間質性肺疾患の小児および青年におけるニンテダニブの長期安全性を評価する研究（InPedILD®-ON）
臨床的に重要な線維性間質性肺疾患（InPedILD®-ON）の小児および青年における、標準治療に加えて、少なくとも2年間にわたるNintedanib Per osの長期安全性および忍容性に関する非盲検試験
この研究は、肺線維症を引き起こす間質性肺疾患 (ILD) の小児および青年を対象としています。 これは、以前の研究 (研究 1199-0337、InPedILD®) に参加した人々、および 6 歳から 17 歳で線維性 ILD を患っている人々を対象とした研究です。
この研究では、ニンテダニブと呼ばれる薬をテストします。 ニンテダニブは、成人のさまざまなタイプの肺線維症の治療にすでに使用されています。 この研究の目的は、ニンテダニブによる長期治療が小児および青年においてどの程度許容されるかを調べることです。
すべての参加者は、ニンテダニブ カプセルを 1 日 2 回服用します。 参加者は、少なくとも2年間、またはニンテダニブまたは他の治療オプションがこの研究以外で利用可能になるまで、研究に参加しています。
最初の 2 年間に、彼らは 9 回から 11 回研究サイトを訪れます。 その後、彼らは 3 か月ごとに研究サイトを訪れます。
医師は、参加者の健康上の問題に関する情報を収集します。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Cornell Medicine-New York-60569
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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CABA、アルゼンチン、C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
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CABA、アルゼンチン、C1245AAM
- Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital
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Florence、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliera Meyer
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Roma、イタリア、00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Thessaloniki、ギリシャ、54642
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Seville、スペイン、41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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Prague、チェコ、150 06
- Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
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Hamburg、ドイツ、22081
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
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Oslo、ノルウェー、N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Tampere、フィンランド、33520
- Tampere University Hospital
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Créteil、フランス、94010
- HOP Intercommunal
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Barra Mansa、ブラジル、27323240
- Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
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São Paulo、ブラジル、5403-900
- Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
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Brussels、ベルギー、1020
- Brussels - UNIV HUDERF
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Lisbon、ポルトガル、1169-045
- ULS de Sao Jose, E.P.E. - Hospital Dona Estefania
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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Warsaw、ポーランド、02091
- Independent Public Teaching Children's Hospital
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Tlalnepantla、メキシコ、54055
- Clinical Research Institute S.C.
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
新しい患者の場合:
- 訪問 2 で 6 歳から 17 歳の小児および青年。
- -治験への入場前に、ICH-GCPおよび現地の法律に従って、署名および日付が記入された書面によるインフォームドコンセントおよび同意（該当する場合）。
- 男性または女性の患者。 出産の可能性のある女性 (WOCBP1) は、性的禁欲が標準的な慣行であり、最後の薬物摂取から 3 か月後まで継続されることを確認するか、ICH M3 (R2) に従って非常に効果的な避妊法を使用する準備ができている必要があります。研究治療開始の 28 日前から治療中、最後の薬物摂取後 3 か月まで、1 つのバリア法と組み合わせて、一貫して正しく使用した場合、年間 1% 未満の低い失敗率。 性的な禁欲は、妊娠につながる可能性のある性行為を控えることと定義されています。
- -高解像度コンピューター断層撮影法（HRCT）で間質性肺疾患（ILD）の線維化の証拠がある患者 12か月以内に、調査員によって評価され、中央レビューによって確認されました。
- 強制肺活量 (FVC) % の患者は、来院 2 で 25% 以上と予測されました。
-次のいずれかに基づいて治験責任医師によって評価された、訪問2で臨床的に重要な疾患を有する患者：
- ファンスコアが3以上、または
いずれかに基づく経時的な臨床的進行の文書化された証拠
- 症状の悪化を伴うと予測される FVC % の 5 ～ 10% の相対的低下、または
- 予測される FVC % が 10% 以上相対的に低下する、または
- HRCTでの線維化の増加、または
- 進行性肺疾患に起因する臨床的悪化の他の測定値 (例: 酸素必要量の増加、拡散容量の減少）。
InPedILD®研究からのロールオーバー患者の場合:
新規患者についてリストされている基準 2 および 3 のみが適用され、以下の追加の選択基準が適用されます。
- InPedILD®試験を計画通りに完了し、早期に試験治療を恒久的に中止しなかった患者。
1199-0337で永久に治療を早期に中止したが、適格である可能性があり、親試験から完了した患者の場合、親試験での治療訪問の終了後12週間以内に延長試験にロールオーバーすることはできません:
新しい患者の選択基準は、基準 4 および 6 を除いて適用されます (これらの基準の適格性は 1199-0337 で既に確認されており、繰り返す必要がないため)。 -親試験での治療訪問の終了後12週間以内にロールオーバーします。
除外基準:
新しい患者の場合:
- -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 1.5 x 訪問1での正常上限（ULN）。
- 訪問1でビリルビン> 1.5 x ULN。
- 推定糸球体濾過率（eGFR）
- -訪問1で基礎となる慢性肝疾患（Child Pugh A、B、またはCの肝障害）を有する患者。
- -InPedILD®試験で受けた治験治療を除いて、Visit 2の前の1か月または5半減期（どちらか短いが1週間以上）以内に受けた他の治験治療。
-次のいずれかによって定義される重大な肺動脈高血圧症（PAH）：
- 重大な右心不全の以前の臨床的または心エコー検査の証拠
- -心係数≤2 l / min / m²を示す右心カテーテル検査の履歴
- エポプロステノール/トレプロスチニルによる非経口療法を必要とするPAH
- 治験責任医師の意見では、他の臨床的に重要な肺の異常。
心血管疾患、以下のいずれか：
-訪問1から6か月以内の治療下で制御されていない重度の高血圧。制御されていない高血圧は次のように定義されます
- 6歳から12歳以下の小児：≧95パーセンタイル+12mmHgまたは≧140/90mmHg（いずれか低い方）（収縮期または拡張期血圧が計算された目標値以上）
- 13～17歳の青年：収縮期血圧≧140mmHgまたは拡張期血圧≧90mmHg
- -来院1から6か月以内の心筋梗塞
- -訪問1から6か月以内の不安定な心臓狭心症
出血のリスク、以下のいずれか：
- -出血に対する既知の遺伝的素因
必要な患者
- 線維素溶解、完全用量の治療用抗凝固療法（例： ビタミン K 拮抗薬、直接トロンビン阻害薬、ヘパリン、ヒルジン)
- 高用量抗血小板療法
- -12か月以内の出血性中枢神経系（CNS）イベントの履歴 訪問1
訪問 1 の 3 か月以内に次のいずれか:
- 喀血または血尿
- -活動的な胃腸（GI）出血またはGI - 潰瘍
- 大怪我または手術（医師の判断）
訪問1での次の凝固パラメータのいずれか:
- 国際正規化比率 (INR) >2
- >1.5 x ULN によるプロトロンビン時間 (PT) の延長
- >1.5 x ULNによる活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）の延長
- -訪問1から12か月以内の血栓性イベント（脳卒中および一過性脳虚血発作を含む）の履歴。
- -治験薬またはその成分に対する既知の過敏症（すなわち 大豆レシチン）。
- -ピーナッツまたは大豆に対するアレルギーが記録されている患者。
- 検査手順や治験責任医師の判断を妨げる可能性のある他の疾患は、治験への参加を妨げるか、この治験に参加する際に患者を危険にさらす可能性があります。
- ILD以外の随伴疾患の平均余命
- -妊娠中、授乳中、または試験中に妊娠を計画している女性患者。
- -治験薬の摂取を含む、試験手順を順守できない、または順守する意思がない患者。
- -個々の患者に対する研究者のベネフィットリスク評価に従って、治験の安全な実施を妨げる可能性があると考えられる薬物を服用しなければならない、または服用したい患者
- 成長ホルモン欠乏症などの診断された成長障害または低身長に関連する遺伝的障害（例： -ターナー症候群、ヌーナン症候群、ラッセルシルバー症候群）および/または成長ホルモン療法による治療 来院2の6か月前。
忍耐
InPedILD®研究からのロールオーバー患者の場合:
新しい患者にリストされている基準 11、12、13、15、16、17、および 19 のみが、次の追加の除外基準に適用されます。
-治験責任医師の判断によると、患者は親治験（InPedILD®）に準拠しておらず、治験薬または治験訪問を行っています。 InPedILD® への参加中に他の除外基準が満たされていても、個々の患者に対する治験責任医師のベネフィットリスク評価が良好なままであれば、ロールオーバー患者は参加資格を得ることができます。
1199-0337で永久に治療を早期に中止したが、適格である可能性があり、親試験から完了した患者の場合、親試験での治療訪問の終了後12週間以内に延長試験にロールオーバーすることはできません:
新規患者のすべての除外基準が適用されます。 さらに、次の追加の除外基準は、1199-0337 で治療を途中で永久に中止した患者に適用されます。
- -親試験中に薬物関連の有害事象を経験した患者 永久的な試験治療の中止につながります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ニンテダニブ
臨床的に有意な線維化間質性肺疾患（ILD）を有する小児患者で、親試験1199-0337を完了した患者または新規患者に、ニンテダニブ軟カプセルが投与された。
ニンテダニブの用量は、50ミリグラム（mg）1日2回（体重13.5〜＜23キログラム（kg））から150 mg 1日2回（体重≧57.5 kg）の範囲であった。
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ニンテダニブソフトカプセルを、体重に応じて50mgから150mgの範囲で1日2回経口投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全試験期間中の治療関連有害事象（AE）を発現した患者数
時間枠：最初の薬物投与から、治験薬の最終投与後28日間の残効期間（REP）終了まで、最大1127日間。
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試験全体を通じて治療に伴う有害事象（AEs）が発生した患者数。
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最初の薬物投与から、治験薬の最終投与後28日間の残効期間（REP）終了まで、最大1127日間。
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 1199-0378
- 2020-005554-23 (EudraCT番号)
- U1111-1305-7514 (レジストリ識別子：WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 2024-515743-27-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
セクション「時間枠」の基準が満たされると、研究者は次のリンクを使用できます https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing この研究に関する臨床研究文書へのアクセスを要求し、署名された「文書共有契約」に基づいて。
さらに、研究者は、研究提案の提出後、ウェブサイトに記載されている条件に従って、この研究およびその他のリストされた研究の臨床研究データへのアクセスを要求することができます。
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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