Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) 在无 F508del 突变的囊性纤维化受试者中的疗效和安全性评价
2023年7月28日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 ELX/TEZ/IVA 在 6 岁及以上非 F508del ELX/TEZ/IVA 反应性 CFTR 突变的囊性纤维化受试者中的疗效和安全性的 3 期双盲、随机、安慰剂对照研究
本研究将评估 ELX/TEZ/IVA 在 6 岁及以上具有非 F508del ELX/TEZ/IVA 反应性囊性纤维化跨膜电导调节基因 (CFTR) 突变的参与者中的疗效、药效学 (PD) 和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
307
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Edmonton、加拿大
- University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
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Montreal、加拿大
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal、加拿大
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
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Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver、加拿大
- St. Paul's Hospital
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Budapest、匈牙利
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Innsbruck、奥地利
- Medizinische Universität Innsbruck
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Erlangen、德国
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Frankfurt、德国
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen、德国
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Halle、德国
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hannover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hannover、德国
- Hannover Medical School
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Jena、德国
- Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
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Koeln、德国
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Mainz、德国
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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Muenchen、德国
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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München、德国
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
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München、德国
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Münster、德国
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
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Potsdam、德国
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Tuebingen、德国
- Universitätsklinikum Tübingen Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Ulm、德国
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (CF)
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Würzburg、德国
- Universitätsklinikum Würzburg
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Ancona、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
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Firenze、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
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Genova、意大利
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina、意大利
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
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Milan、意大利
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milano、意大利
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples、意大利
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
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Orbassano、意大利
- Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
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Potenza、意大利
- Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
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Rome、意大利
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Oslo、挪威
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Brno、捷克语
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Praha 5、捷克语
- Fakultni nemocnice v Motole
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Brussels、比利时
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Brussels、比利时
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
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Edegem、比利时
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Gent、比利时
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、比利时
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert、比利时
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Bron Cedex、法国
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil、法国
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
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Lille、法国
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille、法国
- CHU Marseille - Hopital Nord
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Montpellier Cedex 5、法国
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Nantes、法国
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
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Nice、法国
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
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Paris、法国
- Hôpital Robert Debré
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Paris、法国
- Hopital Cochin
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Paris Cedex 15、法国
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Pessac、法国
- Hopital Haut-Leveque - CRCM Adulte
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Pierre-Bénite、法国
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Reims、法国
- Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
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Rennes、法国
- CHU de RENNES - Hôpital Sud
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Roscoff Cedex、法国
- Centre de Perharidy
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Toulouse、法国
- CHU de Toulouse - Hopital Larre
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Tours、法国
- Hôpital Bretonneau
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Gdańsk、波兰
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Rabka-Zdrój、波兰
- Institute of Tuberculosis and Lung Diseases
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Łomianki、波兰
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Göteborg、瑞典
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Stockholm、瑞典
- Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
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Zurich、瑞士
- Kinderspital Zuerich
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Amsterdam、荷兰
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
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Den Haag、荷兰
- HagaZiekenhuis van Den Haag
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Nijmegen、荷兰
- UMC St. Radboud
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Rotterdam、荷兰
- Erasmus Medical Center
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Utrecht、荷兰
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Lisbon、葡萄牙
- Hospital de Santa Maria
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Porto、葡萄牙
- Hospital Sao Joao
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Barakaldo、西班牙
- Hospital de Cruces
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona、西班牙
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez De La Frontera、西班牙
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario 12 De Octubre
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Infantil la Paz
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Madrid、西班牙
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Murcia、西班牙
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell、西班牙
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
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Sevilla、西班牙
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 参与者具有符合条件的 ELX/TEZ/IVA 响应性 CFTR 突变，并且没有排除性 CFTR 突变
- 第 1 秒用力呼气容积 (FEV1) 值 >=40% 且
关键排除标准：
- 实体器官或血液移植史
- 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ELX/TEZ/IVA
参与者将在早上接受 ELX/TEZ/IVA，在晚上接受 IVA。
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用于口服给药的固定剂量组合 (FDC) 片剂。
其他名称：
口服片剂。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将在早上接受与 ELX/TEZ/IVA 匹配的安慰剂，并在晚上接受与 IVA 匹配的安慰剂。
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与口服给药的 ELX/TEZ/IVA 相匹配的安慰剂。
安慰剂与口服给药的 IVA 相匹配。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域 (RD) 评分的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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重量的绝对变化
大体时间：从第 24 周的基线
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从第 24 周的基线
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肺部恶化次数 (PEx)
大体时间：从基线到第 24 周
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从基线到第 24 周
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根据发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天到第 28 周
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第 1 天到第 28 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月9日
初级完成 (实际的)
2023年7月5日
研究完成 (实际的)
2023年7月5日
研究注册日期
首次提交
2022年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月1日
首次发布 (实际的)
2022年3月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月28日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX21-445-124
- 2021-005320-38 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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ELX/TEZ/IVA的临床试验
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 英国, 新西兰, 以色列, 澳大利亚, 爱尔兰, 德国, 瑞典, 捷克语, 葡萄牙, 匈牙利
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化加拿大, 法国, 德国, 英国, 以色列, 澳大利亚, 西班牙, 荷兰, 丹麦, 瑞士
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 英国, 比利时, 荷兰, 法国, 丹麦, 以色列, 新西兰, 澳大利亚, 爱尔兰, 瑞典, 加拿大, 德国, 波兰, 瑞士, 意大利, 奥地利, 匈牙利, 希腊, 挪威
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化美国, 西班牙, 爱尔兰, 比利时, 荷兰, 英国, 澳大利亚, 法国, 加拿大, 丹麦, 德国, 意大利, 以色列
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated招聘中
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的
-
Vertex Pharmaceuticals Incorporated完全的囊性纤维化加拿大, 法国, 英国, 以色列, 澳大利亚, 西班牙, 德国, 荷兰, 丹麦, 瑞士