Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

INTO-HLH: Et sygdomsregister for patienter med hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)

23. februar 2026 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

INTO-HLH- Indsigt i de naturlige historie og behandlingsresultater af hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH): Et sygdomsregister for patienter med HLH

Formålet med denne observationsundersøgelse er at indsamle data om den naturlige historie af sygdom hos patienter med hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), herunder diagnose, behandlinger, reaktioner og resultater.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) er et komplekst, hyperinflammatorisk syndrom, der er et resultat af samspillet mellem genetisk disposition og forskellige miljøfaktorer. På trods af tilgængelige behandlingsmuligheder for HLH, reagerer cirka 30 % af patienterne ikke på behandlingen. Desuden er standardterapien begrænset af dens toksiciteter, og sikrere behandlinger forfølges.

Der er et udækket behov for en dybere forståelse af den naturlige historie, klinisk/ætiologisk mangfoldighed, komplikationer og behandlingsresultater for patienter med HLH, specifikt fra Nordamerika. Den foreslåede undersøgelse, et samarbejde mellem Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), Texas Children's Hospital, og Sobi Inc. har til formål at etablere et robust register, der vil gøre det muligt for efterforskere at bedre definere HLH's naturhistorie.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Jordan, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med klinisk mistænkt eller bekræftet HLH

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med klinisk mistænkt eller bekræftet HLH, inklusive dem, der opfylder HLH-2004 diagnostiske kriterier (primære eller sekundære former, herunder malignitet) og andre former for HLH (makrofageaktiveringssyndrom [MAS], cytokinfrigivelsessyndrom [CRS] osv.)
  • Underskrevet og dateret informeret samtykke og samtykke (unge)

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter med klinisk mistænkt eller bekræftet hæmofagocytisk lymfohistiocytose
Multiinstitutionelt kohorteregister af patienter med klinisk mistænkt eller bekræftet hæmofagocytisk lymfohistiocytose

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til HLH-diagnose fra den indledende præsentation
Tidsramme: Interval mellem præsentationsdatoen, som defineret som dagen for forekomsten af ​​det første HLH-symptom, og datoen for fuld HLH-diagnose, som defineret ved at opfylde de HLH-diagnostiske kriterier, vil blive målt. Tidsrammer op til 6 måneder vil blive vurderet.
Dato for første præsentation og dato for HLH-diagnose som defineret af HLH-diagnostiske kriterier (HLH-2004/MAS klassifikationskriterier)
Interval mellem præsentationsdatoen, som defineret som dagen for forekomsten af ​​det første HLH-symptom, og datoen for fuld HLH-diagnose, som defineret ved at opfylde de HLH-diagnostiske kriterier, vil blive målt. Tidsrammer op til 6 måneder vil blive vurderet.
Antal patienter med en autoimmun sygdom på tidspunktet for HLH-diagnose
Tidsramme: Op til 1 måned fra HLH-diagnose
Tilstedeværelse af en autoimmun sygdom på diagnosetidspunktet (f.eks. systemisk juvenil idiopatisk arthritis, lupus)
Op til 1 måned fra HLH-diagnose
Antal patienter med malignitet på tidspunktet for HLH-diagnose
Tidsramme: Op til 1 måned fra HLH-diagnose.
Tilstedeværelse af hæmatologiske og solide maligniteter på tidspunktet for HLH-diagnose.
Op til 1 måned fra HLH-diagnose.
Antal patienter behandlet med immunaktiverende midler før HLH-diagnose
Tidsramme: Op til 1 måned før HLH-diagnose.
Antallet af patienter behandlet med immunaktiverende midler før indledende diagnose (checkpoint-hæmmere, CAR-T-konstruktioner)
Op til 1 måned før HLH-diagnose.
Antal patienter med involvering af centralnervesystemet (CNS) under HLH-sygdomsforløbet.
Tidsramme: Op til 1 måned fra HLH-diagnose.
CNS-involvering som defineret ved forhøjet neopterin, hvide blodlegemer eller protein i en cerebrospinalvæske eller ændringer i MR
Op til 1 måned fra HLH-diagnose.
Hyppigheden af ​​en genetisk diagnose, der ligger til grund for HLH.
Tidsramme: Op til 1 måned fra HLH-diagnose.
Data om genetisk testning vil blive indsamlet, og efterforskere vil opsummere antallet for at beregne hyppigheden af ​​en genetisk diagnose.
Op til 1 måned fra HLH-diagnose.
Antal patienter med infektioner (f.eks. EBV, CMV, HHV6, HIV, svampe, bakteriel) på diagnosetidspunktet.
Tidsramme: Op til 1 måned fra HLH-diagnose.
Tilstedeværelsen af ​​infektioner ved HLH-diagnose (serologi og polymerasekædereaktion).
Op til 1 måned fra HLH-diagnose.
Antal patienter med organsvigt.
Tidsramme: Op til 1 år fra HLH-diagnose.
Data vil blive indsamlet om organsvigt relateret til HLH (f.eks. nyre, lunge, CNS).
Op til 1 år fra HLH-diagnose.
Antal patienter med langvarige sygdomsrelaterede komplikationer.
Tidsramme: Op til 5 år fra HLH-diagnose.
Data om langsigtede komplikationer (f.eks. nedsat vækst, nedsat kognitiv udvikling) vil blive indsamlet.
Op til 5 år fra HLH-diagnose.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsresponsrate på HLH-relaterede behandlinger.
Tidsramme: Uge to fra behandlingsstart.
Responsen af ​​alle behandlinger for alle patienter ved hjælp af de kriterier, der blev brugt til at vurdere effektiviteten af ​​anti-IFN-behandling i de kliniske NI-0501-04 04 og NI-0501-14 forsøg.
Uge to fra behandlingsstart.
Tid til respons på HLH-relateret behandling for patienter i registret.
Tidsramme: Vurderet op til 12 uger fra behandlingsstart.
Responsen af ​​alle behandlinger for alle patienter ved hjælp af de kriterier, der blev brugt til at vurdere effektiviteten af ​​anti-IFN-behandling i de kliniske NI-0501-04 04 og NI-0501-14 forsøg.
Vurderet op til 12 uger fra behandlingsstart.
Overlevelsessandsynligheden for patienter i registret
Tidsramme: Fra HLH-diagnose til sidste opfølgning eller død, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet op til 5 år efter HLH-diagnose.
Data om forekomst og dødsdato samt dato for sidste dokumentation for nulevende patienter vil blive indsamlet.
Fra HLH-diagnose til sidste opfølgning eller død, alt efter hvad der indtræffer først, vurderet op til 5 år efter HLH-diagnose.
Antal patienter, der modtog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Tidsramme: Fra HLH-diagnoser op til 5 år efter HLH-diagnose.
Data om hyppigheden af ​​HSCT vil blive indsamlet.
Fra HLH-diagnoser op til 5 år efter HLH-diagnose.
Hyppighed af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) relaterede komplikationer
Tidsramme: Fra HSCT op til 5 år efter HSCT.
Efterforskere vil indsamle data om hyppigheden af ​​primær transplantatsvigt og modtagelse af mere end ét cellulært produkt, sekundær transplantatsvigt og kimærisme efter HSCT. Primær graftsvigt er defineret som den observerede registrering af manglende opnåelse af et absolut neutrofiltal (ANC) på >500/µL 42 dage efter HSCT. Sekundær graftsvigt er defineret som den observerede registrering af cytopeni efter initial engraftment (ANC <500/µL) og er ikke relateret til infektion eller lægemiddeltoksicitet, tab af donorkimerisme <5%. Blandet kimærisme er defineret som <80 % donorceller efter dag +30.
Fra HSCT op til 5 år efter HSCT.
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger >/= 3 som vurderet ved CTCAE 5.0
Tidsramme: Fra påbegyndelse af HLH-relateret behandling op til 30 dage efter seponering af behandlingen.
Grad 3 og højere bivirkninger (per CTCAE 5.0) rapporteret i de medicinske diagrammer vil blive indsamlet. Dataene vil blive opsummeret og beskrevet ved hjælp af beskrivende statistik.
Fra påbegyndelse af HLH-relateret behandling op til 30 dage efter seponering af behandlingen.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Baylor College of Medicine
Sobi, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

14. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021-0821
  • Sobi.HLH-RWE102 (Anden identifikator: Sobi, Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data, der vil blive delt, omfatter individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i artiklen, efter afidentifikation. Efterforskere, hvis foreslåede brug af dataene er blevet godkendt af en uafhængig revisionskomité ("lært mellemmand"), der er identificeret til dette formål. Typerne af analyser vil omfatte forskning i HLH.

IPD-delingstidsramme

Begyndende tre måneder og slutter 5 år efter artiklens udgivelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Forslag skal rettes til intohlh@cchmc.org. Anmodningerne vil blive behandlet af INTO-HLH-styregruppen.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner