Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

INTO-HLH: een ziekteregister voor patiënten met hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH)

23 februari 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

INTO-HLH - Inzicht in het natuurlijke beloop en de behandelingsresultaten van hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH): een ziekteregister voor patiënten met HLH

Het doel van deze observationele studie is het verzamelen van gegevens over de natuurlijke ziektegeschiedenis van patiënten met hemofagocytaire lymfohistiocytose (HLH), inclusief diagnose, behandelingen, reacties en resultaten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Hemofagocytische lymfohistiocytose (HLH) is een complex, hyperinflammatoir syndroom dat het gevolg is van het samenspel van genetische aanleg en verschillende omgevingsfactoren. Ondanks beschikbare behandelingsopties voor HLH reageert ongeveer 30% van de patiënten niet op de therapie. Bovendien wordt de standaardtherapie beperkt door de toxiciteit ervan en worden veiligere behandelingen nagestreefd.

Er is een onvervulde behoefte aan een beter begrip van de natuurlijke geschiedenis, klinische/etiologische diversiteit, complicaties en behandelingsresultaten van patiënten met HLH, met name uit Noord-Amerika. De voorgestelde studie, een samenwerking tussen Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC), Texas Children's Hospital en Sobi Inc. heeft tot doel een robuust register op te zetten waarmee onderzoekers de natuurlijke geschiedenis van HLH beter kunnen definiëren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

200

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Jordan, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met klinisch vermoede of bevestigde HLH

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met klinisch vermoede of bevestigde HLH, inclusief degenen die voldoen aan de diagnostische criteria van HLH-2004 (primaire of secundaire vormen, inclusief maligniteit) en andere vormen van HLH (macrofaagactiveringssyndroom [MAS], cytokine-afgiftesyndroom [CRS], enz.)
  • Getekende en gedateerde geïnformeerde toestemming en instemming (adolescenten)

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Patiënten met klinisch vermoede of bevestigde hemofagocytaire lymfohistiocytose
Multi-institutionele cohortregistratie van patiënten met klinisch vermoede of bevestigde hemofagocytaire lymfohistiocytose

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot HLH-diagnose vanaf de eerste presentatie
Tijdsspanne: Het interval tussen de datum van presentatie, zoals gedefinieerd als de dag waarop het eerste HLH-symptoom verschijnt, en de datum van volledige HLH-diagnose, zoals gedefinieerd door te voldoen aan de HLH-diagnostische criteria, zal worden gemeten. Er wordt gekeken naar termijnen tot 6 maanden.
Datum van eerste presentatie en de datum van HLH-diagnose zoals gedefinieerd door HLH-diagnostische criteria (HLH-2004/MAS-classificatiecriteria)
Het interval tussen de datum van presentatie, zoals gedefinieerd als de dag waarop het eerste HLH-symptoom verschijnt, en de datum van volledige HLH-diagnose, zoals gedefinieerd door te voldoen aan de HLH-diagnostische criteria, zal worden gemeten. Er wordt gekeken naar termijnen tot 6 maanden.
Aantal patiënten met een auto-immuunziekte ten tijde van de HLH-diagnose
Tijdsspanne: Tot 1 maand na HLH-diagnose
Aanwezigheid van een auto-immuunziekte op het moment van diagnose (bijv. Systemische juveniele idiopathische artritis, lupus)
Tot 1 maand na HLH-diagnose
Aantal patiënten met maligniteit ten tijde van de HLH-diagnose
Tijdsspanne: Tot 1 maand na HLH-diagnose.
Aanwezigheid van hematologische en solide maligniteiten ten tijde van de HLH-diagnose.
Tot 1 maand na HLH-diagnose.
Aantal patiënten behandeld met immuunactiverende middelen vóór HLH-diagnose
Tijdsspanne: Tot 1 maand voor de HLH-diagnose.
Het aantal patiënten behandeld met immuunactiverende middelen vóór de eerste diagnose (checkpointremmers, CAR-T-constructen)
Tot 1 maand voor de HLH-diagnose.
Aantal patiënten met betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS) tijdens het HLH-ziekteverloop.
Tijdsspanne: Tot 1 maand na HLH-diagnose.
CZS-betrokkenheid zoals gedefinieerd door verhoogde neopterine, witte bloedcellen of eiwit in een cerebrospinale vloeistof of veranderingen in MRI
Tot 1 maand na HLH-diagnose.
Frequentie van een genetische diagnose die ten grondslag ligt aan de HLH.
Tijdsspanne: Tot 1 maand na HLH-diagnose.
Gegevens over genetische tests zullen worden verzameld en onderzoekers zullen het aantal samenvatten om de frequentie van een genetische diagnose te berekenen.
Tot 1 maand na HLH-diagnose.
Aantal patiënten met infecties (bijv. EBV, CMV, HHV6, HIV, schimmel, bacterie) op het moment van diagnose.
Tijdsspanne: Tot 1 maand na HLH-diagnose.
De aanwezigheid van infecties bij HLH-diagnose (serologie en polymerasekettingreactie).
Tot 1 maand na HLH-diagnose.
Aantal patiënten met orgaanfalen.
Tijdsspanne: Tot 1 jaar na HLH-diagnose.
Er zullen gegevens worden verzameld over orgaanfalen gerelateerd aan HLH (bijv. nier, long, CZS).
Tot 1 jaar na HLH-diagnose.
Aantal patiënten met langdurige ziektegerelateerde complicaties.
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na HLH-diagnose.
Gegevens over complicaties op de lange termijn (bijvoorbeeld verminderde groei, verminderde cognitieve ontwikkeling) zullen worden verzameld.
Tot 5 jaar na HLH-diagnose.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandelingsresponspercentage op HLH-gerelateerde behandelingen.
Tijdsspanne: Week twee vanaf het begin van de behandeling.
De respons van alle behandelingen voor alle patiënten met behulp van de criteria die zijn gebruikt om de werkzaamheid van anti-IFN-behandeling te beoordelen in de klinische onderzoeken NI-0501-04 04 en NI-0501-14.
Week twee vanaf het begin van de behandeling.
Tijd tot respons op HLH-gerelateerde therapie voor patiënten in het register.
Tijdsspanne: Beoordeeld tot 12 weken na aanvang van de behandeling.
De respons van alle behandelingen voor alle patiënten met behulp van de criteria die zijn gebruikt om de werkzaamheid van anti-IFN-behandeling te beoordelen in de klinische onderzoeken NI-0501-04 04 en NI-0501-14.
Beoordeeld tot 12 weken na aanvang van de behandeling.
De overlevingskans van patiënten in het register
Tijdsspanne: Van HLH-diagnose tot laatste follow-up of overlijden, wat het eerst komt, beoordeeld tot 5 jaar na HLH-diagnose.
Gegevens over het optreden en de datum van overlijden en de datum van de laatste documentatie voor levende patiënten zullen worden verzameld.
Van HLH-diagnose tot laatste follow-up of overlijden, wat het eerst komt, beoordeeld tot 5 jaar na HLH-diagnose.
Aantal patiënten dat een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) heeft ondergaan
Tijdsspanne: Van HLH-diagnoses tot 5 jaar na HLH-diagnose.
Gegevens over de frequentie van HSCT zullen worden verzameld.
Van HLH-diagnoses tot 5 jaar na HLH-diagnose.
Frequentie van hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) gerelateerde complicaties
Tijdsspanne: Van HSCT tot 5 jaar na HSCT.
Onderzoekers zullen gegevens verzamelen over de frequentie van primair transplantaatfalen en ontvangst van meer dan één cellulair product, secundair transplantaatfalen en chimerisme na HSCT. Primair transplantaatfalen wordt gedefinieerd als het waargenomen record van falen om een ​​absoluut aantal neutrofielen (ANC) van >500/µL te bereiken 42 dagen na HSCT. Secundair transplantaatfalen wordt gedefinieerd als het waargenomen record van cytopenie na initiële implantatie (ANC <500/µL) en is niet gerelateerd aan infectie of geneesmiddeltoxiciteit, verlies van donorchimerisme <5%. Gemengd chimerisme wordt gedefinieerd als <80% donorcellen na dag +30.
Van HSCT tot 5 jaar na HSCT.
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen >/= 3 zoals beoordeeld door CTCAE 5.0
Tijdsspanne: Vanaf de start van de HLH-gerelateerde behandeling tot 30 dagen na stopzetting van de behandeling.
Graad 3 en hogere ongewenste voorvallen (volgens CTCAE 5.0) die in de medische dossiers worden gerapporteerd, zullen worden verzameld. De gegevens worden samengevat en beschreven aan de hand van beschrijvende statistiek.
Vanaf de start van de HLH-gerelateerde behandeling tot 30 dagen na stopzetting van de behandeling.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Medewerkers

Baylor College of Medicine
Sobi, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 december 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2021-0821
  • Sobi.HLH-RWE102 (Andere identificatie: Sobi, Inc.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens die worden gedeeld, omvatten individuele deelnemergegevens die ten grondslag liggen aan de resultaten die in het artikel worden gerapporteerd, na de-identificatie. Onderzoekers van wie het voorgestelde gebruik van de gegevens is goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie ("geleerde intermediair") die voor dit doel is aangewezen. De soorten analyses omvatten onderzoek naar HLH.

IPD-tijdsbestek voor delen

Beginnend drie maanden en eindigend 5 jaar na publicatie van het artikel.

IPD-toegangscriteria voor delen

Voorstellen moeten worden gericht aan intohlh@cchmc.org. De verzoeken worden behandeld door de INTO-HLH stuurgroep.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren