INTO-HLH: Реестр заболеваний для пациентов с гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (HLH)
23 февраля 2026 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
INTO-HLH- Взгляд на естественное течение и результаты лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH): регистр заболеваний для пациентов с HLH
Целью этого обсервационного исследования является сбор данных о естественном течении болезни у пациентов с гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (ГЛГ), включая диагностику, лечение, ответы и исходы.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) представляет собой сложный гипервоспалительный синдром, возникающий в результате взаимодействия генетической предрасположенности и различных факторов окружающей среды. Несмотря на доступные варианты лечения ГЛГ, примерно 30% пациентов не реагируют на терапию. Более того, стандартная терапия сдерживается ее токсичностью, поэтому проводятся поиски более безопасных методов лечения.
Существует неудовлетворенная потребность в более глубоком понимании естественного течения, клинического/этиологического разнообразия, осложнений и результатов лечения пациентов с ГЛГ, особенно в Северной Америке. Предлагаемое исследование, совместная работа Медицинского центра детской больницы Цинциннати (CCHMC), Детской больницы Техаса и Sobi Inc., направлено на создание надежного реестра, который позволит исследователям лучше определить естественное течение ГЛГ.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
200
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Michael Jordan, MD
- Номер телефона: (513) 803-9063
- Электронная почта: Michael.Jordan@cchmc.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Adi Zoref Lorenz, MD
- Электронная почта: Adi.Zoref.Lorenz@cchmc.org
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Контакт:
- Michael Jordan, MD
- Номер телефона: 513-803-9063
- Электронная почта: Michael.Jordan@cchmc.org
-
Главный следователь:
- Michael Jordan, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с клинически подозреваемым или подтвержденным ГЛГ
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с клинически подозреваемым или подтвержденным ГЛГ, в том числе отвечающие диагностическим критериям ГЛГ-2004 (первичные или вторичные формы, в том числе злокачественные) и другие формы ГЛГ (синдром активации макрофагов [MAS], синдром высвобождения цитокинов [CRS] и др.)
- Подписанное и датированное информированное согласие и согласие (подростки)
Критерий исключения:
- Никто
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Пациенты с клинически подозреваемым или подтвержденным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом
Межведомственный когортный регистр пациентов с клинически подозреваемым или подтвержденным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до постановки диагноза ГЛГ от первоначального проявления
Временное ограничение: Будет измеряться интервал между датой проявления, определяемой как день появления начального симптома ГЛГ, и датой полного диагноза ГЛГ, определяемой выполнением диагностических критериев ГЛГ. Оцениваются сроки до 6 месяцев.
|
Дата первичного обращения и дата постановки диагноза ГЛГ в соответствии с диагностическими критериями ГЛГ (критерии классификации HLH-2004/MAS)
|
Будет измеряться интервал между датой проявления, определяемой как день появления начального симптома ГЛГ, и датой полного диагноза ГЛГ, определяемой выполнением диагностических критериев ГЛГ. Оцениваются сроки до 6 месяцев.
|
|
Количество пациентов с аутоиммунным заболеванием на момент постановки диагноза ГЛГ
Временное ограничение: До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ
|
Наличие аутоиммунного заболевания на момент постановки диагноза (например, системный ювенильный идиопатический артрит, волчанка)
|
До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ
|
|
Количество пациентов со злокачественными новообразованиями на момент постановки диагноза ГЛГ
Временное ограничение: До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
Наличие гематологических и солидных злокачественных новообразований на момент постановки диагноза ГЛГ.
|
До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
|
Количество пациентов, получавших иммуноактивирующие препараты до постановки диагноза ГЛГ
Временное ограничение: До 1 месяца до постановки диагноза ГЛГ.
|
Количество пациентов, получавших иммуноактивирующие агенты до первоначальной диагностики (ингибиторы контрольных точек, конструкции CAR-T)
|
До 1 месяца до постановки диагноза ГЛГ.
|
|
Количество пациентов с поражением центральной нервной системы (ЦНС) при течении заболевания ГЛГ.
Временное ограничение: До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
Поражение ЦНС, определяемое повышением уровня неоптерина, лейкоцитов или белка в спинномозговой жидкости или изменениями на МРТ
|
До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
|
Частота генетического диагноза, лежащего в основе ГЛГ.
Временное ограничение: До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
Будут собраны данные о генетическом тестировании, и исследователи суммируют число для расчета частоты генетического диагноза.
|
До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
|
Количество пациентов с инфекциями (например, EBV, CMV, HHV6, ВИЧ, грибковыми, бактериальными) на момент постановки диагноза.
Временное ограничение: До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
Наличие инфекций при диагностике ГЛГ (серология и полимеразная цепная реакция).
|
До 1 месяца с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
|
Количество больных с органной недостаточностью.
Временное ограничение: До 1 года с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
Будут собираться данные об органной недостаточности, связанной с ГЛГ (например, почек, легких, ЦНС).
|
До 1 года с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
|
Количество пациентов с длительными осложнениями, связанными с заболеванием.
Временное ограничение: До 5 лет с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
Будут собраны данные о долгосрочных осложнениях (например, нарушение роста, нарушение когнитивного развития).
|
До 5 лет с момента постановки диагноза ГЛГ.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота ответа на лечение, связанное с ГЛГ.
Временное ограничение: Вторая неделя от начала лечения.
|
Ответ на все виды лечения для всех пациентов с использованием критериев, используемых для оценки эффективности лечения анти-ИФН в клинических испытаниях NI-0501-04 04 и NI-0501-14.
|
Вторая неделя от начала лечения.
|
|
Время до ответа на терапию, связанную с ГЛГ, у пациентов в регистре.
Временное ограничение: Оценивается до 12 недель от начала лечения.
|
Ответ на все виды лечения для всех пациентов с использованием критериев, используемых для оценки эффективности лечения анти-ИФН в клинических испытаниях NI-0501-04 04 и NI-0501-14.
|
Оценивается до 12 недель от начала лечения.
|
|
Вероятность выживания пациентов в регистре
Временное ограничение: От постановки диагноза ГЛГ до последнего наблюдения или смерти, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается до 5 лет после постановки диагноза ГЛГ.
|
Будут собраны данные о возникновении и дате смерти, а также дата последней документации для живых пациентов.
|
От постановки диагноза ГЛГ до последнего наблюдения или смерти, в зависимости от того, что наступит раньше, оценивается до 5 лет после постановки диагноза ГЛГ.
|
|
Количество пациентов, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: От диагноза ГЛГ до 5 лет после постановки диагноза ГЛГ.
|
Будут собраны данные о частоте ТГСК.
|
От диагноза ГЛГ до 5 лет после постановки диагноза ГЛГ.
|
|
Частота осложнений, связанных с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Временное ограничение: От ТГСК до 5 лет после ТГСК.
|
Исследователи соберут данные о частоте первичного отторжения трансплантата и приема более одного клеточного продукта, вторичного отторжения трансплантата и химеризма после ТГСК.
Первичная недостаточность трансплантата определяется как наблюдаемая неспособность достичь абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) > 500/мкл через 42 дня после ТГСК.
Вторичная недостаточность трансплантата определяется как наблюдаемая цитопения после первоначального приживления (ANC <500/мкл) и не связана с инфекцией или лекарственной токсичностью, потеря донорского химеризма <5%.
Смешанный химеризм определяется как <80% донорских клеток после +30 дней.
|
От ТГСК до 5 лет после ТГСК.
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, >/= 3 по оценке CTCAE 5.0
Временное ограничение: От начала лечения, связанного с ГЛГ, до 30 дней после прекращения лечения.
|
Нежелательные явления 3 степени и выше (по CTCAE 5.0), зарегистрированные в медицинских картах, будут собраны.
Данные будут обобщены и описаны с использованием описательной статистики.
|
От начала лечения, связанного с ГЛГ, до 30 дней после прекращения лечения.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Учебный стул: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 января 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 января 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 декабря 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 марта 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 марта 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2021-0821
- Sobi.HLH-RWE102 (Другой идентификатор: Sobi, Inc.)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные, которые будут переданы, включают данные отдельных участников, которые лежат в основе результатов, представленных в статье, после деидентификации.
Исследователи, чье предполагаемое использование данных было одобрено независимым наблюдательным комитетом («ученый посредник»), назначенным для этой цели.
Типы анализов будут включать исследования на ГЛГ.
Сроки обмена IPD
Начиная с трех месяцев и заканчивая 5 годами после публикации статьи.
Критерии совместного доступа к IPD
Предложения следует направлять на адрес intohlh@cchmc.org.
Заявки будут рассмотрены руководящим комитетом INTO-HLH.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .