INTO-HLH: Et sykdomsregister for pasienter med hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)
11. januar 2024 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
INTO-HLH- Innsikt i naturhistorien og behandlingsresultatene av hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH): Et sykdomsregister for pasienter med HLH
Formålet med denne observasjonsstudien er å samle inn data om den naturlige sykdomshistorien til pasienter med hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH), inkludert diagnose, behandlinger, responser og utfall.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Detaljert beskrivelse
Hemofagocytisk lymfohistiocytose (HLH) er et komplekst, hyperinflammatorisk syndrom som skyldes samspillet mellom genetisk disposisjon og ulike miljøfaktorer. Til tross for tilgjengelige behandlingsalternativer for HLH, svarer omtrent 30 % av pasientene ikke på behandlingen. Dessuten er standardterapien begrenset av toksisitetene, og sikrere behandlinger forfølges.
Det er et udekket behov for en dypere forståelse av naturhistorien, klinisk/etiologisk mangfold, komplikasjoner og behandlingsresultater til pasienter med HLH, spesielt fra Nord-Amerika. Den foreslåtte studien, et samarbeid mellom Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), Texas Children's Hospital, og Sobi Inc. tar sikte på å etablere et robust register som vil gjøre det mulig for etterforskere å bedre definere naturhistorien til HLH.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
200
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Michael Jordan, MD
- Telefonnummer: (513) 803-9063
- E-post: Michael.Jordan@cchmc.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Adi Zoref Lorenz, MD
- E-post: Adi.Zoref.Lorenz@cchmc.org
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Michael Jordan, MD
- Telefonnummer: 513-803-9063
- E-post: Michael.Jordan@cchmc.org
-
Hovedetterforsker:
- Michael Jordan, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med klinisk mistenkt eller bekreftet HLH
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med klinisk mistenkt eller bekreftet HLH, inkludert de som oppfyller HLH-2004 diagnostiske kriterier (primære eller sekundære former, inkludert malignitet) og andre former for HLH (makrofagaktiveringssyndrom [MAS], cytokinfrigjøringssyndrom [CRS], etc.)
- Signert og datert informert samtykke og samtykke (ungdom)
Ekskluderingskriterier:
- Ingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Pasienter med klinisk mistenkt eller bekreftet hemofagocytisk lymfohistiocytose
Multiinstitusjonelt kohortregister av pasienter med klinisk mistenkt eller bekreftet hemofagocytisk lymfohistiocytose
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til HLH-diagnose fra den første presentasjonen
Tidsramme: Intervall mellom presentasjonsdatoen, som definert som dagen for opptreden av det første HLH-symptomet, og datoen for full HLH-diagnose, som definert ved å oppfylle HLH-diagnostiske kriterier, vil bli målt. Tidsrammer inntil 6 måneder vil bli vurdert.
|
Dato for første presentasjon og dato for HLH-diagnose som definert av HLH-diagnostiske kriterier (HLH-2004/MAS klassifiseringskriterier)
|
Intervall mellom presentasjonsdatoen, som definert som dagen for opptreden av det første HLH-symptomet, og datoen for full HLH-diagnose, som definert ved å oppfylle HLH-diagnostiske kriterier, vil bli målt. Tidsrammer inntil 6 måneder vil bli vurdert.
|
|
Antall pasienter med en autoimmun sykdom på tidspunktet for HLH-diagnose
Tidsramme: Inntil 1 måned fra HLH-diagnose
|
Tilstedeværelse av en autoimmun sykdom på tidspunktet for diagnose (f.eks. systemisk juvenil idiopatisk artritt, lupus)
|
Inntil 1 måned fra HLH-diagnose
|
|
Antall pasienter med malignitet på tidspunktet for HLH-diagnose
Tidsramme: Inntil 1 måned fra HLH-diagnose.
|
Tilstedeværelse av hematologiske og solide maligniteter på tidspunktet for HLH-diagnose.
|
Inntil 1 måned fra HLH-diagnose.
|
|
Antall pasienter behandlet med immunaktiverende midler før HLH-diagnose
Tidsramme: Inntil 1 måned før HLH-diagnose.
|
Antall pasienter behandlet med immunaktiverende midler før første diagnose (sjekkpunkthemmere, CAR-T-konstruksjoner)
|
Inntil 1 måned før HLH-diagnose.
|
|
Antall pasienter med sentralnervesystem (CNS) involvering under HLH sykdomsforløpet.
Tidsramme: Inntil 1 måned fra HLH-diagnose.
|
CNS-involvering som definert av forhøyet neopterin, hvite blodceller eller protein ved en cerebrospinalvæske eller endringer i MR
|
Inntil 1 måned fra HLH-diagnose.
|
|
Hyppighet av en genetisk diagnose som ligger til grunn for HLH.
Tidsramme: Inntil 1 måned fra HLH-diagnose.
|
Data om genetisk testing vil bli samlet inn og etterforskere vil oppsummere antallet for å beregne hyppigheten av en genetisk diagnose.
|
Inntil 1 måned fra HLH-diagnose.
|
|
Antall pasienter med infeksjoner (f.eks. EBV, CMV, HHV6, HIV, sopp, bakteriell) på diagnosetidspunktet.
Tidsramme: Inntil 1 måned fra HLH-diagnose.
|
Tilstedeværelsen av infeksjoner ved HLH-diagnose (serologi og polymerasekjedereaksjon).
|
Inntil 1 måned fra HLH-diagnose.
|
|
Antall pasienter med organsvikt.
Tidsramme: Inntil 1 år fra HLH-diagnose.
|
Data vil bli samlet om organsvikt relatert til HLH (f.eks. nyre, lunge, CNS).
|
Inntil 1 år fra HLH-diagnose.
|
|
Antall pasienter med langvarige sykdomsrelaterte komplikasjoner.
Tidsramme: Inntil 5 år fra HLH-diagnose.
|
Data om langtidskomplikasjoner (f.eks. nedsatt vekst, nedsatt kognitiv utvikling) vil bli samlet inn.
|
Inntil 5 år fra HLH-diagnose.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsresponsrate på HLH-relaterte behandlinger.
Tidsramme: Uke to fra behandlingsstart.
|
Responsen av alle behandlinger for alle pasienter ved å bruke kriteriene som ble brukt til å vurdere effekten av anti-IFN-behandling i de kliniske studiene NI-0501-04 04 og NI-0501-14.
|
Uke to fra behandlingsstart.
|
|
Tid til respons på HLH-relatert terapi for pasienter i registeret.
Tidsramme: Vurderes inntil 12 uker fra behandlingsstart.
|
Responsen av alle behandlinger for alle pasienter ved å bruke kriteriene som ble brukt til å vurdere effekten av anti-IFN-behandling i de kliniske studiene NI-0501-04 04 og NI-0501-14.
|
Vurderes inntil 12 uker fra behandlingsstart.
|
|
Overlevelsessannsynligheten for pasienter i registeret
Tidsramme: Fra HLH-diagnose til siste oppfølging eller død, avhengig av hva som kommer først, vurdert inntil 5 år etter HLH-diagnose.
|
Data om forekomst og dødsdato og dato for siste dokumentasjon for levende pasienter vil bli samlet inn.
|
Fra HLH-diagnose til siste oppfølging eller død, avhengig av hva som kommer først, vurdert inntil 5 år etter HLH-diagnose.
|
|
Antall pasienter som fikk hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Tidsramme: Fra HLH-diagnoser opp til 5 år etter HLH-diagnose.
|
Data om frekvensen av HSCT vil bli samlet inn.
|
Fra HLH-diagnoser opp til 5 år etter HLH-diagnose.
|
|
Hyppighet av hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) relaterte komplikasjoner
Tidsramme: Fra HSCT opp til 5 år etter HSCT.
|
Etterforskere vil samle data om hyppigheten av primær graftsvikt og mottak av mer enn ett cellulært produkt, sekundær graftsvikt og chimerisme etter HSCT.
Primær graftsvikt er definert som den observerte registreringen av manglende oppnåelse av et absolutt nøytrofiltall (ANC) på >500/µL innen 42 dager etter HSCT.
Sekundær graftsvikt er definert som observert registrering av cytopeni etter initial engraftment (ANC <500/µL) og er ikke relatert til infeksjon eller legemiddeltoksisitet, tap av donorkimerisme <5 %.
Blandet kimærisme er definert som <80 % donorceller etter dag +30.
|
Fra HSCT opp til 5 år etter HSCT.
|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger >/= 3 som vurdert av CTCAE 5.0
Tidsramme: Fra oppstart av HLH-relatert behandling opp til 30 dager etter seponering av behandlingen.
|
Grad 3 og høyere bivirkninger (per CTCAE 5.0) rapportert i de medisinske diagrammene vil bli samlet inn.
Dataene vil bli oppsummert og beskrevet ved hjelp av beskrivende statistikk.
|
Fra oppstart av HLH-relatert behandling opp til 30 dager etter seponering av behandlingen.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studiestol: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. desember 2021
Primær fullføring (Antatt)
1. januar 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. januar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. desember 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
14. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. januar 2024
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2021-0821
- Sobi.HLH-RWE102 (Annen identifikator: Sobi, Inc.)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data som vil bli delt inkluderer individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i artikkelen, etter avidentifikasjon.
Etterforskere hvis foreslåtte bruk av dataene er godkjent av en uavhengig vurderingskomité ("lært mellommann") identifisert for dette formålet.
Typene analyser vil omfatte forskning på HLH.
IPD-delingstidsramme
Begynner tre måneder og slutter 5 år etter publisering av artikkelen.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Forslag sendes til intohlh@cchmc.org.
Forespørslene vil bli vurdert av INTO-HLH styringskomité.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .