Une étude pour évaluer l'innocuité à long terme du nintedanib chez les enfants et les adolescents atteints de maladie pulmonaire interstitielle (InPedILD®-ON)
Un essai ouvert sur l'innocuité et la tolérabilité à long terme du nintedanib per os, en plus de la norme de soins, sur au moins 2 ans, chez des enfants et des adolescents atteints de maladie pulmonaire interstitielle fibrosante cliniquement significative (InPedILD®-ON)
Cette étude est ouverte aux enfants et aux adolescents atteints d'une maladie pulmonaire interstitielle (PI) qui provoque une fibrose pulmonaire. Il s'agit d'une étude pour les personnes ayant participé à une étude précédente (étude 1199-0337, InPedILD®) et pour les personnes âgées de 6 à 17 ans et ayant une PID fibrosante.
Cette étude teste un médicament appelé nintedanib. Le nintedanib est déjà utilisé pour traiter différents types de fibrose pulmonaire chez l'adulte. Le but de l'étude est de déterminer dans quelle mesure un traitement à long terme par le nintédanib est toléré chez les enfants et les adolescents.
Tous les participants prennent des gélules de nintedanib deux fois par jour. Les participants participent à l'étude pendant au moins 2 ans ou jusqu'à ce que le nintédanib ou d'autres options de traitement soient disponibles en dehors de cette étude.
Au cours des 2 premières années, ils visitent le site d'étude entre 9 et 11 fois. Ensuite, ils visitent le site d'étude tous les 3 mois.
Les médecins recueillent des informations sur les éventuels problèmes de santé des participants.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Hamburg, Allemagne, 22081
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
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CABA, Argentine, C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
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CABA, Argentine, C1245AAM
- Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Brussels, Belgique, 1020
- Brussels - UNIV HUDERF
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Barra Mansa, Brésil, 27323240
- Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
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São Paulo, Brésil, 5403-900
- Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Seville, Espagne, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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Tampere, Finlande, 33520
- Tampere University Hospital
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Créteil, France, 94010
- HOP Intercommunal
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Thessaloniki, Grèce, 54642
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
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Florence, Italie, 50139
- Azienda Ospedaliera Meyer
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Roma, Italie, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
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Lisbon, Le Portugal, 1169-045
- ULS de Sao Jose, E.P.E. - Hospital Dona Estefania
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Lisbon, Le Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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Tlalnepantla, Mexique, 54055
- Clinical Research Institute S.C.
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Oslo, Norvège, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Warsaw, Pologne, 02091
- Independent Public Teaching Children's Hospital
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Prague, Tchéquie, 150 06
- Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medicine-New York-60569
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Pour les nouveaux patients :
- Enfants et adolescents de 6 à 17 ans à la visite 2.
- Consentement éclairé écrit signé et daté et consentement, le cas échéant, conformément à l'ICH-GCP et à la législation locale avant l'admission à l'essai.
- Patients masculins ou féminins. La femme en âge de procréer (WOCBP1) doit confirmer que l'abstinence sexuelle est une pratique courante et se poursuivra jusqu'à 3 mois après la dernière prise de médicament, ou être prête et capable d'utiliser une méthode de contraception très efficace selon ICH M3 (R2) qui entraîne un faible taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'il est utilisé de manière cohérente et correcte, en association avec une méthode de barrière, à partir de 28 jours avant le début du traitement à l'étude, pendant le traitement et jusqu'à 3 mois après la dernière prise de médicament. L'abstinence sexuelle est définie comme l'abstinence de tout acte sexuel pouvant entraîner une grossesse.
- Patients présentant des signes de maladie pulmonaire interstitielle fibrosante (ILD) sur la tomodensitométrie à haute résolution (HRCT) dans les 12 mois suivant la visite 1, telle qu'évaluée par l'investigateur et confirmée par un examen central.
- Patients avec un pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prédit ≥ 25 % à la visite 2.
Patients présentant une maladie cliniquement significative lors de la visite 2, telle qu'évaluée par l'investigateur sur la base de l'un des éléments suivants :
- Score de fan ≥3, ou
Preuve documentée de la progression clinique au fil du temps basée soit sur
- une baisse relative de 5 à 10 % de la CVF % prévue accompagnée d'une aggravation des symptômes, ou
- une baisse relative ≥ 10 % du % de CVF prévu, ou
- augmentation de la fibrose sur HRCT, ou
- d'autres mesures d'aggravation clinique attribuées à une maladie pulmonaire progressive (par ex. augmentation des besoins en oxygène, diminution de la capacité de diffusion).
Pour les patients roll-over de l'étude InPedILD® :
Seuls les critères 2 et 3 listés pour les nouveaux patients sont applicables avec le critère d'inclusion supplémentaire suivant :
- Patients qui ont terminé l'essai InPedILD® comme prévu et qui n'ont pas définitivement arrêté prématurément le traitement à l'étude.
Pour les patients qui ont interrompu prématurément le traitement de manière permanente en 1199-0337 mais qui sont potentiellement éligibles et pour les patients ayant terminé l'essai parent qui ne peuvent pas passer à l'essai d'extension dans les 12 semaines suivant leur visite de fin de traitement dans l'essai parent :
Les critères d'inclusion pour les nouveaux patients sont applicables à l'exception des critères 4 et 6 (car l'éligibilité à ces critères a déjà été confirmée dans 1199-0337 et n'a pas besoin d'être répétée) et également à l'exception du critère d'inclusion 1 pour les patients terminés de l'essai parent qui ne sont pas en mesure de rouler dans les 12 semaines suivant leur visite de fin de traitement dans l'essai parent.
Critère d'exclusion:
Pour les nouveaux patients :
- Aspartate Aminotransférase (AST) et/ou Alanine Aminotransférase (ALT) > 1,5 x Limite supérieure de la normale (LSN) lors de la visite 1.
- Bilirubine > 1,5 x LSN à la visite 1.
- Taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
- Patients atteints d'une maladie hépatique chronique sous-jacente (insuffisance hépatique Child Pugh A, B ou C) lors de la visite 1.
- Autre traitement expérimental reçu dans les 1 mois ou 5 demi-vies (selon la plus courte mais ≥ 1 semaine) avant la visite 2, à l'exception du traitement expérimental reçu dans l'essai InPedILD®.
Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) significative définie par l'un des éléments suivants :
- Preuve clinique ou échocardiographique antérieure d'insuffisance cardiaque droite significative
- Antécédents de cathétérisme cardiaque droit montrant un index cardiaque ≤2 l/min/m²
- HTAP nécessitant un traitement parentéral avec époprosténol/tréprostinil
- De l'avis de l'investigateur, autres anomalies pulmonaires cliniquement significatives.
Maladies cardiovasculaires, l'une des suivantes :
Hypertension artérielle sévère, non contrôlée sous traitement, dans les 6 mois suivant la visite 1. L'hypertension non contrôlée est définie comme
- Chez les enfants de 6 à ≤ 12 ans : ≥ 95e centile + 12 mm Hg ou ≥ 140/90 mm Hg (selon la valeur la plus basse) (pression artérielle systolique ou diastolique égale ou supérieure à la valeur cible calculée)
- Chez les adolescents de 13 à 17 ans : tension artérielle systolique ≥ 140 mm Hg ou tension artérielle diastolique ≥ 90 mm Hg
- Infarctus du myocarde dans les 6 mois suivant la visite 1
- Angor cardiaque instable dans les 6 mois suivant la visite 1
Risque de saignement, l'un des éléments suivants :
- Prédisposition génétique connue aux saignements
Les patients qui ont besoin
- Fibrinolyse, anticoagulation thérapeutique à pleine dose (par ex. antagonistes de la vitamine K, inhibiteurs directs de la thrombine, héparine, hirudine)
- Traitement antiplaquettaire à haute dose
- Antécédents d'événement hémorragique du système nerveux central (SNC) dans les 12 mois suivant la visite 1
L'un des éléments suivants dans les 3 mois suivant la visite 1 :
- Hémoptysie ou hématurie
- Saignement gastro-intestinal (GI) actif ou GI - ulcères
- Blessure majeure ou chirurgie (jugement de l'investigateur)
N'importe lequel des paramètres de coagulation suivants lors de la visite 1 :
- Ratio international normalisé (INR) > 2
- Prolongation du temps de prothrombine (TP) de > 1,5 x LSN
- Prolongation du temps de thromboplastine partielle activée (aPTT) de > 1,5 x LSN
- Antécédents d'événement thrombotique (y compris accident vasculaire cérébral et accident ischémique transitoire) dans les 12 mois suivant la visite 1.
- Hypersensibilité connue au médicament à l'essai ou à ses composants (c. lécithine de soja).
- Patients présentant une allergie documentée à l'arachide ou au soja.
- D'autres maladies susceptibles d'interférer avec les procédures de test ou selon le jugement de l'investigateur peuvent interférer avec la participation à l'essai ou peuvent mettre le patient en danger lors de sa participation à cet essai.
- Espérance de vie pour toute maladie concomitante autre que la MPI
- Patientes enceintes, qui allaitent ou qui envisagent de devenir enceintes pendant l'essai.
- Patients incapables ou désireux d'adhérer aux procédures d'essai, y compris la prise de médicaments à l'étude.
- Patients qui doivent ou souhaitent prendre un médicament considéré comme susceptible d'interférer avec la sécurité de l'essai selon l'évaluation du rapport bénéfice/risque de l'investigateur pour chaque patient
- Les patients présentant un trouble de croissance diagnostiqué tel qu'un déficit en hormone de croissance ou tout trouble génétique associé à une petite taille (par ex. Syndrome de Turner, syndrome de Noonan, syndrome de Russell-Silver) et/ou traitement par hormonothérapie de croissance dans les 6 mois précédant la visite 2. Les patients de petite taille considérés par l'investigateur comme étant dus à une corticothérapie peuvent être inclus.
Les patients
Pour les patients roll-over de l'étude InPedILD® :
Seuls les critères 11, 12, 13, 15, 16, 17 et 19, listés pour les nouveaux patients sont applicables avec le critère d'exclusion supplémentaire suivant :
Patient non observant dans l'essai parent (InPedILD®), avec des médicaments d'essai ou des visites d'essai, selon le jugement de l'investigateur. Les patients transférés peuvent être éligibles à la participation même si d'autres critères d'exclusion peuvent avoir été remplis pendant la participation à InPedILD®, si l'évaluation du rapport bénéfice/risque de l'investigateur pour le patient individuel reste favorable.
Pour les patients qui ont interrompu prématurément le traitement de manière permanente en 1199-0337 mais qui sont potentiellement éligibles et pour les patients ayant terminé l'essai parent qui ne peuvent pas passer à l'essai d'extension dans les 12 semaines suivant leur visite de fin de traitement dans l'essai parent :
Tous les critères d'exclusion des nouveaux patients sont applicables. De plus, le critère d'exclusion supplémentaire suivant s'applique aux patients qui ont arrêté prématurément le traitement définitivement dans 1199-0337 :
- Patients ayant subi des événements indésirables liés au médicament au cours de l'essai parent, entraînant l'arrêt définitif du traitement de l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Nintedanib
Les patients pédiatriques atteints d'une maladie pulmonaire interstitielle (MPI) fibrosante cliniquement significative, ayant soit terminé l'essai parent 1199-0337 soit étant de nouveaux patients, ont reçu des gélules molles de nintédanib.
Les doses de nintédanib variaient de 50 milligrammes (mg) deux fois par jour (13,5 à < 23 kilogrammes (kg) de poids corporel) à 150 mg deux fois par jour (≥57,5 kg de poids corporel).
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Nintedanib sous forme de capsules molles administré par voie orale à des doses allant de 50 à 150 mg bid selon le poids corporel
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients présentant des événements indésirables émergents du traitement (EI) pendant toute la durée de l'essai
Délai: De la première administration du médicament jusqu'à la fin de la période d'effet résiduel (REP) 28 jours après la dernière dose du médicament de l'essai, jusqu'à 1127 jours.
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Nombre de patients ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement (EI) sur l'ensemble de l'essai.
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De la première administration du médicament jusqu'à la fin de la période d'effet résiduel (REP) 28 jours après la dernière dose du médicament de l'essai, jusqu'à 1127 jours.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1199-0378
- 2020-005554-23 (Numéro EudraCT)
- U1111-1305-7514 (Identificateur de registre: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 2024-515743-27-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Une fois que les critères de la section "Time Frame" sont remplis, les chercheurs peuvent utiliser le lien suivant https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pour demander l'accès aux documents de l'étude clinique concernant cette étude, et sur la signature d'un "Accord de partage de documents".
De plus, les chercheurs peuvent demander l'accès aux données de l'étude clinique, pour cette étude et d'autres études répertoriées, après la soumission d'une proposition de recherche et selon les conditions décrites sur le site Web.
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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