INTO-HLH: Registr nemocí pro pacienty s hemofagocytární lymfocytózou (HLH)
23. února 2026 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
INTO-HLH- Pohled do přirozené historie a výsledků léčby hemofagocytární lymfocytózy (HLH): Registr nemocí pro pacienty s HLH
Účelem této observační studie je shromáždit data o přirozené historii onemocnění pacientů s hemofagocytární lymfocytární lymfocytózou (HLH), včetně diagnózy, léčby, odpovědí a výsledků.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Hemofagocytární lymfocytóza (HLH) je komplexní, hyperzánětlivý syndrom, který je výsledkem souhry genetické predispozice a různých faktorů prostředí. Navzdory dostupným možnostem léčby HLH přibližně 30 % pacientů na terapii nereaguje. Kromě toho je standardní terapie omezena její toxicitou a jsou sledovány bezpečnější léčby.
Existuje nenaplněná potřeba hlubšího porozumění přirozené historii, klinické/etiologické rozmanitosti, komplikacím a výsledkům léčby pacientů s HLH, konkrétně ze Severní Ameriky. Navrhovaná studie, spolupráce mezi Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), Texas Children's Hospital a Sobi Inc. si klade za cíl vytvořit robustní registr, který umožní vyšetřovatelům lépe definovat přirozenou historii HLH.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Michael Jordan, MD
- Telefonní číslo: (513) 803-9063
- E-mail: Michael.Jordan@cchmc.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Adi Zoref Lorenz, MD
- E-mail: Adi.Zoref.Lorenz@cchmc.org
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Michael Jordan, MD
- Telefonní číslo: 513-803-9063
- E-mail: Michael.Jordan@cchmc.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Michael Jordan, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s klinicky suspektní nebo potvrzenou HLH
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s klinicky suspektní nebo potvrzenou HLH, včetně těch, kteří splňují diagnostická kritéria HLH-2004 (primární nebo sekundární formy, včetně malignity) a jinými formami HLH (syndrom aktivace makrofágů [MAS], syndrom uvolnění cytokinů [CRS] atd.)
- Podepsaný a datovaný informovaný souhlas a souhlas (adolescenti)
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s klinicky suspektní nebo potvrzenou hemofagocytární lymfocytózou
Multiinstitucionální kohortní registr pacientů s klinicky suspektní nebo potvrzenou hemofagocytární lymfocytózou
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas do diagnózy HLH od úvodní prezentace
Časové okno: Bude měřen interval mezi datem prezentace, jak je definováno jako den výskytu počátečního symptomu HLH, a datem úplné diagnózy HLH, jak je definováno splněním diagnostických kritérií HLH. Hodnotit se budou časové rámce do 6 měsíců.
|
Datum úvodní prezentace a datum diagnózy HLH, jak je definováno diagnostickými kritérii HLH (Klasifikační kritéria HLH-2004/MAS)
|
Bude měřen interval mezi datem prezentace, jak je definováno jako den výskytu počátečního symptomu HLH, a datem úplné diagnózy HLH, jak je definováno splněním diagnostických kritérií HLH. Hodnotit se budou časové rámce do 6 měsíců.
|
|
Počet pacientů s autoimunitním onemocněním v době diagnózy HLH
Časové okno: Do 1 měsíce od diagnózy HLH
|
Přítomnost autoimunitního onemocnění v době diagnózy (např. systémová juvenilní idiopatická artritida, lupus)
|
Do 1 měsíce od diagnózy HLH
|
|
Počet pacientů s maligním onemocněním v době diagnózy HLH
Časové okno: Do 1 měsíce od diagnózy HLH.
|
Přítomnost hematologických a solidních malignit v době diagnózy HLH.
|
Do 1 měsíce od diagnózy HLH.
|
|
Počet pacientů léčených látkami aktivujícími imunitu před diagnózou HLH
Časové okno: Až 1 měsíc před diagnózou HLH.
|
Počet pacientů léčených látkami aktivujícími imunitu před počáteční diagnózou (inhibitory kontrolních bodů, konstrukty CAR-T)
|
Až 1 měsíc před diagnózou HLH.
|
|
Počet pacientů s postižením centrálního nervového systému (CNS) v průběhu onemocnění HLH.
Časové okno: Do 1 měsíce od diagnózy HLH.
|
Postižení CNS, jak je definováno zvýšeným neopterinem, bílými krvinkami nebo proteinem v mozkomíšním moku nebo změnami v MRI
|
Do 1 měsíce od diagnózy HLH.
|
|
Frekvence genetické diagnózy, která je základem HLH.
Časové okno: Do 1 měsíce od diagnózy HLH.
|
Budou shromážděna data o genetickém testování a vyšetřovatelé shrnou počet pro výpočet frekvence genetické diagnózy.
|
Do 1 měsíce od diagnózy HLH.
|
|
Počet pacientů s infekcí (např. EBV, CMV, HHV6, HIV, plísňová, bakteriální) v době diagnózy.
Časové okno: Do 1 měsíce od diagnózy HLH.
|
Přítomnost infekcí při diagnostice HLH (sérologie a polymerázová řetězová reakce).
|
Do 1 měsíce od diagnózy HLH.
|
|
Počet pacientů s orgánovým selháním.
Časové okno: Do 1 roku od diagnózy HLH.
|
Budou shromažďována data o selhání orgánů souvisejících s HLH (např. ledviny, plíce, CNS).
|
Do 1 roku od diagnózy HLH.
|
|
Počet pacientů s dlouhodobými komplikacemi souvisejícími s onemocněním.
Časové okno: Až 5 let od diagnózy HLH.
|
Budou shromažďována data o dlouhodobých komplikacích (např. narušený růst, narušený kognitivní vývoj).
|
Až 5 let od diagnózy HLH.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra léčebné odpovědi na léčbu související s HLH.
Časové okno: Týden dva od zahájení léčby.
|
Odezva všech léčeb pro všechny pacienty za použití kritérií používaných k hodnocení účinnosti anti-IFN léčby v klinických studiích NI-0501-04 04 a NI-0501-14.
|
Týden dva od zahájení léčby.
|
|
Čas do odpovědi na terapii související s HLH u pacientů v registru.
Časové okno: Hodnoceno do 12 týdnů od zahájení léčby.
|
Odezva všech léčeb pro všechny pacienty za použití kritérií používaných k posouzení účinnosti léčby anti-IFN v klinických studiích NI-0501-04 04 a NI-0501-14.
|
Hodnoceno do 12 týdnů od zahájení léčby.
|
|
Pravděpodobnost přežití pacientů v registru
Časové okno: Od diagnózy HLH po poslední sledování nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, se hodnotí až 5 let po diagnóze HLH.
|
Budou shromažďovány údaje o výskytu a datu úmrtí a datum poslední dokumentace pro žijící pacienty.
|
Od diagnózy HLH po poslední sledování nebo smrt, podle toho, co nastane dříve, se hodnotí až 5 let po diagnóze HLH.
|
|
Počet pacientů, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
Časové okno: Od diagnóz HLH do 5 let po diagnóze HLH.
|
Budou shromažďovány údaje o frekvenci HSCT.
|
Od diagnóz HLH do 5 let po diagnóze HLH.
|
|
Frekvence komplikací souvisejících s transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
Časové okno: Od HSCT do 5 let po HSCT.
|
Vyšetřovatelé shromáždí údaje o frekvenci primárního selhání štěpu a příjmu více než jednoho buněčného produktu, sekundárního selhání štěpu a chimérismu po HSCT.
Primární selhání štěpu je definováno jako pozorovaný záznam selhání při dosažení absolutního počtu neutrofilů (ANC) >500/µl do 42 dnů po HSCT.
Sekundární selhání štěpu je definováno jako pozorovaný záznam cytopenie po počátečním přihojení (ANC <500/µL) a nesouvisí s infekcí nebo toxicitou léku, ztrátou chimérismu dárce <5 %.
Smíšený chimérismus je definován jako <80 % dárcovských buněk po dni +30.
|
Od HSCT do 5 let po HSCT.
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou >/= 3 podle hodnocení CTCAE 5.0
Časové okno: Od zahájení léčby související s HLH až do 30 dnů po ukončení léčby.
|
Nežádoucí účinky stupně 3 a vyšší (podle CTCAE 5.0) hlášené v lékařských tabulkách budou shromážděny.
Data budou shrnuta a popsána pomocí deskriptivní statistiky.
|
Od zahájení léčby související s HLH až do 30 dnů po ukončení léčby.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. prosince 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. prosince 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
14. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2021-0821
- Sobi.HLH-RWE102 (Jiný identifikátor: Sobi, Inc.)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Data, která budou sdílena, zahrnují data jednotlivých účastníků, která jsou základem výsledků uvedených v článku, po deidentifikace.
Vyšetřovatelé, jejichž navrhované použití údajů bylo schváleno nezávislou revizní komisí („učený zprostředkovatel“) určeným pro tento účel.
Typy analýz budou zahrnovat výzkum HLH.
Časový rámec sdílení IPD
Počínaje třemi měsíci a končí 5 let po zveřejnění článku.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Návrhy zasílejte na adresu intohlh@cchmc.org.
Žádosti posoudí řídící výbor INTO-HLH.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .