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INTO-HLH: un registro delle malattie per i pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica (HLH)

23 febbraio 2026 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

INTO-HLH- Approfondimento sulla storia naturale e sui risultati del trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica (HLH): un registro delle malattie per i pazienti con HLH

Lo scopo di questo studio osservazionale è quello di raccogliere dati sulla storia naturale della malattia dei pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica (HLH), inclusi diagnosi, trattamenti, risposte ed esiti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

La linfoistiocitosi emofagocitica (HLH) è una sindrome iperinfiammatoria complessa risultante dall'interazione tra predisposizione genetica e vari fattori ambientali. Nonostante le opzioni di trattamento disponibili per HLH, circa il 30% dei pazienti non risponde alla terapia. Inoltre, la terapia standard è vincolata dalle sue tossicità e vengono perseguiti trattamenti più sicuri.

C'è un bisogno insoddisfatto di una comprensione più profonda della storia naturale, della diversità clinica/eziologica, delle complicanze e degli esiti del trattamento dei pazienti con HLH, in particolare dal Nord America. Lo studio proposto, una collaborazione tra il Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), il Texas Children's Hospital e Sobi Inc. mira a stabilire un registro solido che consentirà agli investigatori di definire meglio la storia naturale di HLH.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Jordan, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con HLH clinicamente sospetto o confermato

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con HLH clinicamente sospettato o confermato, compresi quelli che soddisfano i criteri diagnostici HLH-2004 (forme primarie o secondarie, inclusa la malignità) e altre forme di HLH (sindrome da attivazione dei macrofagi [MAS], sindrome da rilascio di citochine [CRS], ecc.)
  • Consenso informato e assenso firmato e datato (adolescenti)

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica clinicamente sospetta o confermata
Registro di coorte multi-istituzionale di pazienti con linfoistiocitosi emofagocitica clinicamente sospetta o confermata

