Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

INTO-HLH: rejestr chorób dla pacjentów z limfohistiocytozą hemofagocytarną (HLH)

23 lutego 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

INTO-HLH – wgląd w historię naturalną i wyniki leczenia limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH): rejestr chorób dla pacjentów z HLH

Celem tego badania obserwacyjnego jest zebranie danych na temat naturalnej historii choroby pacjentów z limfohistiocytozą hemofagocytarną (HLH), w tym diagnozy, leczenia, odpowiedzi i wyników.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Limfohistiocytoza hemofagocytarna (HLH) jest złożonym zespołem hiperzapalnym wynikającym z wzajemnego oddziaływania predyspozycji genetycznych i różnych czynników środowiskowych. Pomimo dostępnych opcji leczenia HLH około 30% pacjentów nie odpowiada na leczenie. Ponadto standardowa terapia jest ograniczona przez jej toksyczność i poszukuje się bezpieczniejszych metod leczenia.

Istnieje niezaspokojona potrzeba głębszego zrozumienia historii naturalnej, różnorodności klinicznej/etiologicznej, powikłań i wyników leczenia pacjentów z HLH, szczególnie z Ameryki Północnej. Proponowane badanie, realizowane we współpracy między Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), Texas Children's Hospital i Sobi Inc., ma na celu ustanowienie solidnego rejestru, który umożliwi badaczom lepsze zdefiniowanie historii naturalnej HLH.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Jordan, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z klinicznie podejrzewanym lub potwierdzonym HLH

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z klinicznie podejrzewanym lub potwierdzonym HLH, w tym spełniający kryteria diagnostyczne HLH-2004 (postać pierwotna lub wtórna, w tym nowotworowa) i innymi postaciami HLH (zespół aktywacji makrofagów [MAS], zespół uwalniania cytokin [CRS] itp.)
  • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda i zgoda (młodzież)

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci z klinicznie podejrzewaną lub potwierdzoną limfohistiocytozą hemofagocytarną
Wieloinstytucjonalny rejestr kohortowy pacjentów z klinicznie podejrzewaną lub potwierdzoną limfohistiocytozą hemofagocytarną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do rozpoznania HLH od pierwszego wystąpienia
Ramy czasowe: Mierzony będzie odstęp między datą zgłoszenia, rozumianą jako dzień pojawienia się pierwszych objawów HLH, a datą pełnego rozpoznania HLH, określoną jako spełnienie kryteriów diagnostycznych HLH. Oceniane będą ramy czasowe do 6 miesięcy.
Data pierwszego wystąpienia i data rozpoznania HLH zgodnie z kryteriami diagnostycznymi HLH (kryteria klasyfikacyjne HLH-2004/MAS)
Mierzony będzie odstęp między datą zgłoszenia, rozumianą jako dzień pojawienia się pierwszych objawów HLH, a datą pełnego rozpoznania HLH, określoną jako spełnienie kryteriów diagnostycznych HLH. Oceniane będą ramy czasowe do 6 miesięcy.
Liczba pacjentów z chorobą autoimmunologiczną w momencie rozpoznania HLH
Ramy czasowe: Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH
Obecność choroby autoimmunologicznej w momencie rozpoznania (np. układowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów, toczeń)
Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH
Liczba pacjentów z chorobą nowotworową w momencie rozpoznania HLH
Ramy czasowe: Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH.
Obecność nowotworów hematologicznych i litych w chwili rozpoznania HLH.
Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH.
Liczba pacjentów leczonych lekami immunoaktywującymi przed rozpoznaniem HLH
Ramy czasowe: Do 1 miesiąca przed rozpoznaniem HLH.
Liczba pacjentów leczonych lekami immunoaktywującymi przed postawieniem diagnozy (inhibitory punktów kontrolnych, konstrukty CAR-T)
Do 1 miesiąca przed rozpoznaniem HLH.
Liczba pacjentów z zajęciem ośrodkowego układu nerwowego (OUN) w przebiegu choroby HLH.
Ramy czasowe: Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH.
Zajęcie OUN określone przez podwyższone stężenie neopteryny, białych krwinek lub białka w płynie mózgowo-rdzeniowym lub zmiany w MRI
Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH.
Częstotliwość diagnozy genetycznej leżącej u podstaw HLH.
Ramy czasowe: Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH.
Zostaną zebrane dane dotyczące testów genetycznych, a badacze podsumują liczbę, aby obliczyć częstotliwość diagnozy genetycznej.
Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH.
Liczba pacjentów z zakażeniami (np. EBV, CMV, HHV6, HIV, grzybiczymi, bakteryjnymi) w momencie rozpoznania.
Ramy czasowe: Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH.
Obecność infekcji w diagnostyce HLH (serologia i reakcja łańcuchowa polimerazy).
Do 1 miesiąca od rozpoznania HLH.
Liczba pacjentów z niewydolnością narządową.
Ramy czasowe: Do 1 roku od rozpoznania HLH.
Zostaną zebrane dane dotyczące niewydolności narządów związanych z HLH (np. nerek, płuc, OUN).
Do 1 roku od rozpoznania HLH.
Liczba pacjentów z długotrwałymi powikłaniami związanymi z chorobą.
Ramy czasowe: Do 5 lat od rozpoznania HLH.
Zostaną zebrane dane dotyczące powikłań długoterminowych (np. upośledzony wzrost, upośledzony rozwój poznawczy).
Do 5 lat od rozpoznania HLH.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi na leczenie na leczenie związane z HLH.
Ramy czasowe: Tydzień drugi od rozpoczęcia leczenia.
Odpowiedź na wszystkie terapie dla wszystkich pacjentów przy użyciu kryteriów stosowanych do oceny skuteczności leczenia anty-IFN w badaniach klinicznych NI-0501-04 04 i NI-0501-14.
Tydzień drugi od rozpoczęcia leczenia.
Czas do odpowiedzi na terapię związaną z HLH u pacjentów w rejestrze.
Ramy czasowe: Oceniano do 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia.
Odpowiedź na wszystkie terapie dla wszystkich pacjentów przy użyciu kryteriów stosowanych do oceny skuteczności leczenia anty-IFN w badaniach klinicznych NI-0501-04 04 i NI-0501-14.
Oceniano do 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia.
Prawdopodobieństwo przeżycia pacjentów w rejestrze
Ramy czasowe: Od rozpoznania HLH do ostatniej wizyty kontrolnej lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniano do 5 lat po rozpoznaniu HLH.
Zbierane będą dane o wystąpieniu i dacie zgonu oraz dacie ostatniej dokumentacji dla żyjących pacjentów.
Od rozpoznania HLH do ostatniej wizyty kontrolnej lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniano do 5 lat po rozpoznaniu HLH.
Liczba pacjentów, którzy otrzymali przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: Od rozpoznania HLH do 5 lat po rozpoznaniu HLH.
Zostaną zebrane dane dotyczące częstotliwości wykonywania HSCT.
Od rozpoznania HLH do 5 lat po rozpoznaniu HLH.
Częstość powikłań związanych z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
Ramy czasowe: Od HSCT do 5 lat po HSCT.
Badacze zbiorą dane na temat częstości pierwotnych niepowodzeń przeszczepu i odbioru więcej niż jednego produktu komórkowego, wtórnych niepowodzeń przeszczepu i chimeryzmu po HSCT. Pierwotne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako zaobserwowany zapis dotyczący nieosiągnięcia bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) >500/µl w ciągu 42 dni po HSCT. Wtórne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako obserwowany zapis cytopenii po początkowym wszczepieniu (ANC <500/ µl) i nie jest związany z infekcją lub toksycznością leku, utratą chimeryzmu dawcy <5%. Mieszany chimeryzm definiuje się jako <80% komórek dawcy po dniu +30.
Od HSCT do 5 lat po HSCT.
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem >/= 3 według oceny CTCAE 5.0
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia związanego z HLH do 30 dni po zakończeniu leczenia.
Zdarzenia niepożądane stopnia 3. i wyższego (zgodnie z CTCAE 5.0) zgłoszone w kartach medycznych zostaną zebrane. Dane zostaną zestawione i opisane za pomocą statystyk opisowych.
Od rozpoczęcia leczenia związanego z HLH do 30 dni po zakończeniu leczenia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Baylor College of Medicine
Sobi, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021-0821
  • Sobi.HLH-RWE102 (Inny identyfikator: Sobi, Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane, które zostaną udostępnione, obejmują dane poszczególnych uczestników, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w artykule, po usunięciu elementów umożliwiających identyfikację. Śledczy, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez niezależną komisję rewizyjną („uczony pośrednik”) wyznaczoną do tego celu. Rodzaje analiz obejmą badania nad HLH.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się trzy miesiące i kończy 5 lat po opublikowaniu artykułu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Propozycje należy kierować na adres intohlh@cchmc.org. Wnioski zostaną rozpatrzone przez komitet sterujący INTO-HLH.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj