Avaliação da eficácia e segurança de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) em indivíduos com fibrose cística sem uma mutação F508del
31 de julho de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, avaliando a eficácia e a segurança de ELX/TEZ/IVA em indivíduos com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais com uma mutação CFTR responsiva a ELX/TEZ/IVA não F508del
Este estudo avaliará a eficácia, a farmacodinâmica (PD) e a segurança de ELX/TEZ/IVA em participantes com 6 anos de idade ou mais com uma mutação do gene regulador de condutância transmembrana (CFTR) não responsiva a ELX/TEZ/IVA F508del.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
307
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen, Alemanha
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt, Alemanha
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Alemanha
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle, Alemanha
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hannover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover, Alemanha
- Hannover Medical School
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Jena, Alemanha
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
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Koeln, Alemanha
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Mainz, Alemanha
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen, Alemanha
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München, Alemanha
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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München, Alemanha
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Münster, Alemanha
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
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Potsdam, Alemanha
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Tuebingen, Alemanha
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Ulm, Alemanha
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg, Alemanha
- Universitätsklinikum Würzburg
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Brussels, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels, Bélgica
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Gent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edmonton, Canadá
- Stollery Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal, Canadá
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver, Canadá
- St. Paul's Hospital
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Barakaldo, Espanha
- Hospital De Cruces
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona, Espanha
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez De La Frontera, Espanha
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
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Madrid, Espanha
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Murcia, Espanha
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell, Espanha
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, Espanha
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Bron Cedex, França
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil, França
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
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Lille, França
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille, França
- Chu Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5, França
- Hopital Arnaud de Villeneuve
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Nantes, França
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice, França
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris, França
- Hopital Robert Debre
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Paris, França
- Hôpital Cochin
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Paris Cedex 15, França
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pessac, França
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
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Pierre-Bénite, França
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Reims, França
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
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Rennes, França
- CHU de Rennes - Hôpital Sud
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Roscoff Cedex, França
- Centre de Perharidy
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Toulouse, França
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
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Tours, França
- Hôpital Bretonneau
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Amsterdam, Holanda
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag, Holanda
- HagaZiekenhuis van den Haag
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Nijmegen, Holanda
- UMC St. Radboud
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center
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Utrecht, Holanda
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Budapest, Hungria
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Ancona, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Firenze, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova, Itália
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina, Itália
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan, Itália
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano, Itália
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples, Itália
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
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Orbassano, Itália
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza, Itália
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Rome, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, Itália
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Oslo, Noruega
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Gdańsk, Polônia
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka-Zdrój, Polônia
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki, Polônia
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Lisbon, Portugal
- Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal
- Hospital Sao Joao
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Göteborg, Suécia
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm, Suécia
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Zurich, Suíça
- Kinderspital Zuerich
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Brno, Tcheca
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5, Tcheca
- Fakultni nemocnice v Motole
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Innsbruck, Áustria
- Medizinische Universität Innsbruck
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O participante tem uma mutação CFTR responsiva a ELX/TEZ/IVA qualificada e não possui uma mutação CFTR excludente
- Volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1) valor >=40% e
Principais Critérios de Exclusão:
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo correspondente ao ELX/TEZ/IVA FDC pela manhã e placebo correspondente ao IVA à noite durante 24 semanas.
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Placebo compatível com ELX/TEZ/IVA para administração oral.
Placebo combinado com IVA para administração oral.
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Participantes de 6 a menos de (<) 12 anos de idade e peso <30 quilogramas (kg) no Dia 1 receberam ELX 100 miligramas (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg como comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) pela manhã e IVA como monocomprimido à noite e aqueles com peso igual ou superior a (≥) 30 kg no Dia 1 receberam ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos de FDC pela manhã e IVA como monocomprimido à noite para 24 semanas.
Os participantes com idade ≥12 anos no Dia 1 receberam ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos de FDC pela manhã e IVA como comprimido mono à noite durante 24 semanas.
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Comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
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Da linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança absoluta no peso
Prazo: Da linha de base na semana 24
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Da linha de base na semana 24
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 28
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Dia 1 até a semana 28
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Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até a semana 24
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Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base na semana 24
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O IMC foi definido como peso em quilograma (kg) dividido pela altura em metro quadrado (m^2).
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Da linha de base na semana 24
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Mudança absoluta na pontuação do domínio respiratório (RD) revisado pelo questionário de fibrose cística (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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O CFQ-R é um resultado validado relatado pelos participantes que mede a qualidade de vida relacionada à saúde de participantes com fibrose cística.
Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicando menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Da linha de base até a semana 24
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Número de Exacerbações Pulmonares (PEx)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para um número maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
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Da linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de maio de 2022
Conclusão Primária (Real)
5 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
5 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
10 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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