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla diagnosi di HLH dalla presentazione iniziale
Lasso di tempo: Verrà misurato l'intervallo tra la data di presentazione, definita come il giorno della comparsa del sintomo iniziale di HLH, e la data della diagnosi completa di HLH, definita in base al soddisfacimento dei criteri diagnostici di HLH. Saranno valutate tempistiche fino a 6 mesi.
Data della presentazione iniziale e data della diagnosi di HLH come definita dai criteri diagnostici HLH (criteri di classificazione HLH-2004/MAS)
Verrà misurato l'intervallo tra la data di presentazione, definita come il giorno della comparsa del sintomo iniziale di HLH, e la data della diagnosi completa di HLH, definita in base al soddisfacimento dei criteri diagnostici di HLH. Saranno valutate tempistiche fino a 6 mesi.
Numero di pazienti con una malattia autoimmune al momento della diagnosi di HLH
Lasso di tempo: Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH
Presenza di una malattia autoimmune al momento della diagnosi (per es., artrite idiopatica giovanile sistemica, lupus)
Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH
Numero di pazienti con neoplasia al momento della diagnosi di HLH
Lasso di tempo: Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH.
Presenza di neoplasie ematologiche e solide al momento della diagnosi di HLH.
Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH.
Numero di pazienti trattati con agenti immunoattivanti prima della diagnosi di HLH
Lasso di tempo: Fino a 1 mese prima della diagnosi di HLH.
Il numero di pazienti trattati con agenti immunoattivanti prima della diagnosi iniziale (inibitori del checkpoint, costrutti CAR-T)
Fino a 1 mese prima della diagnosi di HLH.
Numero di pazienti con coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC) durante il decorso della malattia HLH.
Lasso di tempo: Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH.
Coinvolgimento del sistema nervoso centrale come definito da neopterina elevata, globuli bianchi o proteine ​​in un liquido cerebrospinale o cambiamenti nella risonanza magnetica
Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH.
Frequenza di una diagnosi genetica alla base dell'HLH.
Lasso di tempo: Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH.
Saranno raccolti dati sui test genetici e gli investigatori riassumeranno il numero per calcolare la frequenza di una diagnosi genetica.
Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH.
Numero di pazienti con infezioni (ad es. EBV, CMV, HHV6, HIV, fungine, batteriche) al momento della diagnosi.
Lasso di tempo: Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH.
La presenza di infezioni alla diagnosi di HLH (sierologia e reazione a catena della polimerasi).
Fino a 1 mese dalla diagnosi di HLH.
Numero di pazienti con insufficienza d'organo.
Lasso di tempo: Fino a 1 anno dalla diagnosi di HLH.
Verranno raccolti dati sull'insufficienza d'organo correlata a HLH (ad es. rene, polmone, SNC).
Fino a 1 anno dalla diagnosi di HLH.
Numero di pazienti con complicanze a lungo termine correlate alla malattia.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dalla diagnosi di HLH.
Verranno raccolti dati sulle complicanze a lungo termine (ad esempio, crescita ridotta, sviluppo cognitivo compromesso).
Fino a 5 anni dalla diagnosi di HLH.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta al trattamento ai trattamenti correlati a HLH.
Lasso di tempo: Seconda settimana dall'inizio del trattamento.
La risposta di tutti i trattamenti per tutti i pazienti utilizzando i criteri utilizzati per valutare l'efficacia del trattamento anti-IFN negli studi clinici NI-0501-04 04 e NI-0501-14.
Seconda settimana dall'inizio del trattamento.
Tempo di risposta alla terapia correlata a HLH per i pazienti nel registro.
Lasso di tempo: Valutato fino a 12 settimane dall'inizio del trattamento.
La risposta di tutti i trattamenti per tutti i pazienti utilizzando i criteri utilizzati per valutare l'efficacia del trattamento anti-IFN negli studi clinici NI-0501-04 04 e NI-0501-14.
Valutato fino a 12 settimane dall'inizio del trattamento.
La probabilità di sopravvivenza dei pazienti nel registro
Lasso di tempo: Dalla diagnosi di HLH all'ultimo follow-up o al decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutato fino a 5 anni dopo la diagnosi di HLH.
Verranno raccolti i dati sull'occorrenza e la data del decesso e la data dell'ultima documentazione per i pazienti vivi.
Dalla diagnosi di HLH all'ultimo follow-up o al decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo, valutato fino a 5 anni dopo la diagnosi di HLH.
Numero di pazienti che hanno ricevuto trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: Dalle diagnosi HLH fino a 5 anni dopo la diagnosi HLH.
Verranno raccolti dati sulla frequenza del trapianto.
Dalle diagnosi HLH fino a 5 anni dopo la diagnosi HLH.
Frequenza delle complicanze correlate al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
Lasso di tempo: Dal trapianto fino a 5 anni dopo il trapianto.
Gli investigatori raccoglieranno dati sulla frequenza del fallimento del trapianto primario e sulla ricezione di più di un prodotto cellulare, fallimento del trapianto secondario e chimerismo post-HSCT. Il fallimento primario del trapianto è definito come il record osservato di mancato raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili (ANC) >500/µL entro 42 giorni dopo l'HSCT. Il fallimento secondario del trapianto è definito come il record osservato di citopenia dopo l'attecchimento iniziale (ANC <500/μL) e non è correlato a infezione o tossicità da farmaci, perdita di chimerismo del donatore <5%. Il chimerismo misto è definito come <80% di cellule donatrici dopo il giorno +30.
Dal trapianto fino a 5 anni dopo il trapianto.
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento >/= 3 come valutato da CTCAE 5.0
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento correlato all'HLH fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento.
Saranno raccolti gli eventi avversi di grado 3 e superiore (per CTCAE 5.0) riportati nelle cartelle cliniche. I dati saranno riassunti e descritti utilizzando statistiche descrittive.
Dall'inizio del trattamento correlato all'HLH fino a 30 giorni dopo l'interruzione del trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Baylor College of Medicine
Sobi, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 dicembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021-0821
  • Sobi.HLH-RWE102 (Altro identificatore: Sobi, Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati che saranno condivisi includono i dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati nell'articolo, previa anonimizzazione. Investigatori il cui utilizzo proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente ("intermediario istruito") identificato a tale scopo. I tipi di analisi includeranno la ricerca su HLH.

Periodo di condivisione IPD

Inizio tre mesi e fine 5 anni dopo la pubblicazione dell'articolo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le proposte devono essere indirizzate a intohlh@cchmc.org. Le richieste saranno prese in considerazione dal comitato direttivo di INTO-HLH.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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