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INTO-HLH: 血球貪食性リンパ組織球症 (HLH) 患者の疾病登録

2026年2月23日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

INTO-HLH - 血球貪食性リンパ組織球症 (HLH) の自然史と治療結果への洞察: HLH 患者の疾患登録

この観察研究の目的は、血球貪食性リンパ組織球症 (HLH) 患者の疾患の自然史に関するデータを収集することです。これには、診断、治療、反応、転帰が含まれます。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

血球貪食性リンパ組織球症 (HLH) は、遺伝的素因とさまざまな環境要因の相互作用から生じる複雑な過炎症性症候群です。 HLH に対する利用可能な治療オプションにもかかわらず、約 30% の患者は治療に反応しません。 さらに、標準治療はその毒性によって制約されており、より安全な治療が追求されています。

特に北米の HLH 患者の自然史、臨床的/病因の多様性、合併症、および治療結果をより深く理解する必要性は満たされていません。 提案された研究は、シンシナティ小児病院医療センター (CCHMC)、テキサス小児病院、および Sobi Inc. の間の共同研究であり、研究者が HLH の自然史をより適切に定義できるようにする堅牢なレジストリを確立することを目的としています。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Jordan, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-臨床的にHLHが疑われる、または確認された患者

説明

包含基準:

  • HLH-2004診断基準（悪性腫瘍を含む一次または二次形態）および他の形態のHLH（マクロファージ活性化症候群[MAS]、サイトカイン放出症候群[CRS]など）を満たすものを含む、臨床的に疑われるまたは確認されたHLHの患者。
  • 署名および日付入りのインフォームド コンセントおよび同意 (青年)

除外基準:

  • なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
-血球貪食性リンパ組織球症が臨床的に疑われる、または確認された患者
血球貪食性リンパ組織球症が臨床的に疑われる、または確認された患者の多施設コホート登録

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最初のプレゼンテーションからHLH診断までの時間
時間枠：最初のHLH症状の出現日として定義される提示日と、HLH診断基準を満たすことによって定義される完全なHLH診断日との間の間隔が測定されます。最長6か月までの期間が評価されます。
-HLH診断基準（HLH-2004 / MAS分類基準）で定義された最初のプレゼンテーションの日付とHLH診断の日付
最初のHLH症状の出現日として定義される提示日と、HLH診断基準を満たすことによって定義される完全なHLH診断日との間の間隔が測定されます。最長6か月までの期間が評価されます。
HLH診断時の自己免疫疾患患者数
時間枠：HLH診断から最長1ヶ月
-診断時の自己免疫疾患の存在（例：全身性若年性特発性関節炎、狼瘡）
HLH診断から最長1ヶ月
HLH診断時の悪性腫瘍患者数
時間枠：HLH診断から最長1ヶ月。
-HLH診断時の血液および固形悪性腫瘍の存在。
HLH診断から最長1ヶ月。
HLH診断前に免疫活性化剤で治療された患者の数
時間枠：HLH診断の最大1か月前。
初期診断前に免疫活性化剤（チェックポイント阻害剤、CAR-Tコンストラクト）で治療された患者の数
HLH診断の最大1か月前。
HLH疾患の経過中に中枢神経系（CNS）に関与した患者の数。
時間枠：HLH診断から最長1ヶ月。
脳脊髄液でのネオプテリン、白血球、またはタンパク質の上昇またはMRIの変化によって定義されるCNS関与
HLH診断から最長1ヶ月。
HLH の根底にある遺伝子診断の頻度。
時間枠：HLH診断から最長1ヶ月。
遺伝子検査に関するデータが収集され、研究者はその数を集計して遺伝子診断の頻度を計算します。
HLH診断から最長1ヶ月。
診断時の感染症（EBV、CMV、HHV6、HIV、真菌、細菌など）の患者数。
時間枠：HLH診断から最長1ヶ月。
HLH診断での感染の存在（血清学およびポリメラーゼ連鎖反応）。
HLH診断から最長1ヶ月。
臓器不全患者の数。
時間枠：HLH診断から最長1年。
HLHに関連する臓器不全（腎臓、肺、CNSなど）に関するデータが収集されます。
HLH診断から最長1年。
疾患に関連した長期合併症を有する患者の数。
時間枠：HLH診断から最大5年。
長期的な合併症（成長障害、認知発達障害など）に関するデータが収集されます。
HLH診断から最大5年。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HLH関連治療に対する治療反応率。
時間枠：治療開始から2週間。
NI-0501-04 04 および NI-0501-14 臨床試験で抗 IFN 治療の有効性を評価するために使用される基準を使用した、すべての患者に対するすべての治療の反応。
治療開始から2週間。
登録されている患者の HLH 関連治療に反応するまでの時間。
時間枠：治療開始から12週間まで評価。
NI-0501-04 04 および NI-0501-14 臨床試験で抗 IFN 治療の有効性を評価するために使用される基準を使用した、すべての患者に対するすべての治療の反応。
治療開始から12週間まで評価。
登録患者の生存確率
時間枠：HLH 診断から最後のフォローアップまたは死亡までのいずれか早い方を、HLH 診断後 5 年まで評価します。
死亡の発生と日付、および生存している患者の最終文書の日付に関するデータが収集されます。
HLH 診断から最後のフォローアップまたは死亡までのいずれか早い方を、HLH 診断後 5 年まで評価します。
造血幹細胞移植（HSCT）を受けた患者数
時間枠：HLH 診断から HLH 診断後 5 年まで。
HSCTの頻度に関するデータが収集されます。
HLH 診断から HLH 診断後 5 年まで。
造血幹細胞移植（HSCT）関連の合併症の頻度
時間枠：HSCTからHSCT後5年まで。
研究者は、HSCT 後の一次移植片の失敗と複数の細胞産物の受容、二次移植片の失敗、およびキメラ現象の頻度に関するデータを収集します。 一次移植片失敗は、HSCT 後 42 日までに絶対好中球数 (ANC) > 500/μL を達成できなかった記録として定義されます。 二次移植失敗は、最初の生着後の血球減少症の観察された記録として定義され (ANC < 500/ μ L)、感染や薬物毒性、ドナーキメリズムの損失 < 5% とは関係ありません。 混合キメリズムは、+30 日後に <80% のドナー細胞として定義されます。
HSCTからHSCT後5年まで。
-CTCAE 5.0によって評価された、治療関連の有害事象が3以上の参加者の数
時間枠：HLH関連治療の開始から治療中止後30日まで。
カルテで報告されたグレード 3 以上の有害事象 (CTCAE 5.0 による) が収集されます。 データは、記述統計を使用して要約され、説明されます。
HLH関連治療の開始から治療中止後30日まで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

協力者

Baylor College of Medicine
Sobi, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Michael Jordan, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月31日

一次修了 (推定)

2027年1月1日

研究の完了 (推定)

2027年1月1日

試験登録日

最初に提出

2021年12月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年3月9日

最初の投稿 (実際)

2022年3月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月23日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2021-0821
  • Sobi.HLH-RWE102 (その他の識別子：Sobi, Inc.)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

共有されるデータには、匿名化された後、記事で報告された結果の基礎となる個々の参加者データが含まれます。 データの提案された使用が、この目的のために特定された独立した審査委員会 (「知識のある仲介者」) によって承認された研究者。 分析の種類には、HLH に関する研究が含まれます。

IPD 共有時間枠

記事の公開から 3 か月後から 5 年後まで。

IPD 共有アクセス基準

提案は、intohlh@cchmc.org に送信する必要があります。 要求は、INTO-HLH 運営委員会によって検討されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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