Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere langsiktig sikkerhet for Nintedanib hos barn og ungdom med interstitiell lungesykdom (InPedILD®-ON)

12. februar 2026 oppdatert av: Boehringer Ingelheim

En åpen utprøving av langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av Nintedanib Per os, på toppen av standard omsorg, over minst 2 år, hos barn og ungdom med klinisk signifikant fibroserende interstitiell lungesykdom (InPedILD®-ON)

Denne studien er åpen for barn og ungdom med interstitiell lungesykdom (ILD) som forårsaker lungefibrose. Dette er en studie for personer som har deltatt i en tidligere studie (studie 1199-0337, InPedILD®) og for personer som er mellom 6 og 17 år og har fibroserende ILD.

Denne studien tester en medisin kalt nintedanib. Nintedanib brukes allerede til å behandle ulike typer lungefibrose hos voksne. Hensikten med studien er å finne ut hvor godt langtidsbehandling med nintedanib tolereres hos barn og ungdom.

Alle deltakerne tar nintedanib-kapsler to ganger daglig. Deltakerne er i studien i minst 2 år eller til nintedanib eller andre behandlingsalternativer blir tilgjengelige utenfor denne studien.

I løpet av de første 2 årene besøker de studiestedet mellom 9 og 11 ganger. Etterpå besøker de studiestedet hver 3. måned.

Legene samler inn informasjon om eventuelle helseproblemer hos deltakerne.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • CABA, Argentina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Brussels - UNIV HUDERF
  • Brasil
      • Barra Mansa, Brasil, 27323240
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
      • São Paulo, Brasil, 5403-900
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Finland
      • Tampere, Finland, 33520
        • Tampere University Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine-New York-60569
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • HOP Intercommunal
  • Hellas
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Meyer
      • Roma, Italia, 00165
        • Osp. Pediatrico Bambin Gesù
  • Mexico
      • Tlalnepantla, Mexico, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
  • Norge
      • Oslo, Norge, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02091
        • Independent Public Teaching Children's Hospital
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-045
        • ULS de Sao Jose, E.P.E. - Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spania, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 22081
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For nye pasienter:

  1. Barn og ungdom 6 til 17 år på Visit 2.
  2. Signert og datert skriftlig informert samtykke og samtykke, der det er aktuelt, i samsvar med ICH-GCP og lokal lovgivning før opptak til rettssaken.
  3. Mannlige eller kvinnelige pasienter. Kvinner i fertil alder (WOCBP1) må bekrefte at seksuell avholdenhet er standard praksis og vil fortsette til 3 måneder etter siste legemiddelinntak, eller være klar og i stand til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode i henhold til ICH M3 (R2) som resulterer i en lav feilrate på mindre enn 1 % per år ved konsekvent og korrekt bruk, i kombinasjon med én barrieremetode, fra 28 dager før oppstart av studiebehandling, under behandling og til 3 måneder etter siste legemiddelinntak. Seksuell avholdenhet er definert som avholdenhet fra enhver seksuell handling som kan føre til graviditet.
  4. Pasienter med tegn på fibroserende interstitiell lungesykdom (ILD) på høyoppløselig computertomografi (HRCT) innen 12 måneder etter besøk 1, vurdert av etterforskeren og bekreftet av sentral gjennomgang.
  5. Pasienter med Forced Vital Capacity (FVC) % spådde ≥25 % ved besøk 2.

  6. Pasienter med klinisk signifikant sykdom ved besøk 2, vurdert av etterforskeren basert på ett av følgende:

    • Fanscore ≥3, eller

    • Dokumentert bevis på klinisk progresjon over tid basert på begge

      • en 5-10 % relativ nedgang i FVC % forventet ledsaget av forverrede symptomer, eller
      • en ≥10 % relativ nedgang i FVC % forutsagt, eller
      • økt fibrose på HRCT, eller
      • andre mål på klinisk forverring tilskrevet progressiv lungesykdom (f.eks. økt oksygenbehov, redusert diffusjonskapasitet).

    For roll-over-pasienter fra InPedILD®-studien:

    Bare kriteriene 2 og 3 som er oppført for nye pasienter er gjeldende med følgende tilleggskriterium:

  7. Pasienter som fullførte InPedILD®-studien som planlagt og som ikke avsluttet studiebehandlingen permanent for tidlig.

For pasienter som for tidlig avbrøt behandlingen permanent i 1199-0337, men er potensielt kvalifiserte, og for fullførte pasienter fra foreldrestudien som ikke er i stand til å rulle over til forlengelsesstudien innen 12 uker etter avsluttet behandlingsbesøk i foreldrestudien:

Inklusjonskriterier for nye pasienter er gjeldende bortsett fra kriterie 4 og 6 (da kvalifisering for disse kriteriene er bekreftet allerede i 1199-0337 og ikke trenger å gjentas) og også unntatt inklusjonskriterium 1 for fullførte pasienter fra foreldrestudie som ikke kan rulle over innen 12 uker etter avsluttet behandlingsbesøk i foreldreprøven.

Ekskluderingskriterier:

For nye pasienter:

  1. Aspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) >1,5 x øvre normalgrense (ULN) ved besøk 1.
  2. Bilirubin >1,5 x ULN ved besøk 1.
  3. Estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
  4. Pasienter med underliggende kronisk leversykdom (Child Pugh A, B eller C leversvikt) ved besøk 1.
  5. Annen undersøkelsesterapi mottatt innen 1 måned eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er kortest, men ≥ 1 uke) før besøk 2, bortsett fra undersøkelsesterapi mottatt i InPedILD®-studien.

  6. Signifikant pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) definert av ett av følgende:

    • Tidligere kliniske eller ekkokardiografiske bevis på signifikant høyre hjertesvikt
    • Anamnese med kateterisering av høyre hjerte som viser en hjerteindeks ≤2 l/min/m²
    • PAH som krever parenteral behandling med epoprostenol/treprostinil
  7. Etter etterforskerens mening andre klinisk signifikante lungeavvik.

  8. Hjerte- og karsykdommer, noen av følgende:

    • Alvorlig hypertensjon, ukontrollert under behandling, innen 6 måneder etter besøk 1. Ukontrollert hypertensjon er definert som

      • Hos barn 6 til ≤12 år: ≥95. persentil + 12 mm Hg eller ≥140/90 mm Hg (avhengig av hva som er lavere) (systolisk eller diastolisk blodtrykk lik eller større enn den beregnede målverdien)
      • Hos ungdom 13 til 17 år: systolisk blodtrykk ≥140 mm Hg eller diastolisk blodtrykk ≥90 mm Hg
    • Hjerteinfarkt innen 6 måneder etter besøk 1
    • Ustabil hjerteangina innen 6 måneder etter besøk 1

  9. Blødningsrisiko, noe av følgende:

    • Kjent genetisk disposisjon for blødning

    • Pasienter som trenger

      • Fibrinolyse, fulldose terapeutisk antikoagulasjon (f.eks. vitamin K-antagonister, direkte trombinhemmere, heparin, hirudin)
      • Høydose antiblodplatebehandling
    • Anamnese med hemorragisk sentralnervesystem (CNS) hendelse innen 12 måneder etter besøk 1

    • Enhver av følgende innen 3 måneder etter besøk 1:

      • Hemoptyse eller hematuri
      • Aktiv gastrointestinal (GI) blødning eller GI - sår
      • Større skade eller operasjon (etterforskerens vurdering)

    • Enhver av følgende koagulasjonsparametere ved besøk 1:

      • Internasjonalt normalisert forhold (INR) >2
      • Forlengelse av protrombintid (PT) med >1,5 x ULN
      • Forlengelse av aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) med >1,5 x ULN
  10. Anamnese med trombotiske hendelser (inkludert hjerneslag og forbigående iskemisk anfall) innen 12 måneder etter besøk 1.
  11. Kjent overfølsomhet overfor prøvemedisinen eller dens komponenter (dvs. soyalecitin).
  12. Pasienter med dokumentert allergi mot peanøtter eller soya.
  13. Annen sykdom som kan forstyrre testprosedyrer eller etter etterforskerens vurdering kan forstyrre prøvedeltakelsen eller kan sette pasienten i fare når han deltar i denne prøven.
  14. Forventet levealder for annen samtidig sykdom enn ILD
  15. Kvinnelige pasienter som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide mens de er i forsøket.
  16. Pasienter som ikke er i stand til eller villige til å følge prøveprosedyrer, inkludert inntak av studiemedisin.
  17. Pasienter som må eller ønsker å ta et legemiddel som anses sannsynlig å forstyrre den sikre gjennomføringen av studien i henhold til utrederens nytte-risikovurdering for den enkelte pasient
  18. Pasienter med en diagnostisert vekstforstyrrelse som veksthormonmangel eller en hvilken som helst genetisk lidelse som er assosiert med kort vekst (f. Turners syndrom, Noonan syndrom, Russell-Silver syndrom) og/eller behandling med veksthormonbehandling innen 6 måneder før besøk 2. Pasienter med kort vekst som av utforskeren vurderes å skyldes glukokortikoidbehandling kan inkluderes.

  19. Pasienter

    For roll-over-pasienter fra InPedILD®-studien:

    Bare kriteriene 11, 12, 13, 15, 16, 17 og 19, oppført for nye pasienter, er gjeldende med følgende ekstra eksklusjonskriterium:

  20. Pasienten er ikke kompatibel i foreldreutprøving (InPedILD®), med utprøvingsmedisin eller prøvebesøk, i henhold til etterforskerens vurdering. Roll-over-pasienter kan kvalifisere for deltakelse selv om andre eksklusjonskriterier kan ha blitt oppfylt under deltakelsen i InPedILD®, dersom utrederens nytte-risiko-vurdering for den enkelte pasient fortsatt er gunstig.

    For pasienter som for tidlig avbrøt behandlingen permanent i 1199-0337, men er potensielt kvalifiserte, og for fullførte pasienter fra foreldrestudien som ikke er i stand til å rulle over til forlengelsesstudien innen 12 uker etter avsluttet behandlingsbesøk i foreldrestudien:

    Alle eksklusjonskriterier for nye pasienter gjelder. I tillegg gjelder følgende ekstra eksklusjonskriterium for pasienter som for tidlig avbrøt behandlingen permanent i 1199-0337:

  21. Pasienter som opplevde legemiddelrelaterte bivirkninger under foreldrestudiet som førte til permanent seponering av studiebehandlingen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Nintedanib
Pediatriske pasienter med klinisk signifikant fibroserende interstitiell lungesykdom (ILD) som enten fullførte foreldrestudien 1199-0337 eller var nye pasienter, mottok nintedanib myke gelatinekapsler. Nintedanib-doser varierte fra 50 milligram (mg) to ganger daglig (13,5 til < 23 kilogram (kg) kroppsvekt) til 150 mg to ganger daglig (≥57,5 kg kroppsvekt).
Legemiddel: Nintedanib (Ofev®)
Nintedanib myke kapsler administrert oralt med doser fra 50 til 150 mg to ganger daglig avhengig av kroppsvekt
Andre navn:
  • Ofev

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) gjennom hele studien
Tidsramme: Fra første legemiddeladministrering til slutten av resteffektperioden (REP) 28 dager etter siste dose av prøvelegemiddelet, opptil 1127 dager.
Antall pasienter med behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) gjennom hele studien.
Fra første legemiddeladministrering til slutten av resteffektperioden (REP) 28 dager etter siste dose av prøvelegemiddelet, opptil 1127 dager.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boehringer Ingelheim

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

13. august 2025

Studiet fullført (Faktiske)

13. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1199-0378
  • 2020-005554-23 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1305-7514 (Registeridentifikator: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
  • 2024-515743-27-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Når kriteriene i avsnittet "Tidsramme" er oppfylt, kan forskere bruke følgende lenke https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing å be om tilgang til de kliniske studiedokumentene angående denne studien, og etter en signert "Document Sharing Agreement".

Videre kan forskere be om tilgang til de kliniske studiedataene, for denne og andre listede studier, etter innsending av et forskningsforslag og i henhold til vilkårene som er skissert på nettstedet.

IPD-delingstidsramme

Etter at strukturerte resultater er lagt ut, fullføres alle regulatoriske aktiviteter i USA og EU for produktet og indikasjonen, og etter at hovedmanuskriptet er akseptert for publisering.

Tilgangskriterier for IPD-deling

For studiedokumenter - ved signering av en 'Dokumentdelingsavtale'. For studiedata - 1. etter innsending og godkjenning av forskningsforslaget (kontroller vil bli utført av sponsoren og/eller det uavhengige granskingspanelet, inkludert kontroll av at den planlagte analysen ikke konkurrerer med sponsorens publiseringsplan); 2. og ved signering av en juridisk avtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere