INTO-HLH: 혈구탐식 림프조직구증가증(HLH) 환자를 위한 질병 등록
2026년 2월 23일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
INTO-HLH- 혈구탐식성 림프조직구증가증(HLH)의 자연사 및 치료 결과에 대한 통찰력: HLH 환자를 위한 질병 등록
이 관찰 연구의 목적은 진단, 치료, 반응 및 결과를 포함하여 혈구탐식성림프조직구증가증(HLH) 환자의 질병의 자연 경과에 대한 데이터를 수집하는 것입니다.
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
혈구포식림프조직구증(HLH)은 유전적 소인과 다양한 환경적 요인의 상호 작용으로 인해 발생하는 복잡한 과염증성 증후군입니다. HLH에 대한 사용 가능한 치료 옵션에도 불구하고 약 30%의 환자가 치료에 반응하지 않습니다. 또한, 표준 요법은 독성에 의해 제약을 받고 보다 안전한 치료법을 추구합니다.
특히 북미에서 온 HLH 환자의 자연사, 임상/병인학적 다양성, 합병증 및 치료 결과에 대한 더 깊은 이해에 대한 미충족 요구가 있습니다. Cincinnati Children's Hospital Medical Center(CCHMC), Texas Children's Hospital 및 Sobi Inc. 간의 협력으로 제안된 연구는 조사관이 HLH의 자연사를 더 잘 정의할 수 있도록 하는 강력한 레지스트리를 구축하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Michael Jordan, MD
- 전화번호: (513) 803-9063
- 이메일: Michael.Jordan@cchmc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Adi Zoref Lorenz, MD
- 이메일: Adi.Zoref.Lorenz@cchmc.org
연구 장소
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
연락하다:
- Michael Jordan, MD
- 전화번호: 513-803-9063
- 이메일: Michael.Jordan@cchmc.org
-
수석 연구원:
- Michael Jordan, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
임상적으로 HLH가 의심되거나 확인된 환자
설명
포함 기준:
- HLH-2004 진단 기준(악성을 포함하는 1차 또는 2차 형태) 및 다른 형태의 HLH(대식세포 활성화 증후군[MAS], 사이토카인 방출 증후군[CRS] 등)를 충족하는 환자를 포함하여 임상적으로 HLH가 의심되거나 확인된 환자.
- 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의 및 승인(청소년)
제외 기준:
- 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
혈구탐식성림프조직구증이 임상적으로 의심되거나 확인된 환자
임상적으로 의심되거나 확인된 혈구탐식 림프조직구증가증 환자의 다기관 코호트 등록
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
초기 프레젠테이션에서 HLH 진단까지의 시간
기간: 초기 HLH 증상이 나타난 날로 정의된 제시 날짜와 HLH 진단 기준을 충족하여 정의된 전체 HLH 진단 날짜 사이의 간격을 측정합니다. 최대 6개월의 기간이 평가됩니다.
|
HLH 진단 기준(HLH-2004/MAS 분류 기준)에 의해 정의된 최초 발현 날짜 및 HLH 진단 날짜
|
초기 HLH 증상이 나타난 날로 정의된 제시 날짜와 HLH 진단 기준을 충족하여 정의된 전체 HLH 진단 날짜 사이의 간격을 측정합니다. 최대 6개월의 기간이 평가됩니다.
|
|
HLH 진단 당시 자가면역질환 환자 수
기간: HLH 진단 후 최대 1개월
|
진단 당시 자가면역질환(예: 전신성소아특발성관절염, 루푸스)의 존재
|
HLH 진단 후 최대 1개월
|
|
HLH 진단 당시 악성 환자 수
기간: HLH 진단 후 최대 1개월.
|
HLH 진단 시 혈액학적 및 고형 악성 종양의 존재.
|
HLH 진단 후 최대 1개월.
|
|
HLH 진단 전 면역활성화제로 치료받은 환자 수
기간: HLH 진단 최대 1개월 전.
|
초기 진단 전에 면역활성화제(관문억제제, CAR-T 구조물)로 치료받은 환자 수
|
HLH 진단 최대 1개월 전.
|
|
HLH 질환 경과 중 중추신경계(CNS) 관련 환자 수.
기간: HLH 진단 후 최대 1개월.
|
뇌척수액에서 증가된 네오프테린, 백혈구 또는 단백질 또는 MRI의 변화로 정의되는 CNS 침범
|
HLH 진단 후 최대 1개월.
|
|
HLH의 기저에 있는 유전적 진단의 빈도.
기간: HLH 진단 후 최대 1개월.
|
유전자 검사에 대한 데이터를 수집하고 조사관이 숫자를 요약하여 유전자 진단 빈도를 계산합니다.
|
HLH 진단 후 최대 1개월.
|
|
진단 당시 감염(예: EBV, CMV, HHV6, HIV, 진균, 박테리아)이 있는 환자 수.
기간: HLH 진단 후 최대 1개월.
|
HLH 진단 시 감염의 존재(혈청학 및 중합효소 연쇄 반응).
|
HLH 진단 후 최대 1개월.
|
|
장기 부전 환자 수.
기간: HLH 진단 후 최대 1년.
|
HLH와 관련된 장기 부전(예: 신장, 폐, CNS)에 대한 데이터가 수집됩니다.
|
HLH 진단 후 최대 1년.
|
|
장기적인 질병 관련 합병증이 있는 환자의 수.
기간: HLH 진단 후 최대 5년.
|
장기 합병증(예: 성장 장애, 인지 발달 장애)에 대한 데이터가 수집됩니다.
|
HLH 진단 후 최대 5년.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
HLH 관련 치료에 대한 치료 반응률.
기간: 치료 시작 2주째.
|
NI-0501-04 04 및 NI-0501-14 임상 시험에서 항-IFN 치료의 효능을 평가하기 위해 사용된 기준을 사용한 모든 환자에 대한 모든 치료의 반응.
|
치료 시작 2주째.
|
|
레지스트리에 있는 환자에 대한 HLH 관련 요법에 대한 반응 시간.
기간: 치료 시작 후 최대 12주 동안 평가됨.
|
NI-0501-04 04 및 NI-0501-14 임상 시험에서 항-IFN 치료의 효능을 평가하기 위해 사용된 기준을 사용한 모든 환자에 대한 모든 치료의 반응.
|
치료 시작 후 최대 12주 동안 평가됨.
|
|
레지스트리에 있는 환자의 생존 확률
기간: HLH 진단부터 마지막 후속 조치 또는 사망 중 먼저 도래하는 시점까지 HLH 진단 후 최대 5년까지 평가됩니다.
|
생존 환자에 대한 사망 발생 및 날짜와 마지막 문서 날짜에 대한 데이터가 수집됩니다.
|
HLH 진단부터 마지막 후속 조치 또는 사망 중 먼저 도래하는 시점까지 HLH 진단 후 최대 5년까지 평가됩니다.
|
|
조혈모세포이식(HSCT)을 받은 환자 수
기간: HLH 진단부터 HLH 진단 후 최대 5년까지.
|
HSCT 빈도에 대한 데이터가 수집됩니다.
|
HLH 진단부터 HLH 진단 후 최대 5년까지.
|
|
조혈모세포이식(HSCT) 관련 합병증의 빈도
기간: HSCT에서 HSCT 후 최대 5년.
|
조사관은 1차 이식 실패 빈도 및 하나 이상의 세포 제품 수신, 2차 이식 실패 및 HSCT 후 키메라 현상에 대한 데이터를 수집합니다.
1차 이식 실패는 HSCT 후 42일까지 >500/μL의 절대 호중구 수(ANC)를 달성하지 못한 관찰된 기록으로 정의됩니다.
이차 이식 실패는 초기 생착(ANC <500/μL) 후 관찰된 혈구 감소증 기록으로 정의되며 감염이나 약물 독성, 공여자 키메라 손실 <5%와 관련이 없습니다.
혼합 키메라 현상은 +30일 후 <80% 기증자 세포로 정의됩니다.
|
HSCT에서 HSCT 후 최대 5년.
|
|
CTCAE 5.0으로 평가한 치료 관련 이상 반응 >/= 3인 참가자 수
기간: HLH 관련 치료 시작부터 치료 중단 후 최대 30일까지.
|
의료 차트에 보고된 3등급 이상의 부작용(CTCAE 5.0에 따름)이 수집됩니다.
데이터는 기술 통계를 사용하여 요약 및 설명됩니다.
|
HLH 관련 치료 시작부터 치료 중단 후 최대 30일까지.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 31일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 23일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2021-0821
- Sobi.HLH-RWE102 (기타 식별자: Sobi, Inc.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공유될 데이터에는 비식별화 후 기사에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터가 포함됩니다.
데이터의 제안된 사용이 이 목적을 위해 식별된 독립적인 검토 위원회("학습된 중개자")에 의해 승인된 조사자.
분석 유형에는 HLH에 대한 연구가 포함됩니다.
IPD 공유 기간
논문 출판 후 3개월부터 5년까지.
IPD 공유 액세스 기준
제안서는 intohlh@cchmc.org로 보내야 합니다.
요청은 INTO-HLH 운영 위원회에서 검토합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .