Evaluering af effektivitet og sikkerhed af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) hos patienter med cystisk fibrose uden en F508del-mutation
31. juli 2024 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3 dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ELX/TEZ/IVA hos forsøgspersoner med cystisk fibrose på 6 år og ældre med en ikke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv CFTR-mutation
Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten, farmakodynamikken (PD) og sikkerheden af ELX/TEZ/IVA hos deltagere på 6 år og ældre med en ikke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv cystisk fibrose transmembrankonduktansregulatorgen (CFTR) mutation.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
307
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, Belgien
- Cliniques universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Stollery Children'S Hospital
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrig
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Frankrig
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
-
Lille, Frankrig
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Frankrig
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Frankrig
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Frankrig
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Frankrig
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Frankrig
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, Frankrig
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Frankrig
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pessac, Frankrig
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
-
Pierre-Bénite, Frankrig
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Reims, Frankrig
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes, Frankrig
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
-
Roscoff Cedex, Frankrig
- Centre de Perharidy
-
Toulouse, Frankrig
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours, Frankrig
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Holland
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen, Holland
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Holland
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Holland
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Italien
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Italien
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano, Italien
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Italien
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome, Italien
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka-Zdrój, Polen
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki, Polen
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Hospital São João
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien
- Hospital de Cruces
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez De La Frontera, Spanien
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Madrid, Spanien
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia, Spanien
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Spanien
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Spanien
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Tjekkiet
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Tyskland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Tyskland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Tyskland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Tyskland
- Hannover Medical School
-
Jena, Tyskland
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz, Tyskland
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München, Tyskland
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
München, Tyskland
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster, Tyskland
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam, Tyskland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Tuebingen, Tyskland
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Ulm, Tyskland
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østrig
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Deltageren har en kvalificerende ELX/TEZ/IVA-responsiv CFTR-mutation og har ikke en ekskluderende CFTR-mutation
- Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi >=40 % og
Nøgleekskluderingskriterier:
- Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
- Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
- Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til ELX/TEZ/IVA FDC om morgenen og placebo matchet til IVA om aftenen i 24 uger.
|
Placebo matchet til ELX/TEZ/IVA til oral administration.
Placebo matchet til IVA til oral administration.
|
|
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA
Deltagere i alderen 6 til under (<) 12 år og vejede <30 kg (kg) på dag 1 modtog ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg som fast dosiskombination (FDC) tabletter om morgenen og IVA som monotablet om aftenen og dem, der vejede mere end eller lig med (≥) 30 kg på dag 1, fik ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA som monotablet om aftenen for 24 uger.
Deltagere ≥12 år på dag 1 fik ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA som monotablet om aftenen i 24 uger.
|
Tabletter med fast dosiskombination (FDC) til oral administration.
Andre navne:
Tablet til oral administration.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
|
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
|
Fra baseline til uge 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
|
Fra baseline i uge 24
|
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
|
Dag 1 til uge 28
|
|
|
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
|
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
|
Fra baseline til uge 24
|
|
Absolut ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uge 24
|
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
|
Fra baseline i uge 24
|
|
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne (RD) score
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
|
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose.
Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
|
Fra baseline til uge 24
|
|
Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
|
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
|
Fra baseline til uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. maj 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
5. juli 2023
Studieafslutning (Faktiske)
5. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. marts 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
1. marts 2022
Først opslået (Faktiske)
10. marts 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. august 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. juli 2024
Sidst verificeret
1. juli 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Patologiske processer
- Luftvejssygdomme
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Pancreassygdomme
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre undersøgelses-id-numre
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .