F508del 돌연변이가 없는 낭포성 섬유증 환자에서 Elexacaftor/Tezacftor/Ivacaftor(ELX/TEZ/IVA)의 효능 및 안전성 평가
2024년 7월 31일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
비F508del ELX/TEZ/IVA 반응성 CFTR 돌연변이가 있는 6세 이상의 낭포성 섬유증 피험자에서 ELX/TEZ/IVA의 효능 및 안전성을 평가하는 3상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이 연구는 비F508del ELX/TEZ/IVA 반응성 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절 유전자(CFTR) 돌연변이가 있는 6세 이상의 참가자를 대상으로 ELX/TEZ/IVA의 효능, 약력학(PD) 및 안전성을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
307
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag, 네덜란드
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Nijmegen, 네덜란드
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, 네덜란드
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Oslo, 노르웨이
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, 독일
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt, 독일
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, 독일
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, 독일
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover, 독일
- Hannover Medical School
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Jena, 독일
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
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Koeln, 독일
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Mainz, 독일
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen, 독일
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, 독일
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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München, 독일
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Münster, 독일
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
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Potsdam, 독일
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Tuebingen, 독일
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Ulm, 독일
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg, 독일
- Universitätsklinikum Würzburg
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Brussels, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, 벨기에
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Gent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, 벨기에
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Göteborg, 스웨덴
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, 스웨덴
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Zurich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Barakaldo, 스페인
- Hospital De Cruces
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona, 스페인
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez De La Frontera, 스페인
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
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Madrid, 스페인
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Murcia, 스페인
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, 스페인
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Innsbruck, 오스트리아
- Medizinische Universität Innsbruck
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Ancona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Firenze, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, 이탈리아
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
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Orbassano, 이탈리아
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza, 이탈리아
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Rome, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Brno, 체코
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5, 체코
- Fakultni nemocnice v Motole
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Edmonton, 캐나다
- Stollery Children'S Hospital
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Montreal, 캐나다
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal, 캐나다
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Toronto, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, 캐나다
- St. Paul's Hospital
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Lisbon, 포르투갈
- Hospital de Santa Maria
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Porto, 포르투갈
- Hospital Sao Joao
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Gdańsk, 폴란드
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka-Zdrój, 폴란드
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki, 폴란드
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Bron Cedex, 프랑스
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, 프랑스
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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Lille, 프랑스
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille, 프랑스
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, 프랑스
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris, 프랑스
- Hopital Robert Debre
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Paris, 프랑스
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pessac, 프랑스
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
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Pierre-Bénite, 프랑스
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Reims, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
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Rennes, 프랑스
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
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Roscoff Cedex, 프랑스
- Centre de Perharidy
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Toulouse, 프랑스
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
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Tours, 프랑스
- Hopital Bretonneau
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Budapest, 헝가리
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 적격한 ELX/TEZ/IVA 반응성 CFTR 돌연변이를 가지고 있으며 배타적인 CFTR 돌연변이를 가지고 있지 않습니다.
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 >=40% 및
주요 제외 기준:
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자들은 24주 동안 아침에 ELX/TEZ/IVA FDC와 일치하는 위약을, 저녁에는 IVA와 일치하는 위약을 받았습니다.
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위약은 경구 투여를 위해 ELX/TEZ/IVA와 일치했습니다.
위약은 경구 투여를 위해 IVA와 일치했습니다.
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실험적: ELX/TEZ/IVA
6세에서 12세 미만(<) 및 1일차 체중이 30kg(kg) 미만인 참가자는 아침과 저녁에 고정 용량 복합(FDC) 정제로 ELX 100mg(mg)/TEZ 50mg/IVA 75mg을 받았습니다. 저녁에 IVA를 모노정으로 투여하고 1일차에 체중이 30kg 이상인 환자는 아침에 ELX 200mg/TEZ 100mg/IVA 150mg을 FDC 정제로 투여하고 IVA를 저녁에 모노정으로 투여했습니다. 24주.
1일차에 12세 이상의 참가자는 24주 동안 아침에 FDC 정제로 ELX 200mg/TEZ 100mg/IVA 150mg을, 저녁에 IVA를 모노 정제로 투여받았습니다.
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경구 투여용 고정 용량 조합(FDC) 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 기준선부터 24주차까지
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FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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기준선부터 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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무게의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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24주차 기준선에서
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 28주차까지
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1일차부터 28주차까지
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땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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기준선부터 24주차까지
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체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 24주차 기준선에서
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 제곱미터(m^2) 단위의 키로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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24주차 기준선에서
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낭포성 섬유증 설문지 개정(CFQ-R) 호흡 영역(RD) 점수의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡기 영역은 호흡기 증상을 평가했으며, 점수 범위: 0-100; 점수가 높을수록 증상이 적고 건강 관련 삶의 질이 더 좋다는 것을 의미합니다.
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기준선부터 24주차까지
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폐악화 횟수(PEx)
기간: 기준선부터 24주차까지
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폐악화는 4가지 이상의 동폐 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 치료(정맥, 흡입 또는 경구)를 사용한 치료로 정의되었습니다.
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기준선부터 24주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 9일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 5일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 31일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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