Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
- Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo matchet til ELX/TEZ/IVA FDC om morgenen og placebo matchet til IVA om kvelden i 24 uker.
|
Placebo matchet med ELX/TEZ/IVA for oral administrering.
Placebo matchet med IVA for oral administrering.
|
|
Eksperimentell: ELX/TEZ/IVA
Deltakere fra 6 til under (<) 12 år og som veide <30 kilogram (kg) på dag 1 fikk ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg som fastdosekombinasjonstabletter (FDC) om morgenen og IVA som monotablett om kvelden og de som veier mer enn eller lik (≥) 30 kg på dag 1 fikk ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA som monotablett om kvelden for 24 uker.
Deltakere ≥12 år på dag 1 fikk ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA som monotablett om kvelden i 24 uker.
|
Fastdose kombinasjonstabletter (FDC) for oral administrering.
Andre navn:
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
|
Fra baseline til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i vekt
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
Fra baseline i uke 24
|
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
|
Dag 1 til uke 28
|
|
|
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uke 24
|
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
|
Fra baseline i uke 24
|
|
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domene (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose.
Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Antall lungeeksaserbasjoner (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
|
Fra baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. mai 2022
Primær fullføring (Faktiske)
5. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
5. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
10. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. august 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .