INTO-HLH: un registro de enfermedades para pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH)
11 de enero de 2024 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
INTO-HLH: información sobre la historia natural y los resultados del tratamiento de la linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH): un registro de enfermedades para pacientes con HLH
El propósito de este estudio de observación es recopilar datos sobre la historia natural de la enfermedad de los pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH), incluidos el diagnóstico, los tratamientos, las respuestas y los resultados.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
La linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH) es un síndrome hiperinflamatorio complejo que resulta de la interacción de la predisposición genética y varios factores ambientales. A pesar de las opciones de tratamiento disponibles para la HLH, aproximadamente el 30 % de los pacientes no responden al tratamiento. Además, la terapia estándar está limitada por sus toxicidades y se buscan tratamientos más seguros.
Existe una necesidad insatisfecha de una comprensión más profunda de la historia natural, la diversidad clínica/etiológica, las complicaciones y los resultados del tratamiento de los pacientes con HLH, específicamente de América del Norte. El estudio propuesto, una colaboración entre el Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati (CCHMC), el Hospital Infantil de Texas y Sobi Inc. tiene como objetivo establecer un registro sólido que permitirá a los investigadores definir mejor la historia natural de la HLH.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Michael Jordan, MD
- Número de teléfono: (513) 803-9063
- Correo electrónico: Michael.Jordan@cchmc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Adi Zoref Lorenz, MD
- Correo electrónico: Adi.Zoref.Lorenz@cchmc.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contacto:
- Michael Jordan, MD
- Número de teléfono: 513-803-9063
- Correo electrónico: Michael.Jordan@cchmc.org
-
Investigador principal:
- Michael Jordan, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con HLH clínicamente sospechada o confirmada
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con HLH clínicamente sospechada o confirmada, incluidos aquellos que cumplen los criterios de diagnóstico de HLH-2004 (formas primarias o secundarias, incluida la malignidad) y otras formas de HLH (síndrome de activación de macrófagos [MAS], síndrome de liberación de citocinas [SCR], etc.)
- Consentimiento y asentimiento informado firmado y fechado (adolescentes)
Criterio de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica clínicamente sospechada o confirmada
Registro de cohortes multiinstitucional de pacientes con linfohistiocitosis hemofagocítica clínicamente sospechada o confirmada
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tiempo hasta el diagnóstico de HLH desde la presentación inicial
Periodo de tiempo: Se medirá el intervalo entre la fecha de presentación, definida como el día de aparición del síntoma inicial de HLH, y la fecha del diagnóstico completo de HLH, según lo definido por el cumplimiento de los criterios de diagnóstico de HLH. Se evaluarán plazos de hasta 6 meses.
|
Fecha de presentación inicial y fecha de diagnóstico de HLH según lo definido por los criterios de diagnóstico de HLH (criterios de clasificación HLH-2004/MAS)
|
Se medirá el intervalo entre la fecha de presentación, definida como el día de aparición del síntoma inicial de HLH, y la fecha del diagnóstico completo de HLH, según lo definido por el cumplimiento de los criterios de diagnóstico de HLH. Se evaluarán plazos de hasta 6 meses.
|
|
Número de pacientes con una enfermedad autoinmune en el momento del diagnóstico de HLH
Periodo de tiempo: Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH
|
Presencia de una enfermedad autoinmune en el momento del diagnóstico (p. ej., artritis idiopática juvenil sistémica, lupus)
|
Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH
|
|
Número de pacientes con malignidad en el momento del diagnóstico de HLH
Periodo de tiempo: Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH.
|
Presencia de neoplasias malignas hematológicas y sólidas en el momento del diagnóstico de HLH.
|
Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH.
|
|
Número de pacientes tratados con agentes inmunoactivadores antes del diagnóstico de HLH
Periodo de tiempo: Hasta 1 mes antes del diagnóstico de HLH.
|
El número de pacientes tratados con agentes inmunoactivadores antes del diagnóstico inicial (inhibidores de puntos de control, construcciones CAR-T)
|
Hasta 1 mes antes del diagnóstico de HLH.
|
|
Número de pacientes con compromiso del sistema nervioso central (SNC) durante el curso de la enfermedad HLH.
Periodo de tiempo: Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH.
|
Compromiso del SNC definido por neopterina elevada, glóbulos blancos o proteínas en el líquido cefalorraquídeo o cambios en la resonancia magnética
|
Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH.
|
|
Frecuencia de un diagnóstico genético subyacente a la HLH.
Periodo de tiempo: Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH.
|
Se recopilarán datos sobre las pruebas genéticas y los investigadores resumirán el número para calcular la frecuencia de un diagnóstico genético.
|
Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH.
|
|
Número de pacientes con infecciones (p. ej., EBV, CMV, HHV6, VIH, hongos, bacterias) en el momento del diagnóstico.
Periodo de tiempo: Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH.
|
La presencia de infecciones al diagnóstico de HLH (serología y reacción en cadena de la polimerasa).
|
Hasta 1 mes desde el diagnóstico de HLH.
|
|
Número de pacientes con insuficiencia orgánica.
Periodo de tiempo: Hasta 1 año desde el diagnóstico de HLH.
|
Se recopilarán datos sobre insuficiencia orgánica relacionada con HLH (p. ej., riñón, pulmón, SNC).
|
Hasta 1 año desde el diagnóstico de HLH.
|
|
Número de pacientes con complicaciones a largo plazo relacionadas con la enfermedad.
Periodo de tiempo: Hasta 5 años desde el diagnóstico de HLH.
|
Se recopilarán datos sobre complicaciones a largo plazo (p. ej., deterioro del crecimiento, deterioro del desarrollo cognitivo).
|
Hasta 5 años desde el diagnóstico de HLH.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Tasa de respuesta al tratamiento a los tratamientos relacionados con HLH.
Periodo de tiempo: Semana dos desde el inicio del tratamiento.
|
La respuesta de todos los tratamientos para todos los pacientes utilizando los criterios utilizados para evaluar la eficacia del tratamiento anti-IFN en los ensayos clínicos NI-0501-04 04 y NI-0501-14.
|
Semana dos desde el inicio del tratamiento.
|
|
Tiempo de respuesta a la terapia relacionada con HLH para los pacientes en el registro.
Periodo de tiempo: Evaluado hasta 12 semanas desde el inicio del tratamiento.
|
La respuesta de todos los tratamientos para todos los pacientes utilizando los criterios utilizados para evaluar la eficacia del tratamiento anti-IFN en los ensayos clínicos NI-0501-04 04 y NI-0501-14.
|
Evaluado hasta 12 semanas desde el inicio del tratamiento.
|
|
La probabilidad de supervivencia de los pacientes en el registro.
Periodo de tiempo: Desde el diagnóstico de HLH hasta el último seguimiento o la muerte, lo que ocurra primero, evaluado hasta 5 años después del diagnóstico de HLH.
|
Se recopilarán datos sobre la ocurrencia y fecha de la muerte y la fecha de la última documentación para los pacientes vivos.
|
Desde el diagnóstico de HLH hasta el último seguimiento o la muerte, lo que ocurra primero, evaluado hasta 5 años después del diagnóstico de HLH.
|
|
Número de pacientes que recibieron trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH)
Periodo de tiempo: Desde diagnósticos de HLH hasta 5 años posteriores al diagnóstico de HLH.
|
Se recopilarán datos sobre la frecuencia del TCMH.
|
Desde diagnósticos de HLH hasta 5 años posteriores al diagnóstico de HLH.
|
|
Frecuencia de complicaciones relacionadas con el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)
Periodo de tiempo: Desde HSCT hasta 5 años post HSCT.
|
Los investigadores recopilarán datos sobre la frecuencia del fracaso del injerto primario y la recepción de más de un producto celular, el fracaso del injerto secundario y el quimerismo posterior al HSCT.
El fracaso primario del injerto se define como el registro observado de fracaso para lograr un recuento absoluto de neutrófilos (RAN) de >500/µL a los 42 días después del HSCT.
El fracaso secundario del injerto se define como el registro observado de citopenia después del injerto inicial (RAN <500/ µL) y no está relacionado con infección o toxicidad por fármacos, pérdida del quimerismo del donante <5%.
El quimerismo mixto se define como <80% de células donantes después del día +30.
|
Desde HSCT hasta 5 años post HSCT.
|
|
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento >/= 3 según lo evaluado por CTCAE 5.0
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento relacionado con HLH hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento.
|
Se recopilarán los eventos adversos de grado 3 y superiores (según CTCAE 5.0) informados en las historias clínicas.
Los datos se resumirán y describirán utilizando estadísticas descriptivas.
|
Desde el inicio del tratamiento relacionado con HLH hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento.
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Michael Jordan, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de enero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de diciembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
14 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2021-0821
- Sobi.HLH-RWE102 (Otro identificador: Sobi, Inc.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos que se compartirán incluyen datos de participantes individuales que subyacen a los resultados informados en el artículo, después de la desidentificación.
Investigadores cuyo uso propuesto de los datos haya sido aprobado por un comité de revisión independiente ("intermediario informado") identificado para este fin.
Los tipos de análisis incluirán investigaciones sobre HLH.
Marco de tiempo para compartir IPD
Comenzando tres meses y terminando 5 años después de la publicación del artículo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Las propuestas deben enviarse a intohlh@cchmc.org.
Las solicitudes serán consideradas por el comité directivo de INTO-HLH.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .