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INTO-HLH: Ein Krankheitsregister für Patienten mit hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH)

23. Februar 2026 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

INTO-HLH- Einblick in den natürlichen Verlauf und die Behandlungsergebnisse der hämophagozytischen Lymphohistiozytose (HLH): Ein Krankheitsregister für Patienten mit HLH

Der Zweck dieser Beobachtungsstudie besteht darin, Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf von Patienten mit hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH) zu sammeln, einschließlich Diagnose, Behandlungen, Reaktionen und Ergebnissen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) ist ein komplexes, hyperinflammatorisches Syndrom, das aus dem Zusammenspiel von genetischer Veranlagung und verschiedenen Umweltfaktoren resultiert. Trotz verfügbarer Behandlungsoptionen für HLH sprechen etwa 30 % der Patienten nicht auf die Therapie an. Darüber hinaus wird die Standardtherapie durch ihre Toxizität eingeschränkt und es werden sicherere Behandlungen verfolgt.

Es besteht ein unerfüllter Bedarf an einem tieferen Verständnis des natürlichen Verlaufs, der klinischen/ätiologischen Vielfalt, der Komplikationen und der Behandlungsergebnisse von Patienten mit HLH, insbesondere aus Nordamerika. Die vorgeschlagene Studie, eine Zusammenarbeit zwischen dem Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), dem Texas Children's Hospital und Sobi Inc., zielt darauf ab, ein robustes Register zu erstellen, das es Forschern ermöglicht, den natürlichen Verlauf von HLH besser zu definieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Jordan, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit klinisch vermuteter oder bestätigter HLH

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit klinisch vermuteter oder bestätigter HLH, einschließlich Patienten, die die diagnostischen Kriterien von HLH-2004 erfüllen (primäre oder sekundäre Formen, einschließlich Malignität) und andere Formen von HLH (Makrophagenaktivierungssyndrom [MAS], Zytokinfreisetzungssyndrom [CRS] usw.)
  • Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung und Zustimmung (Jugendliche)

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Patienten mit klinisch vermuteter oder bestätigter hämophagozytischer Lymphohistiozytose
Institutionsübergreifendes Kohortenregister von Patienten mit klinisch vermuteter oder bestätigter hämophagozytischer Lymphohistiozytose

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur HLH-Diagnose von der Erstpräsentation
Zeitfenster: Das Intervall zwischen dem Datum der Präsentation, definiert als der Tag des Auftretens des ersten HLH-Symptoms, und dem Datum der vollständigen HLH-Diagnose, definiert durch das Erfüllen der HLH-Diagnosekriterien, wird gemessen. Geschätzt werden Zeiträume bis zu 6 Monaten.
Datum der Erstvorstellung und Datum der HLH-Diagnose gemäß den HLH-Diagnosekriterien (HLH-2004/MAS-Klassifikationskriterien)
Das Intervall zwischen dem Datum der Präsentation, definiert als der Tag des Auftretens des ersten HLH-Symptoms, und dem Datum der vollständigen HLH-Diagnose, definiert durch das Erfüllen der HLH-Diagnosekriterien, wird gemessen. Geschätzt werden Zeiträume bis zu 6 Monaten.
Anzahl der Patienten mit einer Autoimmunerkrankung zum Zeitpunkt der HLH-Diagnose
Zeitfenster: Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose
Vorhandensein einer Autoimmunerkrankung zum Zeitpunkt der Diagnose (z. B. systemische juvenile idiopathische Arthritis, Lupus)
Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose
Anzahl der Patienten mit Malignität zum Zeitpunkt der HLH-Diagnose
Zeitfenster: Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose.
Vorhandensein von hämatologischen und soliden Malignomen zum Zeitpunkt der HLH-Diagnose.
Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose.
Anzahl der Patienten, die vor der HLH-Diagnose mit immunaktivierenden Mitteln behandelt wurden
Zeitfenster: Bis zu 1 Monat vor der HLH-Diagnose.
Die Anzahl der Patienten, die vor der Erstdiagnose mit immunaktivierenden Wirkstoffen behandelt wurden (Checkpoint-Inhibitoren, CAR-T-Konstrukte)
Bis zu 1 Monat vor der HLH-Diagnose.
Anzahl der Patienten mit Beteiligung des Zentralnervensystems (ZNS) während des HLH-Krankheitsverlaufs.
Zeitfenster: Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose.
ZNS-Beteiligung, definiert durch erhöhte Neopterin-, Leukozyten- oder Proteinwerte in einer Zerebrospinalflüssigkeit oder Veränderungen im MRT
Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose.
Häufigkeit einer der HLH zugrunde liegenden genetischen Diagnose.
Zeitfenster: Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose.
Daten über genetische Tests werden gesammelt und die Ermittler fassen die Zahl zusammen, um die Häufigkeit einer genetischen Diagnose zu berechnen.
Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose.
Anzahl der Patienten mit Infektionen (z. B. EBV, CMV, HHV6, HIV, Pilz, Bakterien) zum Zeitpunkt der Diagnose.
Zeitfenster: Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose.
Das Vorhandensein von Infektionen bei der HLH-Diagnose (Serologie und Polymerase-Kettenreaktion).
Bis zu 1 Monat nach HLH-Diagnose.
Anzahl der Patienten mit Organversagen.
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach HLH-Diagnose.
Es werden Daten zu Organversagen im Zusammenhang mit HLH (z. B. Niere, Lunge, ZNS) erhoben.
Bis zu 1 Jahr nach HLH-Diagnose.
Anzahl der Patienten mit krankheitsbedingten Langzeitkomplikationen.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre ab HLH-Diagnose.
Daten zu Langzeitkomplikationen (z. B. Wachstumsstörungen, Beeinträchtigung der kognitiven Entwicklung) werden erhoben.
Bis zu 5 Jahre ab HLH-Diagnose.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsansprechrate bei HLH-bezogenen Behandlungen.
Zeitfenster: Zweite Woche ab Behandlungsbeginn.
Das Ansprechen aller Behandlungen für alle Patienten unter Verwendung der Kriterien, die zur Bewertung der Wirksamkeit der Anti-IFN-Behandlung in den klinischen Studien NI-0501-04 04 und NI-0501-14 verwendet wurden.
Zweite Woche ab Behandlungsbeginn.
Zeit bis zum Ansprechen auf eine HLH-bezogene Therapie bei Patienten im Register.
Zeitfenster: Bewertet bis zu 12 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Das Ansprechen aller Behandlungen für alle Patienten unter Verwendung der Kriterien, die zur Bewertung der Wirksamkeit der Anti-IFN-Behandlung in den klinischen Studien NI-0501-04 04 und NI-0501-14 verwendet wurden.
Bewertet bis zu 12 Wochen nach Beginn der Behandlung.
Die Überlebenswahrscheinlichkeit von Patienten im Register
Zeitfenster: Von der HLH-Diagnose bis zum letzten Follow-up oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt, wird bis zu 5 Jahre nach der HLH-Diagnose bewertet.
Bei lebenden Patienten werden Daten zum Eintritt und Datum des Todes sowie das Datum der letzten Dokumentation erhoben.
Von der HLH-Diagnose bis zum letzten Follow-up oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt, wird bis zu 5 Jahre nach der HLH-Diagnose bewertet.
Anzahl der Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) erhalten haben
Zeitfenster: Von der HLH-Diagnose bis zu 5 Jahre nach der HLH-Diagnose.
Es werden Daten zur Häufigkeit von HSCT erhoben.
Von der HLH-Diagnose bis zu 5 Jahre nach der HLH-Diagnose.
Häufigkeit von Komplikationen im Zusammenhang mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT).
Zeitfenster: Von HSCT bis zu 5 Jahre nach HSCT.
Die Forscher werden Daten über die Häufigkeit des primären Transplantatversagens und des Empfangs von mehr als einem Zellprodukt, des sekundären Transplantatversagens und des Chimärismus nach HSCT sammeln. Primäres Transplantatversagen ist definiert als das beobachtete Versagen, eine absolute Neutrophilenzahl (ANC) von > 500/µl bis 42 Tage nach HSCT zu erreichen. Sekundäres Transplantatversagen ist definiert als die beobachtete Aufzeichnung von Zytopenie nach der anfänglichen Transplantation (ANC <500/µL) und steht nicht im Zusammenhang mit einer Infektion oder Arzneimitteltoxizität, Verlust des Spenderchimärismus <5%. Gemischter Chimärismus ist definiert als < 80 % Spenderzellen nach Tag +30.
Von HSCT bis zu 5 Jahre nach HSCT.
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen >/= 3 gemäß CTCAE 5.0
Zeitfenster: Ab Beginn einer HLH-bezogenen Behandlung bis zu 30 Tage nach Beendigung der Behandlung.
Nebenwirkungen vom Grad 3 und höher (gemäß CTCAE 5.0), die in den Krankenakten gemeldet werden, werden erfasst. Die Daten werden mittels deskriptiver Statistik zusammengefasst und beschrieben.
Ab Beginn einer HLH-bezogenen Behandlung bis zu 30 Tage nach Beendigung der Behandlung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mitarbeiter

Baylor College of Medicine
Sobi, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2021-0821
  • Sobi.HLH-RWE102 (Andere Kennung: Sobi, Inc.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Zu den Daten, die geteilt werden, gehören individuelle Teilnehmerdaten, die den im Artikel berichteten Ergebnissen zugrunde liegen, nach Anonymisierung. Ermittler, deren vorgeschlagene Verwendung der Daten von einem unabhängigen Prüfungsausschuss („gelernter Vermittler“) genehmigt wurde, der für diesen Zweck bestimmt wurde. Die Arten von Analysen umfassen die Erforschung von HLH.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Beginnend drei Monate und endend fünf Jahre nach Veröffentlichung des Artikels.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Vorschläge sollten an intohlh@cchmc.org gerichtet werden. Die Anträge werden vom INTO-HLH-Lenkungsausschuss geprüft.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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