Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) bij patiënten met cystische fibrose zonder een F508del-mutatie
31 juli 2024 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ELX/TEZ/IVA bij patiënten met cystische fibrose van 6 jaar en ouder met een niet-F508del ELX/TEZ/IVA-responsieve CFTR-mutatie
Deze studie zal de werkzaamheid, farmacodynamiek (PD) en veiligheid van ELX/TEZ/IVA evalueren bij deelnemers van 6 jaar en ouder met een niet-F508del ELX/TEZ/IVA-responsieve cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gen (CFTR)-mutatie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
307
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Brussels, België
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Edegem, België
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Gent, België
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, België
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, België
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Canada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Canada
- St. Paul's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Erlangen, Duitsland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Duitsland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Duitsland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Duitsland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Halle, Duitsland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hannover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hannover, Duitsland
- Hannover Medical School
-
Jena, Duitsland
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
-
Koeln, Duitsland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Mainz, Duitsland
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
Muenchen, Duitsland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
München, Duitsland
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
München, Duitsland
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
Münster, Duitsland
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
-
Potsdam, Duitsland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
Tuebingen, Duitsland
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Ulm, Duitsland
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
-
Würzburg, Duitsland
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrijk
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Frankrijk
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Frankrijk
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Frankrijk
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Frankrijk
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Frankrijk
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Frankrijk
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Cochin
-
Paris Cedex 15, Frankrijk
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Pessac, Frankrijk
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
-
Pierre-Bénite, Frankrijk
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Reims, Frankrijk
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
-
Rennes, Frankrijk
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
-
Roscoff Cedex, Frankrijk
- Centre de Perharidy
-
Toulouse, Frankrijk
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
-
Tours, Frankrijk
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Ancona, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
-
Genova, Italië
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italië
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milan, Italië
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milano, Italië
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italië
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
-
Orbassano, Italië
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
-
Potenza, Italië
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
-
Rome, Italië
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Italië
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Nederland
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Nijmegen, Nederland
- UMC St. Radboud
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center
-
Utrecht, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Rabka-Zdrój, Polen
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
-
Łomianki, Polen
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Hospital Sao Joao
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanje
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez De La Frontera, Spanje
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Madrid, Spanje
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Murcia, Spanje
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Spanje
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Spanje
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanje
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Praha 5, Tsjechië
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Göteborg, Zweden
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Stockholm, Zweden
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
-
-
-
-
-
Zurich, Zwitserland
- Kinderspital Zuerich
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Deelnemer heeft een kwalificerende ELX/TEZ/IVA-responsieve CFTR-mutatie en heeft geen exclusieve CFTR-mutatie
- Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde >=40% en
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
- Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
- Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen 's ochtends een placebo die overeenkwam met ELX/TEZ/IVA FDC en 's avonds een placebo die overeenkwam met IVA gedurende 24 weken.
|
Placebo gekoppeld aan ELX/TEZ/IVA voor orale toediening.
Placebo afgestemd op IVA voor orale toediening.
|
|
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers van 6 tot jonger dan (<) 12 jaar oud en met een gewicht <30 kilogram (kg) op dag 1 kregen 's ochtends ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg /IVA 75 mg als tabletten met vaste dosiscombinatie (FDC) en IVA als monotablet 's avonds en degenen die op dag 1 meer dan of gelijk aan (≥) 30 kg wogen, kregen 's ochtends ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-tabletten en 's avonds IVA als monotablet 24 weken.
Deelnemers ≥12 jaar oud op dag 1 ontvingen ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-tabletten in de ochtend en IVA als monotablet in de avond gedurende 24 weken.
|
Vaste-dosiscombinatietabletten (FDC) voor orale toediening.
Andere namen:
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
|
Van basislijn tot en met week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in gewicht
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 28
|
Dag 1 tot week 28
|
|
|
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Van basislijn tot en met week 24
|
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
|
Van basislijn tot en met week 24
|
|
Absolute verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 24
|
BMI werd gedefinieerd als gewicht in kilogram (kg) gedeeld door lengte in vierkante meter (m^2).
|
Vanaf baseline in week 24
|
|
Absolute verandering in de door de vragenlijst herziene cystische fibrosevragenlijst (CFQ-R) Respiratoire domeinscore (RD)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met week 24
|
De CFQ-R is een gevalideerde, door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet van deelnemers met cystische fibrose.
Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
|
Vanaf de basislijn tot en met week 24
|
|
Aantal longexacerbaties (PEx)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met week 24
|
Pulmonale exacerbatie werd gedefinieerd als de behandeling met nieuwe of gewijzigde antibioticatherapie (intraveneus, geïnhaleerd of oraal) voor meer dan of gelijk aan 4 sinopulmonale tekenen/symptomen.
|
Vanaf de basislijn tot en met week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 mei 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 juli 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
5 juli 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 augustus 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 juli 2024
Laatst geverifieerd
1 juli 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
- Elexaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .