Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus nintedanibin pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi interstitiaalista keuhkosairautta sairastavilla lapsilla ja nuorilla (InPedILD®-ON)

torstai 12. helmikuuta 2026 päivittänyt: Boehringer Ingelheim

Avoin tutkimus nintedanibin per os pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja siedettävyydestä hoidon huippuluokkaa, vähintään 2 vuotta, lapsilla ja nuorilla, joilla on kliinisesti merkittävä fibrosoiva interstitiaalinen keuhkosairaus (InPedILD®-ON)

Tämä tutkimus on avoin lapsille ja nuorille, joilla on keuhkofibroosia aiheuttava interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD). Tämä on tutkimus ihmisille, jotka osallistuivat aikaisempaan tutkimukseen (tutkimus 1199-0337, InPedILD®) ja 6–17-vuotiaille ihmisille, joilla on fibrosoiva ILD.

Tässä tutkimuksessa testataan nintedanibi-nimistä lääkettä. Nintedanibia käytetään jo erityyppisten keuhkofibroosien hoitoon aikuisilla. Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka hyvin pitkäkestoinen nintedanibihoito kestää lapsia ja nuoria.

Kaikki osallistujat ottavat nintedanibikapseleita kahdesti päivässä. Osallistujat ovat tutkimuksessa vähintään 2 vuotta tai kunnes nintedanibi tai muut hoitovaihtoehdot tulevat saataville tämän tutkimuksen ulkopuolella.

Kahden ensimmäisen vuoden aikana he vierailevat tutkimuspaikalla 9-11 kertaa. Sen jälkeen he vierailevat tutkimuspaikalla 3 kuukauden välein.

Lääkärit keräävät tietoa osallistujien terveysongelmista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • CABA, Argentiina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • CABA, Argentiina, C1245AAM
        • Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Brussels - UNIV HUDERF
  • Brasilia
      • Barra Mansa, Brasilia, 27323240
        • Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
      • São Paulo, Brasilia, 5403-900
        • Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Espanja, 41013
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Meyer
      • Roma, Italia, 00165
        • Osp. Pediatrico Bambin Gesù
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Kreikka
      • Thessaloniki, Kreikka, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
  • Meksiko
      • Tlalnepantla, Meksiko, 54055
        • Clinical Research Institute S.C.
  • Norja
      • Oslo, Norja, N-0372
        • Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1169-045
        • ULS de Sao Jose, E.P.E. - Hospital Dona Estefania
      • Lisbon, Portugali, 1649-035
        • ULS de Santa Maria, E.P.E
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02091
        • Independent Public Teaching Children's Hospital
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94010
        • HOP Intercommunal
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 22081
        • Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
  • Suomi
      • Tampere, Suomi, 33520
        • Tampere University Hospital
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 150 06
        • Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Weill Cornell Medicine-New York-60569
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Uusille potilaille:

  1. Lapset ja nuoret 6-17 vuotta Visit 2:ssa.
  2. Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus tarvittaessa ICH-GCP:n ja paikallisen lainsäädännön mukaisesti ennen tutkimukseen pääsyä.
  3. Mies- tai naispotilaat. Hedelmällisessä iässä olevan naisen (WOCBP1) on vahvistettava, että seksuaalinen raittius on normaali käytäntö ja että sitä jatketaan 3 kuukautta viimeisen lääkkeen ottamisen jälkeen, tai hänen on oltava valmis ja kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ICH M3:n (R2) mukaan, mikä johtaa alhainen epäonnistumisaste, alle 1 % vuodessa, kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, yhdessä yhden estemenetelmän kanssa, 28 päivää ennen tutkimushoidon aloittamista, hoidon aikana ja 3 kuukautta viimeisen lääkkeen ottamisen jälkeen. Seksuaalinen raittius määritellään pidättäytymisestä seksistä, joka voi johtaa raskauteen.
  4. Potilaat, joilla on todisteita fibrosoivasta interstitiaalisesta keuhkosairaudesta (ILD) korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa (HRCT) 12 kuukauden kuluessa käynnistä 1 tutkijan arvioiden ja keskitetyn tarkastelun vahvistamana.
  5. Potilaiden, joilla on pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) %, ennustettu ≥25 % käynnillä 2.

  6. Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä sairaus käynnillä 2, tutkijan arvioimana jonkin seuraavista perusteella:

    • Fanipisteet ≥3 tai

    • Dokumentoitua näyttöä kliinisestä etenemisestä ajan mittaan jommankumman perusteella

      • FVC-prosentin ennustettu 5-10 % suhteellinen lasku, johon liittyy oireiden paheneminen, tai
      • FVC prosentin ennustettu suhteellinen lasku ≥ 10 % tai
      • lisääntynyt fibroosi HRCT:ssä tai
      • muut etenevän keuhkosairauden aiheuttamat kliinisen pahenemisen mittaukset (esim. lisääntynyt hapentarve, vähentynyt diffuusiokapasiteetti).

    InPedILD®-tutkimuksen vieroituspotilaat:

    Vain uusille potilaille luetellut kriteerit 2 ja 3 ovat sovellettavissa seuraavan lisäkriteerin kanssa:

  7. Potilaat, jotka suorittivat InPedILD®-tutkimuksen suunnitellusti ja jotka eivät lopettaneet tutkimushoitoa pysyvästi ennenaikaisesti.

Potilaille, jotka keskeyttivät hoidon ennenaikaisesti pysyvästi numerossa 1199-0337, mutta ovat mahdollisesti kelvollisia, ja emotutkimuksen päättyneille potilaille, jotka eivät voi siirtyä jatkotutkimukseen 12 viikon kuluessa hoidon päättymiskäynnistä emotutkimuksessa:

Uusien potilaiden mukaanottokriteerit ovat voimassa paitsi kriteereitä 4 ja 6 (koska kelpoisuus näihin kriteereihin on vahvistettu jo numerossa 1199-0337, eikä sitä tarvitse toistaa) ja myös lukuun ottamatta valintakriteeriä 1 päättyneille potilaille emotutkimuksesta, joka ei pysty siirtyä 12 viikon kuluessa hoidon päättymiskäynnistä emotutkimuksessa.

Poissulkemiskriteerit:

Uusille potilaille:

  1. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) >1,5 x normaalin yläraja (ULN) käynnillä 1.
  2. Bilirubiini > 1,5 x ULN käynnillä 1.
  3. Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
  4. Potilaat, joilla on taustalla oleva krooninen maksasairaus (Child Pugh A, B tai C maksan vajaatoiminta) käynnillä 1.
  5. Muu tutkimushoito, joka on saatu 1 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on lyhyempi mutta ≥ 1 viikko) sisällä ennen käyntiä 2, paitsi InPedILD®-tutkimuksessa saatu tutkimushoito.

  6. Merkittävä keuhkoverenpainetauti (PAH), jonka määrittelee jokin seuraavista:

    • Aiempi kliininen tai kaikukardiografinen näyttö merkittävästä oikean sydämen vajaatoiminnasta
    • Oikean sydämen katetrointihistoria, jonka sydänindeksi on ≤2 l/min/m²
    • PAH, joka vaatii parenteraalista hoitoa epoprostenolilla/treprostiniililla
  7. Tutkijan mielestä muita kliinisesti merkittäviä keuhkojen poikkeavuuksia.

  8. Sydän- ja verisuonisairaudet, mikä tahansa seuraavista:

    • Vaikea, hoidon aikana hallitsematon verenpainetauti 6 kuukauden sisällä käynnistä 1. Hallitsematon verenpainetauti määritellään

      • 6–12-vuotiaat lapset: ≥95 persentiili + 12 mm Hg tai ≥140/90 mm Hg (sen mukaan kumpi on alempi) (systolinen tai diastolinen verenpaine on yhtä suuri tai suurempi kuin laskettu tavoitearvo)
      • 13–17-vuotiaat nuoret: systolinen verenpaine ≥140 mmHg tai diastolinen verenpaine ≥90 mmHg
    • Sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä käynnistä 1
    • Epästabiili sydämen angina pectoris 6 kuukauden sisällä vierailusta 1

  9. Verenvuotoriski, mikä tahansa seuraavista:

    • Tunnettu geneettinen taipumus verenvuotoon

    • Potilaat, jotka tarvitsevat

      • Fibrinolyysi, täyden annoksen terapeuttinen antikoagulaatio (esim. K-vitamiiniantagonistit, suorat trombiinin estäjät, hepariini, hirudiini)
      • Suuriannoksinen verihiutaleiden vastainen hoito
    • Aiempi hemorraginen keskushermostotapahtuma (CNS) 12 kuukauden sisällä vierailusta 1

    • Mikä tahansa seuraavista 3 kuukauden kuluessa käynnistä 1:

      • Verenvuoto tai hematuria
      • Aktiivinen maha-suolikanavan (GI) verenvuoto tai GI - haavaumat
      • Vakava loukkaantuminen tai leikkaus (tutkijan arvio)

    • Mikä tahansa seuraavista hyytymisparametreista vierailulla 1:

      • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >2
      • Protrombiiniajan (PT) pidentyminen > 1,5 x ULN
      • Aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) pidentyminen > 1,5 x ULN
  10. Aiempi tromboottinen tapahtuma (mukaan lukien aivohalvaus ja ohimenevä iskeeminen kohtaus) 12 kuukauden sisällä käynnistä 1.
  11. Tunnettu yliherkkyys koelääkkeelle tai sen aineosille (esim. soijalesitiini).
  12. Potilaat, joilla on dokumentoitu allergia maapähkinälle tai soijalle.
  13. Muut sairaudet, jotka voivat häiritä testausmenettelyjä tai tutkijan arviota, voivat häiritä tutkimukseen osallistumista tai vaarantaa potilaan osallistuessaan tähän tutkimukseen.
  14. Elinajanodote kaikkien muiden samanaikaisten sairauksien kuin ILD:n osalta
  15. Naispotilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana.
  16. Potilaat, jotka eivät pysty tai halua noudattaa koemenettelyjä, mukaan lukien tutkimuslääkkeiden ottaminen.
  17. Potilaat, jotka joutuvat tai haluavat ottaa mitä tahansa lääkettä, jonka katsotaan todennäköisesti häiritsevän tutkimuksen turvallista suorittamista tutkijan yksittäisen potilaan hyöty-riskiarvioinnin mukaan
  18. Potilaat, joilla on diagnosoitu kasvuhäiriö, kuten kasvuhormonin puutos tai mikä tahansa lyhytkasvuisuuteen liittyvä geneettinen häiriö (esim. Turnerin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä, Russell-Silverin oireyhtymä) ja/tai hoito kasvuhormonihoidolla 6 kuukauden sisällä ennen käyntiä 2. Potilaat, jotka ovat lyhytkasvuisia ja joiden tutkija katsoo johtuvan glukokortikoidihoidosta, voidaan ottaa mukaan.

  19. Potilaat

    InPedILD®-tutkimuksen vieroituspotilaat:

    Vain kriteerit 11, 12, 13, 15, 16, 17 ja 19, jotka on lueteltu uusille potilaille, ovat sovellettavissa seuraavilla ylimääräisillä poissulkemiskriteereillä:

  20. Potilas, joka ei täytä vaatimuksia vanhempaintutkimuksessa (InPedILD®), jolle on annettu koelääkkeitä tai käyty tutkimuskäynneillä tutkijan arvion mukaan. Roll-over-potilaat voivat olla oikeutettuja osallistumaan, vaikka muut poissulkemiskriteerit olisivat täyttyneet InPedILD®-ohjelmaan osallistumisen aikana, jos tutkijan yksittäisen potilaan hyöty-riskiarvio on edelleen myönteinen.

    Potilaille, jotka keskeyttivät hoidon ennenaikaisesti pysyvästi numerossa 1199-0337, mutta ovat mahdollisesti kelvollisia, ja emotutkimuksen päättyneille potilaille, jotka eivät voi siirtyä jatkotutkimukseen 12 viikon kuluessa hoidon päättymiskäynnistä emotutkimuksessa:

    Kaikki uusien potilaiden poissulkemiskriteerit ovat voimassa. Lisäksi seuraava ylimääräinen poissulkemiskriteeri koskee potilaita, jotka lopettivat hoidon ennenaikaisesti pysyvästi numerossa 1199-0337:

  21. Potilaat, jotka kokivat lääkkeisiin liittyviä haittavaikutuksia vanhempaintutkimuksen aikana, mikä johti pysyvään tutkimushoidon keskeyttämiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Nintedanib
Kliinisesti merkittävän fibrosoivan interstitiaalisen keuhkosairauden (ILD) sairastavat lastipotilaat, jotka joko suorittivat emokoetta 1199-0337 tai olivat uusia potilaita, saivat nintedanib-pehmeägelatiinikapseleita. Nintedanib-annokset vaihtelivat 50 milligrammasta (mg) kahdesti päivässä (13,5–<23 kilogramman (kg) kehonpaino) 150 mg:aan kahdesti päivässä (≥57,5 kg kehonpaino).
Lääke: Nintedanib (Ofev®)
Nintedanib-pehmeät kapselit annosteltiin suun kautta annoksilla 50-150 mg kahdesti päivässä (bid) riippuen kehon painosta
Muut nimet:
  • Ofev

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joilla on hoidon aikana ilmaantuneita haittavaikutuksia koko kokeen ajan
Aikaikkuna: Ensimmäisestä lääkkeen annostuksesta jäännösvaikutusjakson (REP) päättymiseen asti 28 päivää viimeisen koeaineen annoksen jälkeen, enintään 1127 päivää.
Koko kokeen aikana esiintyvien lääkehoidosta johtuvien haittatapahtumien (AE) määrä potilaita kohden.
Ensimmäisestä lääkkeen annostuksesta jäännösvaikutusjakson (REP) päättymiseen asti 28 päivää viimeisen koeaineen annoksen jälkeen, enintään 1127 päivää.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boehringer Ingelheim

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1199-0378
  • 2020-005554-23 (EudraCT-numero)
  • U1111-1305-7514 (Rekisterin tunniste: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
  • 2024-515743-27-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kun kohdan "Aikakehys" kriteerit täyttyvät, tutkijat voivat käyttää seuraavaa linkkiä https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pyytää pääsyä tätä tutkimusta koskeviin kliinisen tutkimuksen asiakirjoihin ja allekirjoitetun "Dokumentin jakamissopimuksen" perusteella.

Lisäksi tutkijat voivat pyytää pääsyä kliinisen tutkimuksen tietoihin tämän ja muiden lueteltujen tutkimusten osalta tutkimusehdotuksen jättämisen jälkeen ja verkkosivuilla esitettyjen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon aikakehys

Kun jäsennellyt tulokset on julkaistu, kaikki tuotetta ja käyttöaihetta koskevat sääntelytoimet saatetaan päätökseen Yhdysvalloissa ja EU:ssa ja sen jälkeen, kun ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkimusasiakirjoille - "Dokumentinjakosopimuksen" allekirjoittamisen yhteydessä. Tutkimustiedot - 1. tutkimusehdotuksen toimittamisen ja hyväksymisen jälkeen (sponsorin ja/tai riippumattoman arviointipaneelin suorittavat tarkistukset, mukaan lukien sen, että suunniteltu analyysi ei kilpaile sponsorin julkaisusuunnitelman kanssa); 2. ja laillisen sopimuksen allekirjoittamisen yhteydessä.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa