INTO-HLH: Sairausrekisteri potilaille, joilla on hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH)
maanantai 23. helmikuuta 2026 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
INTO-HLH – näkemys hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin (HLH) luonnosta ja hoitotuloksista: HLH-potilaiden sairausrekisteri
Tämän havainnointitutkimuksen tarkoituksena on kerätä tietoja hemofagosyyttistä lymfohistiosytoosia (HLH) sairastavien potilaiden sairauden luonnollisesta historiasta, mukaan lukien diagnoosi, hoidot, vasteet ja tulokset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH) on monimutkainen hyperinflammatorinen oireyhtymä, joka johtuu geneettisen alttiuden ja erilaisten ympäristötekijöiden vuorovaikutuksesta. Huolimatta HLH:n käytettävissä olevista hoitovaihtoehdoista noin 30 % potilaista ei reagoi hoitoon. Lisäksi tavanomaista hoitoa rajoittavat sen myrkyllisyys, ja turvallisempia hoitoja tavoitellaan.
Erityisesti Pohjois-Amerikasta kotoisin olevien HLH-potilaiden luonnollisen historian, kliinisen/etiologisen monimuotoisuuden, komplikaatioiden ja hoitotuloksien syvempään ymmärtämiseen tarvitaan täyttämätöntä tarvetta. Ehdotetun tutkimuksen, Cincinnatin lastensairaalan lääketieteellisen keskuksen (CCHMC), Texasin lastensairaalan ja Sobi Inc:n yhteistyön tavoitteena on luoda vankka rekisteri, jonka avulla tutkijat voivat paremmin määritellä HLH:n luonnollisen historian.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Michael Jordan, MD
- Puhelinnumero: (513) 803-9063
- Sähköposti: Michael.Jordan@cchmc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Adi Zoref Lorenz, MD
- Sähköposti: Adi.Zoref.Lorenz@cchmc.org
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Michael Jordan, MD
- Puhelinnumero: 513-803-9063
- Sähköposti: Michael.Jordan@cchmc.org
-
Päätutkija:
- Michael Jordan, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on kliinisesti epäilty tai vahvistettu HLH
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kliinisesti epäilty tai vahvistettu HLH, mukaan lukien ne, jotka täyttävät HLH-2004 diagnostiset kriteerit (primaariset tai sekundaariset muodot, mukaan lukien pahanlaatuisuus) ja muut HLH:n muodot (makrofagien aktivaatiooireyhtymä [MAS], sytokiinien vapautumisoireyhtymä [CRS] jne.)
- Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus (nuoret)
Poissulkemiskriteerit:
- Ei mitään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Potilaat, joilla on kliinisesti epäilty tai vahvistettu hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi
Monilaitosten kohorttirekisteri potilaista, joilla on kliinisesti epäilty tai vahvistettu hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika HLH-diagnoosiin ensimmäisestä esityksestä
Aikaikkuna: Esiintymispäivän, joka määritellään alkuperäisen HLH-oireen ilmaantumispäiväksi, ja täydellisen HLH-diagnoosin päivämäärän välinen aika, joka määritellään HLH-diagnostisten kriteerien täyttyessä, mitataan. Arvioitu aikaväli on enintään 6 kuukautta.
|
Ensimmäisen esityspäivämäärä ja HLH-diagnoosin päivämäärä HLH-diagnostisten kriteerien mukaisesti (HLH-2004/MAS-luokituskriteerit)
|
Esiintymispäivän, joka määritellään alkuperäisen HLH-oireen ilmaantumispäiväksi, ja täydellisen HLH-diagnoosin päivämäärän välinen aika, joka määritellään HLH-diagnostisten kriteerien täyttyessä, mitataan. Arvioitu aikaväli on enintään 6 kuukautta.
|
|
Autoimmuunisairautta sairastavien potilaiden lukumäärä HLH-diagnoosin aikana
Aikaikkuna: Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista
|
Autoimmuunisairaus diagnoosihetkellä (esim. systeeminen juveniili idiopaattinen niveltulehdus, lupus)
|
Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista
|
|
Pahanlaatuisten potilaiden lukumäärä HLH-diagnoosin aikana
Aikaikkuna: Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista.
|
Hematologisten ja kiinteiden pahanlaatuisten kasvainten esiintyminen HLH-diagnoosin aikana.
|
Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista.
|
|
Immuunijärjestelmää aktivoivilla aineilla ennen HLH-diagnoosia hoidettujen potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 1 kuukausi ennen HLH-diagnoosia.
|
Niiden potilaiden määrä, joita hoidettiin immuunijärjestelmää aktivoivilla aineilla ennen alkuperäistä diagnoosia (tarkistuspisteestäjät, CAR-T-rakenteet)
|
Jopa 1 kuukausi ennen HLH-diagnoosia.
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on keskushermoston (CNS) vaikutus HLH-taudin aikana.
Aikaikkuna: Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista.
|
Keskushermoston vaikutus, joka määritellään kohonneena neopteriinin, valkosolujen tai proteiinin määränä aivo-selkäydinnesteessä tai magneettikuvauksessa
|
Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista.
|
|
HLH:n taustalla olevan geneettisen diagnoosin esiintymistiheys.
Aikaikkuna: Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista.
|
Geenitestausta koskevat tiedot kerätään, ja tutkijat tekevät yhteenvedon numerosta geneettisen diagnoosin tiheyden laskemiseksi.
|
Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista.
|
|
Potilaiden määrä, joilla on infektio (esim. EBV, CMV, HHV6, HIV, sieni, bakteeri) diagnoosin ajankohtana.
Aikaikkuna: Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista.
|
Infektioiden esiintyminen HLH-diagnoosissa (serologia ja polymeraasiketjureaktio).
|
Jopa 1 kuukausi HLH-diagnoosista.
|
|
Elinvajauksesta kärsivien potilaiden määrä.
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi HLH-diagnoosista.
|
Tietoja kerätään HLH:hen liittyvistä elinten vajaatoiminnasta (esim. munuaiset, keuhkot, keskushermosto).
|
Jopa 1 vuosi HLH-diagnoosista.
|
|
Potilaiden määrä, joilla on pitkäaikaisia sairauksiin liittyviä komplikaatioita.
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta HLH-diagnoosista.
|
Tietoja pitkäaikaisista komplikaatioista (esim. kasvun heikkeneminen, kognitiivisen kehityksen heikkeneminen) kerätään.
|
Jopa 5 vuotta HLH-diagnoosista.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovaste HLH:hen liittyviin hoitoihin.
Aikaikkuna: Viikko kaksi hoidon alusta.
|
Kaikkien hoitojen vaste kaikille potilaille käyttäen kriteereitä, joita käytettiin anti-IFN-hoidon tehokkuuden arvioinnissa kliinisissä NI-0501-04 04 ja NI-0501-14 tutkimuksissa.
|
Viikko kaksi hoidon alusta.
|
|
Aika reagoida HLH:hen liittyvään hoitoon rekisterissä oleville potilaille.
Aikaikkuna: Arvioitu 12 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta.
|
Kaikkien hoitojen vaste kaikille potilaille käyttäen kriteereitä, joita käytettiin anti-IFN-hoidon tehokkuuden arvioinnissa kliinisissä NI-0501-04 04 ja NI-0501-14 tutkimuksissa.
|
Arvioitu 12 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta.
|
|
Potilaiden eloonjäämistodennäköisyys rekisterissä
Aikaikkuna: HLH-diagnoosista viimeiseen seurantaan tai kuolemaan sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioituna 5 vuoden ajan HLH-diagnoosin jälkeen.
|
Elävistä potilaista kerätään tiedot kuolintapahtumista ja -päivämäärästä sekä viimeisimmän dokumentaation päivämäärästä.
|
HLH-diagnoosista viimeiseen seurantaan tai kuolemaan sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioituna 5 vuoden ajan HLH-diagnoosin jälkeen.
|
|
Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) saaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: HLH-diagnooseista jopa 5 vuotta HLH-diagnoosin jälkeen.
|
Tietoja HSCT-taajuudesta kerätään.
|
HLH-diagnooseista jopa 5 vuotta HLH-diagnoosin jälkeen.
|
|
Hematopoieettisten kantasolujen siirtoon (HSCT) liittyvien komplikaatioiden esiintymistiheys
Aikaikkuna: HSCT:stä 5 vuoteen HSCT:n jälkeen.
|
Tutkijat keräävät tietoja primaarisen siirteen epäonnistumisen ja useamman kuin yhden solutuotteen vastaanoton esiintymistiheydestä, sekundaarista siirteen epäonnistumisesta ja kimerismista HSCT:n jälkeen.
Primaarinen siirteen vajaatoiminta määritellään havaittuna ennätys siitä, ettei absoluuttista neutrofiilien määrää (ANC) ole saavutettu > 500/µl 42 päivään HSCT:n jälkeen.
Toissijainen siirteen epäonnistuminen määritellään havaituksi sytopeniaksi alkuperäisen siirteen jälkeen (ANC <500/µL), eikä se liity infektioon tai lääketoksisuuteen, luovuttajan kimerismin menetyksiin <5 %.
Sekakimerismi määritellään < 80 % luovuttajasoluista päivän +30 jälkeen.
|
HSCT:stä 5 vuoteen HSCT:n jälkeen.
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia >/= 3 CTCAE 5.0:n arvioituna
Aikaikkuna: HLH:hen liittyvän hoidon aloittamisesta 30 päivään hoidon lopettamisen jälkeen.
|
Asteen 3 ja sitä korkeammat haittatapahtumat (per CTCAE 5.0), jotka on raportoitu lääketieteellisissä kartoissa, kerätään.
Tiedot kootaan yhteen ja kuvataan kuvaavien tilastojen avulla.
|
HLH:hen liittyvän hoidon aloittamisesta 30 päivään hoidon lopettamisen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 29. joulukuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 24. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021-0821
- Sobi.HLH-RWE102 (Muu tunniste: Sobi, Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Jaettavat tiedot sisältävät yksittäisten osallistujien tiedot, jotka ovat artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla henkilöllisyyden poistamisen jälkeen.
Tutkijat, joiden ehdotettu tietojen käyttö on hyväksynyt tähän tarkoitukseen nimetyn riippumattoman arviointikomitean ("oppinut välittäjä").
Analyysityypit sisältävät HLH-tutkimuksen.
IPD-jaon aikakehys
Alkaen kolme kuukautta ja päättyy 5 vuotta artikkelin julkaisemisen jälkeen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Ehdotukset tulee lähettää osoitteeseen intohlh@cchmc.org.
Hakemukset käsitellään INTO-HLH:n ohjauskomiteassa.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .