INTO-HLH: Registro de doenças para pacientes com linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH)
23 de fevereiro de 2026 atualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
INTO-HLH - Insight sobre a história natural e os resultados do tratamento da linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH): um registro de doenças para pacientes com HLH
O objetivo deste estudo observacional é coletar dados sobre a história natural da doença de pacientes com linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH), incluindo diagnóstico, tratamentos, respostas e resultados.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
A linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH) é uma síndrome hiperinflamatória complexa resultante da interação entre predisposição genética e vários fatores ambientais. Apesar das opções de tratamento disponíveis para HLH, aproximadamente 30% dos pacientes não respondem à terapia. Além disso, a terapia padrão é limitada por suas toxicidades e tratamentos mais seguros são buscados.
Há uma necessidade não atendida de uma compreensão mais profunda da história natural, diversidade clínica/etiológica, complicações e resultados do tratamento de pacientes com HLH, especificamente da América do Norte. O estudo proposto, uma colaboração entre o Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), o Texas Children's Hospital e a Sobi Inc. visa estabelecer um registro robusto que permitirá aos investigadores definir melhor a história natural da LHH.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Michael Jordan, MD
- Número de telefone: (513) 803-9063
- E-mail: Michael.Jordan@cchmc.org
Estude backup de contato
- Nome: Adi Zoref Lorenz, MD
- E-mail: Adi.Zoref.Lorenz@cchmc.org
Locais de estudo
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Recrutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Contato:
- Michael Jordan, MD
- Número de telefone: 513-803-9063
- E-mail: Michael.Jordan@cchmc.org
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Investigador principal:
- Michael Jordan, MD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com HLH clinicamente suspeita ou confirmada
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com HLH clinicamente suspeita ou confirmada, incluindo aqueles que atendem aos critérios diagnósticos de HLH-2004 (formas primárias ou secundárias, incluindo malignidade) e outras formas de HLH (síndrome de ativação de macrófagos [MAS], síndrome de liberação de citocinas [SRC], etc.)
- Consentimento informado e consentimento assinado e datado (adolescentes)
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes com linfo-histiocitose hemofagocítica clinicamente suspeita ou confirmada
Registro de coorte multi-institucional de pacientes com linfo-histiocitose hemofagocítica clinicamente suspeita ou confirmada
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo até o diagnóstico de HLH desde a apresentação inicial
Prazo: Será medido o intervalo entre a data de apresentação, definida como o dia do aparecimento do sintoma inicial de LHH, e a data do diagnóstico completo de LHH, definido pelo preenchimento dos critérios diagnósticos de LHH. Serão avaliados prazos de até 6 meses.
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Data da apresentação inicial e a data do diagnóstico de HLH conforme definido pelos critérios diagnósticos de HLH (critérios de classificação HLH-2004/MAS)
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Será medido o intervalo entre a data de apresentação, definida como o dia do aparecimento do sintoma inicial de LHH, e a data do diagnóstico completo de LHH, definido pelo preenchimento dos critérios diagnósticos de LHH. Serão avaliados prazos de até 6 meses.
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Número de pacientes com doença autoimune no momento do diagnóstico de LHH
Prazo: Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH
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Presença de uma doença autoimune no momento do diagnóstico (por exemplo, artrite idiopática juvenil sistêmica, lúpus)
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Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH
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Número de pacientes com malignidade no momento do diagnóstico de LHH
Prazo: Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH.
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Presença de malignidades hematológicas e sólidas no momento do diagnóstico de LHH.
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Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH.
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Número de pacientes tratados com agentes imunoativadores antes do diagnóstico de LHH
Prazo: Até 1 mês antes do diagnóstico de HLH.
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O número de pacientes tratados com agentes imunoativadores antes do diagnóstico inicial (inibidores de checkpoint, construções CAR-T)
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Até 1 mês antes do diagnóstico de HLH.
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Número de pacientes com envolvimento do sistema nervoso central (SNC) durante o curso da doença de HLH.
Prazo: Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH.
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Envolvimento do SNC definido por elevação de neopterina, glóbulos brancos ou proteína no líquido cefalorraquidiano ou alterações na ressonância magnética
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Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH.
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Frequência de um diagnóstico genético subjacente à LHH.
Prazo: Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH.
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Os dados sobre testes genéticos serão coletados e os investigadores irão resumir o número para calcular a frequência de um diagnóstico genético.
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Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH.
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Número de pacientes com infecções (por exemplo, EBV, CMV, HHV6, HIV, fúngica, bacteriana) no momento do diagnóstico.
Prazo: Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH.
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A presença de infecções no diagnóstico de HLH (sorologia e reação em cadeia da polimerase).
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Até 1 mês a partir do diagnóstico de HLH.
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Número de pacientes com falência de órgãos.
Prazo: Até 1 ano a partir do diagnóstico de HLH.
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Serão coletados dados sobre falência de órgãos relacionada à HLH (por exemplo, rim, pulmão, SNC).
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Até 1 ano a partir do diagnóstico de HLH.
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Número de pacientes com complicações relacionadas à doença em longo prazo.
Prazo: Até 5 anos a partir do diagnóstico de HLH.
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Dados sobre complicações de longo prazo (por exemplo, crescimento prejudicado, desenvolvimento cognitivo prejudicado) serão coletados.
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Até 5 anos a partir do diagnóstico de HLH.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de resposta ao tratamento aos tratamentos relacionados com HLH.
Prazo: Semana dois desde o início do tratamento.
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A resposta de todos os tratamentos para todos os pacientes usando os critérios usados para avaliar a eficácia do tratamento anti-IFN nos ensaios clínicos NI-0501-04 04 e NI-0501-14.
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Semana dois desde o início do tratamento.
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Tempo de resposta à terapia relacionada à HLH para pacientes no registro.
Prazo: Avaliado até 12 semanas após o início do tratamento.
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A resposta de todos os tratamentos para todos os pacientes usando os critérios usados para avaliar a eficácia do tratamento anti-IFN nos ensaios clínicos NI-0501-04 04 e NI-0501-14.
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Avaliado até 12 semanas após o início do tratamento.
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A probabilidade de sobrevivência dos pacientes no registro
Prazo: Desde o diagnóstico de HLH até o último acompanhamento ou óbito, o que ocorrer primeiro, avaliado até 5 anos após o diagnóstico de HLH.
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Serão coletados dados sobre a ocorrência e data do óbito e data da última documentação para pacientes vivos.
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Desde o diagnóstico de HLH até o último acompanhamento ou óbito, o que ocorrer primeiro, avaliado até 5 anos após o diagnóstico de HLH.
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Número de pacientes que receberam transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Prazo: De diagnósticos de LHH até 5 anos após o diagnóstico de LHH.
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Serão coletados dados sobre a frequência do HSCT.
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De diagnósticos de LHH até 5 anos após o diagnóstico de LHH.
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Frequência de complicações relacionadas ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH)
Prazo: Do TCTH até 5 anos pós TCTH.
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Os investigadores coletarão dados sobre a frequência de falha primária do enxerto e recepção de mais de um produto celular, falha secundária do enxerto e quimerismo pós-HSCT.
A falha primária do enxerto é definida como o registro observado de falha em atingir uma contagem absoluta de neutrófilos (ANC) de > 500/µL em 42 dias após o HSCT.
A falha secundária do enxerto é definida como o registro observado de citopenia após o enxerto inicial (ANC <500/µL) e não está relacionada a infecção ou toxicidade de drogas, perda de quimerismo do doador <5%.
O quimerismo misto é definido como <80% de células doadoras após o dia +30.
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Do TCTH até 5 anos pós TCTH.
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento >/= 3 conforme avaliado por CTCAE 5.0
Prazo: Desde o início do tratamento relacionado com HLH até 30 dias após a descontinuação do tratamento.
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Serão coletados eventos adversos de Grau 3 e superior (conforme CTCAE 5.0) relatados nos prontuários.
Os dados serão resumidos e descritos usando estatísticas descritivas.
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Desde o início do tratamento relacionado com HLH até 30 dias após a descontinuação do tratamento.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Cadeira de estudo: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de dezembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
14 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2021-0821
- Sobi.HLH-RWE102 (Outro identificador: Sobi, Inc.)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados que serão compartilhados incluem dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados no artigo, após a desidentificação.
Investigadores cuja proposta de uso dos dados foi aprovada por um comitê de revisão independente ("intermediário instruído") identificado para essa finalidade.
Os tipos de análises incluirão pesquisas sobre HLH.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Começando três meses e terminando 5 anos após a publicação do artigo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
As propostas devem ser enviadas para intohlh@cchmc.org.
As solicitações serão consideradas pelo comitê gestor do INTO-HLH.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .