INTO-HLH: Ett sjukdomsregister för patienter med hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH)
11 januari 2024 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
INTO-HLH- Insikt i naturhistoria och behandlingsresultat av hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH): Ett sjukdomsregister för patienter med HLH
Syftet med denna observationsstudie är att samla in data om den naturliga sjukdomshistorien hos patienter med hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH) inklusive diagnos, behandlingar, svar och resultat.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH) är ett komplext hyperinflammatoriskt syndrom som beror på samspelet mellan genetisk predisposition och olika miljöfaktorer. Trots tillgängliga behandlingsalternativ för HLH svarar cirka 30 % av patienterna inte på behandlingen. Dessutom är standardterapin begränsad av dess toxicitet, och säkrare behandlingar eftersträvas.
Det finns ett otillfredsställt behov av en djupare förståelse av den naturliga historien, klinisk/etiologisk mångfald, komplikationer och behandlingsresultat för patienter med HLH, särskilt från Nordamerika. Den föreslagna studien, ett samarbete mellan Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), Texas Children's Hospital och Sobi Inc. syftar till att upprätta ett robust register som gör det möjligt för utredare att bättre definiera HLHs naturhistoria.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
200
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Michael Jordan, MD
- Telefonnummer: (513) 803-9063
- E-post: Michael.Jordan@cchmc.org
Studera Kontakt Backup
- Namn: Adi Zoref Lorenz, MD
- E-post: Adi.Zoref.Lorenz@cchmc.org
Studieorter
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Rekrytering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Michael Jordan, MD
- Telefonnummer: 513-803-9063
- E-post: Michael.Jordan@cchmc.org
-
Huvudutredare:
- Michael Jordan, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med kliniskt misstänkt eller bekräftad HLH
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med kliniskt misstänkt eller bekräftad HLH, inklusive de som uppfyller HLH-2004 diagnostiska kriterier (primära eller sekundära former, inklusive malignitet) och andra former av HLH (makrofagaktiveringssyndrom [MAS], cytokinfrisättningssyndrom [CRS], etc.)
- Undertecknat och daterat informerat samtycke och samtycke (ungdomar)
Exklusions kriterier:
- Ingen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Patienter med kliniskt misstänkt eller bekräftad hemofagocytisk lymfohistiocytos
Multiinstitutionellt kohortregister över patienter med kliniskt misstänkt eller bekräftad hemofagocytisk lymfohistiocytos
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags till HLH-diagnos från den första presentationen
Tidsram: Intervallet mellan presentationsdatumet, definierat som dagen för uppkomsten av det initiala HLH-symtomet, och datumet för fullständig HLH-diagnos, enligt definitionen genom att uppfylla HLH-diagnoskriterierna, kommer att mätas. Tidsramar upp till 6 månader kommer att bedömas.
|
Datum för inledande presentation och datum för HLH-diagnos enligt definitionen av HLH-diagnoskriterier (HLH-2004/MAS-klassificeringskriterier)
|
Intervallet mellan presentationsdatumet, definierat som dagen för uppkomsten av det initiala HLH-symtomet, och datumet för fullständig HLH-diagnos, enligt definitionen genom att uppfylla HLH-diagnoskriterierna, kommer att mätas. Tidsramar upp till 6 månader kommer att bedömas.
|
|
Antal patienter med en autoimmun sjukdom vid tidpunkten för HLH-diagnos
Tidsram: Upp till 1 månad från HLH-diagnos
|
Närvaro av en autoimmun sjukdom vid tidpunkten för diagnos (t.ex. systemisk juvenil idiopatisk artrit, lupus)
|
Upp till 1 månad från HLH-diagnos
|
|
Antal patienter med malignitet vid tidpunkten för HLH-diagnos
Tidsram: Upp till 1 månad från HLH-diagnos.
|
Förekomst av hematologiska och solida maligniteter vid tidpunkten för HLH-diagnos.
|
Upp till 1 månad från HLH-diagnos.
|
|
Antal patienter som behandlats med immunaktiverande medel före HLH-diagnos
Tidsram: Upp till 1 månad innan HLH-diagnos.
|
Antalet patienter som behandlats med immunaktiverande medel före initial diagnos (checkpoint-hämmare, CAR-T-konstruktioner)
|
Upp till 1 månad innan HLH-diagnos.
|
|
Antal patienter med inblandning i centrala nervsystemet (CNS) under HLH-sjukdomsförloppet.
Tidsram: Upp till 1 månad från HLH-diagnos.
|
CNS-engagemang som definieras av förhöjt neopterin, vita blodkroppar eller protein i en cerebrospinalvätska eller förändringar i MRT
|
Upp till 1 månad från HLH-diagnos.
|
|
Frekvens av en genetisk diagnos som ligger bakom HLH.
Tidsram: Upp till 1 månad från HLH-diagnos.
|
Data om genetiska tester kommer att samlas in och utredarna kommer att sammanfatta antalet för att beräkna frekvensen av en genetisk diagnos.
|
Upp till 1 månad från HLH-diagnos.
|
|
Antal patienter med infektioner (t.ex. EBV, CMV, HHV6, HIV, svamp, bakteriell) vid tidpunkten för diagnos.
Tidsram: Upp till 1 månad från HLH-diagnos.
|
Förekomst av infektioner vid HLH-diagnos (serologi och polymeraskedjereaktion).
|
Upp till 1 månad från HLH-diagnos.
|
|
Antal patienter med organsvikt.
Tidsram: Upp till 1 år från HLH-diagnos.
|
Data kommer att samlas in om organsvikt relaterat till HLH (t.ex. njure, lunga, CNS).
|
Upp till 1 år från HLH-diagnos.
|
|
Antal patienter med långvariga sjukdomsrelaterade komplikationer.
Tidsram: Upp till 5 år från HLH-diagnos.
|
Data om långtidskomplikationer (t.ex. nedsatt tillväxt, nedsatt kognitiv utveckling) kommer att samlas in.
|
Upp till 5 år från HLH-diagnos.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingssvarsfrekvens på HLH-relaterade behandlingar.
Tidsram: Vecka två från behandlingsstart.
|
Svaret på alla behandlingar för alla patienter med de kriterier som användes för att bedöma effektiviteten av anti-IFN-behandling i de kliniska prövningarna NI-0501-04 04 och NI-0501-14.
|
Vecka två från behandlingsstart.
|
|
Dags för svar på HLH-relaterad terapi för patienter i registret.
Tidsram: Bedöms upp till 12 veckor från behandlingsstart.
|
Svaret på alla behandlingar för alla patienter med de kriterier som användes för att bedöma effektiviteten av anti-IFN-behandling i de kliniska prövningarna NI-0501-04 04 och NI-0501-14.
|
Bedöms upp till 12 veckor från behandlingsstart.
|
|
Överlevnadssannolikheten för patienter i registret
Tidsram: Från HLH-diagnos till sista uppföljning eller dödsfall, beroende på vad som inträffar först, bedömd upp till 5 år efter HLH-diagnos.
|
Data om förekomst och dödsdatum samt datum för sista dokumentation för levande patienter kommer att samlas in.
|
Från HLH-diagnos till sista uppföljning eller dödsfall, beroende på vad som inträffar först, bedömd upp till 5 år efter HLH-diagnos.
|
|
Antal patienter som fått hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Tidsram: Från HLH-diagnoser upp till 5 år efter HLH-diagnos.
|
Data om frekvensen av HSCT kommer att samlas in.
|
Från HLH-diagnoser upp till 5 år efter HLH-diagnos.
|
|
Frekvens av hematopoetiska stamcellstransplantation (HSCT) relaterade komplikationer
Tidsram: Från HSCT upp till 5 år efter HSCT.
|
Utredarna kommer att samla in data om frekvensen av primärt transplantatfel och mottagning av mer än en cellulär produkt, sekundärt transplantatfel och chimerism efter HSCT.
Primärt transplantatfel definieras som den observerade registreringen av misslyckande att uppnå ett absolut neutrofilantal (ANC) på >500/µL 42 dagar efter HSCT.
Sekundär transplantatsvikt definieras som den observerade registreringen av cytopeni efter initial engraftment (ANC <500/µL) och är inte relaterad till infektion eller läkemedelstoxicitet, förlust av donatorchimerism <5%.
Blandad chimerism definieras som <80 % donatorceller efter dag +30.
|
Från HSCT upp till 5 år efter HSCT.
|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar >/= 3 enligt CTCAE 5.0
Tidsram: Från start av HLH-relaterad behandling upp till 30 dagar efter avslutad behandling.
|
Biverkningar av grad 3 och högre (enligt CTCAE 5.0) som rapporterats i de medicinska diagrammen kommer att samlas in.
Data kommer att sammanfattas och beskrivas med hjälp av beskrivande statistik.
|
Från start av HLH-relaterad behandling upp till 30 dagar efter avslutad behandling.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studiestol: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 december 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 januari 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 januari 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 december 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 mars 2022
Första postat (Faktisk)
14 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 januari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 januari 2024
Senast verifierad
1 januari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2021-0821
- Sobi.HLH-RWE102 (Annan identifierare: Sobi, Inc.)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data som kommer att delas inkluderar individuella deltagares data som ligger till grund för resultaten som rapporteras i artikeln, efter avidentifiering.
Utredare vars föreslagna användning av uppgifterna har godkänts av en oberoende granskningskommitté ("lärd mellanhand") som identifierats för detta ändamål.
Typerna av analyser kommer att omfatta forskning om HLH.
Tidsram för IPD-delning
Börjar tre månader och slutar 5 år efter artikelpubliceringen.
Kriterier för IPD Sharing Access
Förslag ska skickas till intohlh@cchmc.org.
Förfrågningarna kommer att behandlas av INTO-HLH:s styrgrupp.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .