Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

INTO-HLH: Betegségregiszter hemophagocyticus limfohisztiocitózisban (HLH) szenvedő betegek számára

2024. január 11. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

INTO-HLH – Betekintés a hemophagocytás limfohisztiocitózis (HLH) természetrajzába és kezelési eredményeibe: Betegségregiszter a HLH-ban szenvedő betegek számára

Ennek a megfigyeléses vizsgálatnak az a célja, hogy adatokat gyűjtsön a hemophagocyticus limfohisztiocitózisban (HLH) szenvedő betegek természetes történetéről, beleértve a diagnózist, a kezeléseket, a válaszokat és az eredményeket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

A hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) egy összetett, hipergyulladásos szindróma, amely genetikai hajlam és különböző környezeti tényezők kölcsönhatásából ered. A HLH elérhető kezelési lehetőségei ellenére a betegek körülbelül 30%-a nem reagál a terápiára. Ezenkívül a standard terápiát korlátozzák toxicitásai, és biztonságosabb kezelésekre törekednek.

Kielégítetlen igény mutatkozik a HLH-s betegek természetes történetének, klinikai/etiológiai sokféleségének, szövődményeinek és kezelési eredményeinek mélyebb megértésére, különösen Észak-Amerikából. A javasolt tanulmány, amely a Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), a Texas Children's Hospital és a Sobi Inc. együttműködésében készült, egy robusztus regiszter létrehozását célozza, amely lehetővé teszi a kutatók számára, hogy jobban meghatározzák a HLH természetrajzát.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

200

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michael Jordan, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Klinikailag gyanított vagy igazolt HLH-ban szenvedő betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Klinikailag gyanított vagy igazolt HLH-ban szenvedő betegek, beleértve azokat, akik megfelelnek a HLH-2004 diagnosztikai kritériumainak (elsődleges vagy másodlagos formák, beleértve a rosszindulatú daganatokat is) és a HLH egyéb formái (makrofágaktivációs szindróma [MAS], citokin felszabadulási szindróma [CRS] stb.)
  • Aláírt és keltezett tájékozott beleegyező nyilatkozat (serdülők)

Kizárási kritériumok:

  • Egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Klinikailag gyanús vagy igazolt hemophagocytás limfohisztiocitózisban szenvedő betegek
Klinikailag gyanított vagy igazolt hemofagocitás limfohisztiocitózisban szenvedő betegek több intézményes kohorsz regisztere

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HLH diagnózisáig eltelt idő a kezdeti bemutatótól számítva
Időkeret: A kezdeti HLH-tünet megjelenésének napjaként meghatározott megjelenési dátum és a teljes HLH-diagnózis dátuma közötti intervallumot mérik, amelyet a HLH-diagnosztikai kritériumok teljesítése határoz meg. Legfeljebb 6 hónapos határidőket értékelnek.
A kezdeti bemutatás dátuma és a HLH diagnózisának dátuma a HLH diagnosztikai kritériumai szerint (HLH-2004/MAS besorolási kritériumok)
A kezdeti HLH-tünet megjelenésének napjaként meghatározott megjelenési dátum és a teljes HLH-diagnózis dátuma közötti intervallumot mérik, amelyet a HLH-diagnosztikai kritériumok teljesítése határoz meg. Legfeljebb 6 hónapos határidőket értékelnek.
Az autoimmun betegségben szenvedő betegek száma a HLH diagnózisa idején
Időkeret: A HLH diagnózisától számított 1 hónapig
Autoimmun betegség jelenléte a diagnózis idején (pl. szisztémás juvenilis idiopátiás ízületi gyulladás, lupus)
A HLH diagnózisától számított 1 hónapig
A rosszindulatú daganatos betegek száma a HLH diagnózisa idején
Időkeret: A HLH diagnózisától számított 1 hónapig.
Hematológiai és szolid rosszindulatú daganatok jelenléte a HLH diagnózisa idején.
A HLH diagnózisától számított 1 hónapig.
Immunaktiváló szerekkel kezelt betegek száma a HLH diagnózisa előtt
Időkeret: Legfeljebb 1 hónappal a HLH diagnózisa előtt.
Az immunaktiváló szerekkel kezelt betegek száma a kezdeti diagnózis előtt (ellenőrzőpont inhibitorok, CAR-T konstrukciók)
Legfeljebb 1 hónappal a HLH diagnózisa előtt.
A központi idegrendszeri (CNS) érintett betegek száma a HLH betegség lefolyása során.
Időkeret: A HLH diagnózisától számított 1 hónapig.
A központi idegrendszer érintettsége, amelyet a neopterin, a fehérvérsejtek vagy a fehérje emelkedett szintje határoz meg a cerebrospinális folyadékban vagy az MRI változásai
A HLH diagnózisától számított 1 hónapig.
A HLH hátterében álló genetikai diagnózis gyakorisága.
Időkeret: A HLH diagnózisától számított 1 hónapig.
A genetikai vizsgálatokra vonatkozó adatokat összegyűjtik, és a kutatók összegzik a számokat a genetikai diagnózis gyakoriságának kiszámításához.
A HLH diagnózisától számított 1 hónapig.
A fertőzésben (pl. EBV, CMV, HHV6, HIV, gombás, bakteriális) szenvedő betegek száma a diagnózis időpontjában.
Időkeret: A HLH diagnózisától számított 1 hónapig.
Fertőzések jelenléte a HLH diagnózisánál (szerológia és polimeráz láncreakció).
A HLH diagnózisától számított 1 hónapig.
Szervi elégtelenségben szenvedő betegek száma.
Időkeret: Legfeljebb 1 év a HLH diagnózisától számítva.
Adatokat gyűjtenek a HLH-val kapcsolatos szervi elégtelenségről (például vese, tüdő, központi idegrendszer).
Legfeljebb 1 év a HLH diagnózisától számítva.
A betegséggel összefüggő hosszú távú szövődményekben szenvedő betegek száma.
Időkeret: Legfeljebb 5 év a HLH diagnózisától számítva.
A hosszú távú szövődményekre (pl. növekedési zavar, kognitív fejlődés zavara) vonatkozó adatokat gyűjtik.
Legfeljebb 5 év a HLH diagnózisától számítva.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HLH-val kapcsolatos kezelésekre adott kezelési válaszarány.
Időkeret: A kezelés kezdetétől számított második hét.
Az NI-0501-04 04 és NI-0501-14 klinikai vizsgálatokban az anti-IFN-kezelés hatékonyságának értékelésére használt kritériumok alapján az összes kezelésre adott válasz.
A kezelés kezdetétől számított második hét.
A HLH-val kapcsolatos terápiára való válaszadás ideje a nyilvántartásban szereplő betegeknél.
Időkeret: A kezelés kezdetétől számított 12 hétig értékelték.
Az NI-0501-04 04 és NI-0501-14 klinikai vizsgálatokban az anti-IFN-kezelés hatékonyságának értékelésére használt kritériumok alapján az összes kezelésre adott válasz.
A kezelés kezdetétől számított 12 hétig értékelték.
A nyilvántartásban szereplő betegek túlélési valószínűsége
Időkeret: A HLH-diagnózistól az utolsó követésig vagy a halálig, amelyik előbb következik be, a HLH-diagnózist követő 5 évig értékelték.
A halálozás bekövetkeztére és időpontjára vonatkozó adatokat, valamint az élő betegek utolsó dokumentációjának dátumát összegyűjtik.
A HLH-diagnózistól az utolsó követésig vagy a halálig, amelyik előbb következik be, a HLH-diagnózist követő 5 évig értékelték.
Hematopoietikus őssejt-transzplantációban (HSCT) részesült betegek száma
Időkeret: A HLH diagnózistól a HLH diagnózist követő 5 évig.
A HSCT gyakoriságára vonatkozó adatokat gyűjtik.
A HLH diagnózistól a HLH diagnózist követő 5 évig.
Hematopoietikus őssejt-transzplantációval (HSCT) kapcsolatos szövődmények gyakorisága
Időkeret: HSCT-től 5 évig a HSCT után.
A kutatók adatokat gyűjtenek az elsődleges graft meghibásodásának gyakoriságáról és egynél több sejttermék befogadásáról, a másodlagos graft kudarcról és a HSCT utáni kimérizmusról. Az elsődleges graft kudarc a HSCT után 42 nappal a >500/µl abszolút neutrofilszám (ANC) elmulasztásának megfigyelt rekordja. A másodlagos graft kudarc a kezdeti beültetés után megfigyelt citopénia (ANC <500/µL), és nincs összefüggésben fertőzéssel vagy gyógyszertoxicitással, a donor kimérizmusának elvesztésével <5%. A vegyes kimérizmust a donorsejtek <80%-aként határozzuk meg a +30. nap után.
HSCT-től 5 évig a HSCT után.
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma >/= 3 a CTCAE 5.0 alapján
Időkeret: A HLH-val kapcsolatos kezelés megkezdésétől a kezelés abbahagyását követő 30 napig.
A 3. és magasabb fokozatú nemkívánatos eseményeket (CTCAE 5.0 szerint) gyűjtik össze az orvosi táblázatokban. Az adatok összegzése és leírása leíró statisztikák segítségével történik.
A HLH-val kapcsolatos kezelés megkezdésétől a kezelés abbahagyását követő 30 napig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Együttműködők

Baylor College of Medicine
Sobi, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. december 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. december 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 9.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2021-0821
  • Sobi.HLH-RWE102 (Egyéb azonosító: Sobi, Inc.)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A megosztandó adatok magukban foglalják a cikkben közölt eredmények alapjául szolgáló egyéni résztvevői adatokat is, az azonosítás megszüntetése után. Azok a nyomozók, akiknek az adatok javasolt felhasználását az erre a célra kijelölt független vizsgálóbizottság („tanult közvetítő”) jóváhagyta. Az elemzések közé tartozik a HLH kutatása is.

IPD megosztási időkeret

Három hónappal kezdődik és 5 évvel a cikk megjelenése után ér véget.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az ajánlatokat az intohlh@cchmc.org címre kell küldeni. A kérelmeket az INTO-HLH irányítóbizottsága fogja megvizsgálni.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemophagocytás limfohisztiocitózisok

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Austria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel