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Avaliação da eficácia e segurança de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) em indivíduos com fibrose cística sem uma mutação F508del

28 de julho de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, avaliando a eficácia e a segurança de ELX/TEZ/IVA em indivíduos com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais com uma mutação CFTR responsiva a ELX/TEZ/IVA não F508del

Este estudo avaliará a eficácia, a farmacodinâmica (PD) e a segurança de ELX/TEZ/IVA em participantes com 6 anos de idade ou mais com uma mutação do gene regulador de condutância transmembrana (CFTR) não responsiva a ELX/TEZ/IVA F508del.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

307

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Erlangen, Alemanha
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Alemanha
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Alemanha
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Alemanha
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Alemanha
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Alemanha
        • Hannover Medical School
      • Jena, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Alemanha
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Mainz, Alemanha
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Alemanha
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • München, Alemanha
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
      • München, Alemanha
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Münster, Alemanha
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
      • Potsdam, Alemanha
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
      • Tuebingen, Alemanha
        • Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Ulm, Alemanha
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
      • Würzburg, Alemanha
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Bélgica
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canadá
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canadá
        • St. Paul's Hospital
  • Espanha
      • Barakaldo, Espanha
        • Hospital De Cruces
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez De La Frontera, Espanha
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario Infantil La Paz
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
      • Murcia, Espanha
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Espanha
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Espanha
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanha
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • França
      • Bron Cedex, França
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, França
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, França
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, França
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, França
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, França
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, França
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, França
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, França
        • Hôpital Cochin
      • Paris Cedex 15, França
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pessac, França
        • Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
      • Pierre-Bénite, França
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Reims, França
        • Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
      • Rennes, França
        • CHU de Rennes - Hôpital Sud
      • Roscoff Cedex, França
        • Centre de Perharidy
      • Toulouse, França
        • CHU de Toulouse - Hopital Larre
      • Tours, França
        • Hôpital Bretonneau
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Holanda
        • HagaZiekenhuis van den Haag
      • Nijmegen, Holanda
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Holanda
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Itália
      • Ancona, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Itália
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Itália
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Itália
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Itália
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
      • Orbassano, Itália
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Itália
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Rome, Itália
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Itália
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Rabka-Zdrój, Polônia
        • Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
      • Łomianki, Polônia
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal
        • Hospital Sao Joao
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Suíça
      • Zurich, Suíça
        • Kinderspital Zuerich
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tcheca
        • Fakultní nemocnice v Motole
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria
        • Medizinische Universität Innsbruck

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante tem uma mutação CFTR responsiva a ELX/TEZ/IVA qualificada e não possui uma mutação CFTR excludente
  • Volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1) valor >=40% e

Principais Critérios de Exclusão:

  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
  • Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite.
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo compatível com ELX/TEZ/IVA pela manhã e placebo compatível com IVA à noite.
Outro: Placebo (compatível com ELX/TEZ/IVA)
Placebo compatível com ELX/TEZ/IVA para administração oral.
Outro: Placebo (compatível com IVA)
Placebo combinado com IVA para administração oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Da linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Da linha de base até a semana 24
Mudança Absoluta na Pontuação do Domínio Respiratório (RD) do Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Da linha de base até a semana 24
Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base na semana 24
Da linha de base na semana 24
Mudança absoluta no peso
Prazo: Da linha de base na semana 24
Da linha de base na semana 24
Número de Exacerbações Pulmonares (PEx)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
Da linha de base até a semana 24
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 28
Dia 1 até a semana 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de maio de 2022

Conclusão Primária (Real)

5 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

5 de julho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

10 de março de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX21-445-124
  • 2021-005320-38 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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