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INTO-HLH : un registre des maladies pour les patients atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH)

23 février 2026 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

INTO-HLH - Aperçu de l'histoire naturelle et des résultats du traitement de la lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH) : un registre des maladies pour les patients atteints de HLH

Le but de cette étude observationnelle est de recueillir des données sur l'histoire naturelle de la maladie des patients atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH), y compris le diagnostic, les traitements, les réponses et les résultats.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

La lymphohistiocytose hémophagocytaire (HLH) est un syndrome hyperinflammatoire complexe résultant de l'interaction d'une prédisposition génétique et de divers facteurs environnementaux. Malgré les options de traitement disponibles pour la LHH, environ 30 % des patients ne répondent pas au traitement. De plus, la thérapie standard est limitée par ses toxicités et des traitements plus sûrs sont recherchés.

Il existe un besoin non satisfait pour une compréhension plus approfondie de l'histoire naturelle, de la diversité clinique/étiologique, des complications et des résultats du traitement des patients atteints de LHH, en particulier en Amérique du Nord. L'étude proposée, une collaboration entre le Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), le Texas Children's Hospital et Sobi Inc., vise à établir un registre robuste qui permettra aux chercheurs de mieux définir l'histoire naturelle de la LHH.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

200

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michael Jordan, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients avec une HLH cliniquement suspectée ou confirmée

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints d'une HLH cliniquement suspectée ou confirmée, y compris ceux répondant aux critères diagnostiques HLH-2004 (formes primaires ou secondaires, y compris la malignité) et d'autres formes de HLH (syndrome d'activation des macrophages [MAS], syndrome de libération des cytokines [SRC], etc.)
  • Consentement éclairé et assentiment signé et daté (adolescents)

Critère d'exclusion:

  • Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire cliniquement suspectée ou confirmée
Registre de cohorte multi-institutionnel de patients atteints de lymphohistiocytose hémophagocytaire cliniquement suspectée ou confirmée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de diagnostic HLH à partir de la présentation initiale
Délai: L'intervalle entre la date de présentation, telle que définie comme le jour d'apparition du symptôme initial de HLH, et la date de diagnostic complet de HLH, telle que définie en remplissant les critères de diagnostic de HLH, sera mesuré. Des délais allant jusqu'à 6 mois seront évalués.
Date de présentation initiale et date de diagnostic HLH telles que définies par les critères diagnostiques HLH (critères de classification HLH-2004/MAS)
L'intervalle entre la date de présentation, telle que définie comme le jour d'apparition du symptôme initial de HLH, et la date de diagnostic complet de HLH, telle que définie en remplissant les critères de diagnostic de HLH, sera mesuré. Des délais allant jusqu'à 6 mois seront évalués.
Nombre de patients atteints d'une maladie auto-immune au moment du diagnostic de LHH
Délai: Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH
Présence d'une maladie auto-immune au moment du diagnostic (par exemple, arthrite juvénile idiopathique systémique, lupus)
Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH
Nombre de patients atteints de malignité au moment du diagnostic de LHH
Délai: Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH.
Présence de tumeurs malignes hématologiques et solides au moment du diagnostic de LHH.
Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH.
Nombre de patients traités avec des agents immuno-activateurs avant le diagnostic de LHH
Délai: Jusqu'à 1 mois avant le diagnostic de LHH.
Le nombre de patients traités avec des agents immuno-activateurs avant le diagnostic initial (inhibiteurs de points de contrôle, constructions CAR-T)
Jusqu'à 1 mois avant le diagnostic de LHH.
Nombre de patients présentant une atteinte du système nerveux central (SNC) au cours de l'évolution de la maladie HLH.
Délai: Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH.
Atteinte du SNC définie par une élévation de la néoptérine, des globules blancs ou des protéines dans le liquide céphalo-rachidien ou des modifications de l'IRM
Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH.
Fréquence d'un diagnostic génétique sous-jacent à la LHH.
Délai: Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH.
Des données sur les tests génétiques seront recueillies et les enquêteurs résumeront le nombre pour calculer la fréquence d'un diagnostic génétique.
Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH.
Nombre de patients infectés (par exemple, EBV, CMV, HHV6, VIH, fongique, bactérienne) au moment du diagnostic.
Délai: Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH.
La présence d'infections lors du diagnostic HLH (sérologie et réaction en chaîne par polymérase).
Jusqu'à 1 mois à compter du diagnostic HLH.
Nombre de patients présentant une défaillance d'organe.
Délai: Jusqu'à 1 an à compter du diagnostic HLH.
Des données seront recueillies sur les défaillances d'organes liées à la LHH (par exemple, les reins, les poumons, le SNC).
Jusqu'à 1 an à compter du diagnostic HLH.
Nombre de patients présentant des complications à long terme liées à la maladie.
Délai: Jusqu'à 5 ans à compter du diagnostic HLH.
Des données sur les complications à long terme (p. ex. retard de croissance, retard de développement cognitif) seront recueillies.
Jusqu'à 5 ans à compter du diagnostic HLH.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse aux traitements liés à la LHH.
Délai: Semaine deux à partir du début du traitement.
La réponse de tous les traitements pour tous les patients en utilisant les critères utilisés pour évaluer l'efficacité du traitement anti-IFN dans les essais cliniques NI-0501-04 04 et NI-0501-14.
Semaine deux à partir du début du traitement.
Délai de réponse au traitement lié à la LHH pour les patients du registre.
Délai: Évalué jusqu'à 12 semaines après le début du traitement.
La réponse de tous les traitements pour tous les patients en utilisant les critères utilisés pour évaluer l'efficacité du traitement anti-IFN dans les essais cliniques NI-0501-04 04 et NI-0501-14.
Évalué jusqu'à 12 semaines après le début du traitement.
La probabilité de survie des patients du registre
Délai: Du diagnostic HLH au dernier suivi ou au décès, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 5 ans après le diagnostic HLH.
Les données sur l'occurrence et la date du décès et la date de la dernière documentation pour les patients vivants seront recueillies.
Du diagnostic HLH au dernier suivi ou au décès, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 5 ans après le diagnostic HLH.
Nombre de patients ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: Des diagnostics HLH jusqu'à 5 ans après le diagnostic HLH.
Les données sur la fréquence des GCSH seront recueillies.
Des diagnostics HLH jusqu'à 5 ans après le diagnostic HLH.
Fréquence des complications liées à la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Délai: De HSCT jusqu'à 5 ans après HSCT.
Les chercheurs recueilleront des données sur la fréquence de l'échec primaire de la greffe et la réception de plus d'un produit cellulaire, l'échec secondaire de la greffe et le chimérisme post-HSCT. L'échec primaire du greffon est défini comme l'enregistrement observé de l'échec à atteindre un nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 500/µL 42 jours après la GCSH. L'échec secondaire de la greffe est défini comme l'enregistrement observé de cytopénie après la prise de greffe initiale (ANC <500/µL) et n'est pas lié à une infection ou à la toxicité médicamenteuse, à la perte du chimérisme du donneur <5 %. Le chimérisme mixte est défini comme < 80 % de cellules donneuses après le jour +30.
De HSCT jusqu'à 5 ans après HSCT.
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement >/= 3 tel qu'évalué par CTCAE 5.0
Délai: Depuis le début du traitement lié à la LHH jusqu'à 30 jours après l'arrêt du traitement.
Les événements indésirables de grade 3 et plus (selon CTCAE 5.0) signalés dans les dossiers médicaux seront recueillis. Les données seront résumées et décrites à l'aide de statistiques descriptives.
Depuis le début du traitement lié à la LHH jusqu'à 30 jours après l'arrêt du traitement.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaborateurs

Baylor College of Medicine
Sobi, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 décembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2022

Première publication (Réel)

14 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2021-0821
  • Sobi.HLH-RWE102 (Autre identifiant: Sobi, Inc.)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données qui seront partagées comprennent les données individuelles des participants qui sous-tendent les résultats rapportés dans l'article, après anonymisation. Les enquêteurs dont l'utilisation proposée des données a été approuvée par un comité d'examen indépendant ("intermédiaire averti") identifié à cette fin. Les types d'analyses comprendront des recherches sur HLH.

Délai de partage IPD

Commençant trois mois et se terminant 5 ans après la publication de l'article.

Critères d'accès au partage IPD

Les propositions doivent être adressées à intohlh@cchmc.org. Les demandes seront examinées par le comité directeur de l'INTO-HLH.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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