Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) tehon ja turvallisuuden arviointi kystisellä fibroosilla ilman F508del-mutaatiota
keskiviikko 31. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Kolmannen vaiheen kaksoissokkosokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus ELX/TEZ/IVA:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi kystisellä fibroosilla 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on ei-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiivinen CFTR-mutaatio
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ELX/TEZ/IVA:n tehoa, farmakodynamiikkaa (PD) ja turvallisuutta vähintään 6-vuotiailla osallistujilla, joilla on ei-F508del ELX/TEZ/IVA-herkkä kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeeni (CFTR) mutaatio.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
307
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Alankomaat
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen, Alankomaat
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Alankomaat
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Barakaldo, Espanja
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez De La Frontera, Espanja
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Madrid, Espanja
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia, Espanja
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Espanja
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Espanja
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Espanja
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Italia
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano, Italia
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Italia
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norja
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugali
- Hospital Sao Joao
-
-
-
-
-
Gdańsk, Puola
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka-Zdrój, Puola
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki, Puola
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Ranska
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Ranska
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Ranska
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Ranska
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Ranska
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Ranska
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Ranska
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Ranska
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pessac, Ranska
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
-
Pierre-Bénite, Ranska
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Reims, Ranska
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes, Ranska
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
-
Roscoff Cedex, Ranska
- Centre de Perharidy
-
Toulouse, Ranska
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours, Ranska
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Göteborg, Ruotsi
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Saksa
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Saksa
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Saksa
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Saksa
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Saksa
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Saksa
- Hannover Medical School
-
Jena, Saksa
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln, Saksa
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz, Saksa
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Saksa
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München, Saksa
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
München, Saksa
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster, Saksa
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam, Saksa
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Tuebingen, Saksa
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Ulm, Saksa
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Saksa
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Tšekki
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujalla on kelvollinen ELX/TEZ/IVA-responsiivinen CFTR-mutaatio, eikä hänellä ole poissulkevaa CFTR-mutaatiota
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo >=40 % ja
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
- Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
- Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä ELX/TEZ/IVA FDC:n kanssa aamulla ja lumelääkettä IVA:lla illalla 24 viikon ajan.
|
Plaseboa yhdistettiin ELX/TEZ/IVA oraaliseen antoon.
Plaseboa yhdistettiin IVA:n kanssa suun kautta annettavaksi.
|
|
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat, jotka olivat 6 - alle (<) 12-vuotiaita ja painoivat <30 kilogrammaa (kg) päivänä 1, saivat ELX 100 milligrammaa (mg)/TEZ 50 mg /IVA 75 mg kiinteän annoksen yhdistelmätabletteina (FDC) aamulla ja IVA monotablettina illalla ja yli (≥) 30 kg painoiset 1. päivänä saivat ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg FDC-tabletteina aamulla ja IVA:ta monotabletteina illalla. 24 viikkoa.
Osallistujat, jotka olivat ≥12-vuotiaita ensimmäisenä päivänä, saivat ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg FDC-tabletteina aamulla ja IVA:ta monotabletteina illalla 24 viikon ajan.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit (FDC) suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
|
Perustasosta viikkoon 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen painonmuutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 28
|
Päivä 1 - viikko 28
|
|
|
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
|
Lähtötilanteesta viikolla 24
|
|
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen (RD) pisteessä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäisellä, hengitettynä tai suun kautta) vähintään neljällä sinopulmonaarisella merkillä/oireella.
|
Perustasosta viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 9. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 10. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 1. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
- Elexacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .