Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) bei Mukoviszidose-Patienten ohne F508del-Mutation
31. Juli 2024 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ELX/TEZ/IVA bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 6 Jahren und älter mit einer nicht auf F508del ELX/TEZ/IVA ansprechenden CFTR-Mutation
Diese Studie wird die Wirksamkeit, Pharmakodynamik (PD) und Sicherheit von ELX/TEZ/IVA bei Teilnehmern ab 6 Jahren mit einer nicht auf F508del ELX/TEZ/IVA ansprechenden Mukoviszidose-CFTR-Mutation (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Gene) untersuchen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
307
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Brussels, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Belgien
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Berlin, Deutschland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, Deutschland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Deutschland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt, Deutschland
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Deutschland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, Deutschland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hannover, Deutschland
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover, Deutschland
- Hannover Medical School
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Jena, Deutschland
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
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Koeln, Deutschland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Mainz, Deutschland
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen, Deutschland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, Deutschland
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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München, Deutschland
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Münster, Deutschland
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
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Potsdam, Deutschland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Tuebingen, Deutschland
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Ulm, Deutschland
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg, Deutschland
- Universitätsklinikum Würzburg
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Bron Cedex, Frankreich
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, Frankreich
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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Lille, Frankreich
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille, Frankreich
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, Frankreich
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, Frankreich
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice, Frankreich
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris, Frankreich
- Hôpital Robert Debré
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Paris, Frankreich
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15, Frankreich
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pessac, Frankreich
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
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Pierre-Bénite, Frankreich
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Reims, Frankreich
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
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Rennes, Frankreich
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
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Roscoff Cedex, Frankreich
- Centre de Perharidy
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Toulouse, Frankreich
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
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Tours, Frankreich
- Hopital Bretonneau
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Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Firenze, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan, Italien
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano, Italien
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
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Orbassano, Italien
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza, Italien
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Rome, Italien
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
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Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
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Amsterdam, Niederlande
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag, Niederlande
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Nijmegen, Niederlande
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Niederlande
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, Niederlande
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Oslo, Norwegen
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Gdańsk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka-Zdrój, Polen
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki, Polen
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal
- Hospital Sao Joao
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Göteborg, Schweden
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, Schweden
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Zurich, Schweiz
- Kinderspital Zuerich
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Barakaldo, Spanien
- Hospital de Cruces
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Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona, Spanien
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez De La Frontera, Spanien
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
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Madrid, Spanien
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Murcia, Spanien
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, Spanien
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla, Spanien
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia, Spanien
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
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Brno, Tschechien
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5, Tschechien
- Fakultni nemocnice v Motole
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Budapest, Ungarn
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Innsbruck, Österreich
- Medizinische Universität Innsbruck
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hat eine qualifizierende ELX/TEZ/IVA-responsive CFTR-Mutation und keine ausschließende CFTR-Mutation
- Forciertes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) Wert >=40% und
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
- Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
- Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 24 Wochen lang morgens ein Placebo passend zu ELX/TEZ/IVA FDC und abends ein Placebo passend zu IVA.
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Placebo abgestimmt auf ELX/TEZ/IVA zur oralen Verabreichung.
Placebo abgestimmt auf IVA zur oralen Verabreichung.
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Teilnehmer im Alter von 6 bis unter (<) 12 Jahren und mit einem Gewicht von < 30 Kilogramm (kg) am ersten Tag erhielten morgens ELX 100 Milligramm (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg als Fixdosis-Kombinationstabletten (FDC). IVA als Monotablette am Abend und diejenigen, die an Tag 1 mehr als oder gleich (≥) 30 kg wogen, erhielten ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-Tabletten am Morgen und IVA als Monotablette am Abend 24 Wochen.
Teilnehmer, die am ersten Tag ≥ 12 Jahre alt waren, erhielten 24 Wochen lang ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-Tabletten am Morgen und IVA als Monotablette am Abend.
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Kombinationstabletten mit fester Dosis (FDC) zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
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FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
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Von der Baseline bis Woche 24
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Absolute Gewichtsänderung
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
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Ab Baseline in Woche 24
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 28
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Tag 1 bis Woche 28
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Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 24
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Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
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Von der Baseline bis Woche 24
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Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24
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Der BMI wurde definiert als das Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmetern (m^2).
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Ab Baseline in Woche 24
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Absolute Veränderung im respiratorischen Bereich (RD)-Score des überarbeiteten CFQ-R-Fragebogens (Cystic Fibrosis Questionnaire).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 24
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Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose.
Atemwegsdomäne bewertete Atemwegssymptome, Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
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Vom Ausgangswert bis Woche 24
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Anzahl pulmonaler Exazerbationen (PEx)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 24
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Eine pulmonale Exazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen.
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Vom Ausgangswert bis Woche 24
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. Mai 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
5. Juli 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
5. Juli 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
1. März 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. März 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
10. März 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
1. August 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
31. Juli 2024
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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