Een studie om de veiligheid van Nintedanib op lange termijn te evalueren bij kinderen en adolescenten met interstitiële longziekte (InPedILD®-ON)
Een open-label onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Nintedanib Per os, bovenop de zorgstandaard, gedurende ten minste 2 jaar, bij kinderen en adolescenten met klinisch significante fibroserende interstitiële longziekte (InPedILD®-ON)
Deze studie staat open voor kinderen en adolescenten met interstitiële longziekte (ILD) die longfibrose veroorzaakt. Dit is een studie voor mensen die hebben deelgenomen aan een eerdere studie (studie 1199-0337, InPedILD®) en voor mensen tussen 6 en 17 jaar oud die fibroserende ILD hebben.
Deze studie test een geneesmiddel genaamd nintedanib. Nintedanib wordt al gebruikt om verschillende soorten longfibrose bij volwassenen te behandelen. Het doel van de studie is om erachter te komen hoe goed langdurige behandeling met nintedanib wordt verdragen door kinderen en adolescenten.
Alle deelnemers nemen tweemaal daags nintedanib-capsules. Deelnemers nemen minimaal 2 jaar deel aan het onderzoek of totdat nintedanib of andere behandelingsopties buiten dit onderzoek beschikbaar komen.
Gedurende de eerste 2 jaar bezoeken ze de onderzoekslocatie tussen de 9 en 11 keer. Daarna bezoeken ze de studielocatie elke 3 maanden.
De artsen verzamelen informatie over eventuele gezondheidsproblemen van de deelnemers.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
CABA, Argentinië, C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
-
CABA, Argentinië, C1245AAM
- Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1020
- Brussels - UNIV HUDERF
-
-
-
-
-
Barra Mansa, Brazilië, 27323240
- Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
-
São Paulo, Brazilië, 5403-900
- Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland, 22081
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
-
-
-
-
-
Tampere, Finland, 33520
- Tampere University Hospital
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- HOP Intercommunal
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Griekenland, 54642
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50139
- Azienda Ospedaliera Meyer
-
Roma, Italië, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
Tlalnepantla, Mexico, 54055
- Clinical Research Institute S.C.
-
-
-
-
-
Oslo, Noorwegen, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 02091
- Independent Public Teaching Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-045
- ULS de Sao Jose, E.P.E. - Hospital Dona Estefania
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Seville, Spanje, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 150 06
- Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Cornell Medicine-New York-60569
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Voor nieuwe patiënten:
- Kinderen en jongeren van 6 tot 17 jaar bij Bezoek 2.
- Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming en instemming, indien van toepassing, in overeenstemming met ICH-GCP en lokale wetgeving voorafgaand aan toelating tot het onderzoek.
- Mannelijke of vrouwelijke patiënten. Vrouwen die zwanger kunnen worden (WOCBP1) moeten bevestigen dat seksuele onthouding de standaardpraktijk is en zal worden voortgezet tot 3 maanden na de laatste medicijninname, of bereid en in staat zijn om een zeer effectieve methode van anticonceptie te gebruiken volgens ICH M3 (R2) die resulteert in een laag faalpercentage van minder dan 1% per jaar bij consistent en correct gebruik, in combinatie met één barrièremethode, vanaf 28 dagen voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, tijdens de behandeling en tot 3 maanden na de laatste medicijninname. Seksuele onthouding wordt gedefinieerd als onthouding van elke seksuele handeling die kan leiden tot zwangerschap.
- Patiënten met bewijs van fibroserende interstitiële longziekte (ILD) op hoge-resolutie computertomografie (HRCT) binnen 12 maanden na bezoek 1 zoals beoordeeld door de onderzoeker en bevestigd door centrale beoordeling.
- Patiënten met geforceerde vitale capaciteit (FVC) % voorspeld ≥25% bij bezoek 2.
Patiënten met een klinisch significante ziekte bij bezoek 2, zoals beoordeeld door de onderzoeker op basis van een van de volgende zaken:
- Fanscore ≥3, of
Gedocumenteerd bewijs van klinische progressie in de tijd op basis van een van beide
- een relatieve daling van 5-10% in het voorspelde FVC-percentage, vergezeld van verergering van de symptomen, of
- een relatieve daling van ≥10% in FVC % voorspeld, of
- verhoogde fibrose op HRCT, of
- andere metingen van klinische verslechtering toegeschreven aan progressieve longziekte (bijv. verhoogde zuurstofbehoefte, verminderde diffusiecapaciteit).
Voor rollover-patiënten uit de InPedILD®-studie:
Alleen criteria 2 en 3 vermeld voor nieuwe patiënten zijn van toepassing met het volgende aanvullende inclusiecriterium:
- Patiënten die de InPedILD®-studie volgens plan hebben voltooid en die de studiebehandeling niet permanent voortijdig hebben stopgezet.
Voor patiënten die de behandeling voortijdig definitief hebben stopgezet in 1199-0337 maar mogelijk in aanmerking komen en voor voltooide patiënten uit de ouderstudie die niet in staat zijn om over te stappen naar de verlengingsstudie binnen 12 weken na hun bezoek aan het einde van de behandeling in de ouderstudie:
Inclusiecriteria voor nieuwe patiënten zijn van toepassing behalve criteria 4 en 6 (aangezien geschiktheid voor deze criteria al is bevestigd in 1199-0337 en niet hoeft te worden herhaald) en ook behalve inclusiecriterium 1 voor voltooide patiënten uit de ouderstudie die niet in staat zijn om overdragen binnen 12 weken na hun bezoek aan het einde van de behandeling in het ouderonderzoek.
Uitsluitingscriteria:
Voor nieuwe patiënten:
- Aspartaataminotransferase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALAT) >1,5 x bovengrens van normaal (ULN) bij bezoek 1.
- Bilirubine >1,5 x ULN bij bezoek 1.
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
- Patiënten met een onderliggende chronische leveraandoening (Child Pugh A, B of C leverinsufficiëntie) bij bezoek 1.
- Andere experimentele therapie ontvangen binnen 1 maand of 5 halfwaardetijden (welke korter is maar ≥1 week) voorafgaand aan Bezoek 2 behalve experimentele therapie ontvangen in InPedILD®-studie.
Significante pulmonale arteriële hypertensie (PAH) gedefinieerd door een van de volgende:
- Eerder klinisch of echocardiografisch bewijs van significant rechterhartfalen
- Geschiedenis van rechterhartkatheterisatie met een cardiale index ≤2 l/min/m²
- PAH waarvoor parenterale therapie met epoprostenol/treprostinil nodig is
- Naar het oordeel van de onderzoeker andere klinisch significante longafwijkingen.
Hart- en vaatziekten, een van de volgende:
Ernstige hypertensie, ongecontroleerd onder behandeling, binnen 6 maanden na bezoek 1. Ongecontroleerde hypertensie wordt gedefinieerd als
- Bij kinderen van 6 tot ≤12 jaar: ≥ 95e percentiel + 12 mm Hg of ≥ 140/90 mm Hg (afhankelijk van wat lager is) (systolische of diastolische bloeddruk gelijk aan of hoger dan de berekende streefwaarde)
- Bij adolescenten van 13 tot 17 jaar oud: systolische bloeddruk ≥140 mm Hg of diastolische bloeddruk ≥90 mm Hg
- Myocardinfarct binnen 6 maanden na bezoek 1
- Onstabiele cardiale angina binnen 6 maanden na bezoek 1
Bloedingsrisico, een van de volgende:
- Bekende genetische aanleg voor bloedingen
Patiënten die nodig hebben
- Fibrinolyse, volledige dosis therapeutische antistolling (bijv. vitamine K-antagonisten, directe trombineremmers, heparine, hirudine)
- Hoge dosis plaatjesaggregatieremmers
- Voorgeschiedenis van hemorragische gebeurtenis in het centrale zenuwstelsel (CZS) binnen 12 maanden na bezoek 1
Een van de volgende zaken binnen 3 maanden na bezoek 1:
- Hemoptoë of hematurie
- Actieve gastro-intestinale (GI) bloedingen of GI-zweren
- Ernstig letsel of operatie (oordeel van de onderzoeker)
Een van de volgende stollingsparameters bij bezoek 1:
- Internationale genormaliseerde ratio (INR) >2
- Verlenging van de protrombinetijd (PT) met >1,5 x ULN
- Verlenging van de geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) met >1,5 x ULN
- Voorgeschiedenis van trombotische voorvallen (inclusief beroerte en voorbijgaande ischemische aanval) binnen 12 maanden na bezoek 1.
- Bekende overgevoeligheid voor de onderzoeksmedicatie of de componenten ervan (d.w.z. sojalecithine).
- Patiënten met gedocumenteerde allergie voor pinda's of soja.
- Een andere ziekte die de testprocedures kan verstoren of naar het oordeel van de onderzoeker kan de deelname aan de studie belemmeren of kan de patiënt in gevaar brengen bij deelname aan deze studie.
- Levensverwachting voor elke bijkomende ziekte anders dan ILD
- Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek.
- Patiënten die zich niet kunnen of willen houden aan onderzoeksprocedures, inclusief inname van studiemedicatie.
- Patiënten die een geneesmiddel moeten of willen gebruiken waarvan wordt aangenomen dat het de veilige uitvoering van het onderzoek kan verstoren volgens de baten-risicobeoordeling van de onderzoeker voor de individuele patiënt
- Patiënten met een gediagnosticeerde groeistoornis zoals groeihormoondeficiëntie of een genetische stoornis die verband houdt met een kleine gestalte (bijv. Turner-syndroom, Noonan-syndroom, Russell-Silver-syndroom) en/of behandeling met groeihormoontherapie binnen 6 maanden voor bezoek 2. Patiënten met een kleine gestalte die volgens de onderzoeker te wijten zijn aan therapie met glucocorticoïden kunnen worden opgenomen.
Patiënten
Voor rollover-patiënten uit de InPedILD®-studie:
Alleen criteria 11, 12, 13, 15, 16, 17 en 19, vermeld voor nieuwe patiënten, zijn van toepassing met het volgende aanvullende uitsluitingscriterium:
Patiënt niet volgzaam in ouderonderzoek (InPedILD®), met proefmedicatie of proefbezoeken, volgens het oordeel van de onderzoeker. Roll-over-patiënten kunnen in aanmerking komen voor deelname, ook al is aan andere uitsluitingscriteria voldaan tijdens de deelname aan InPedILD®, als de baten-risicobeoordeling van de onderzoeker voor de individuele patiënt gunstig blijft.
Voor patiënten die de behandeling voortijdig definitief hebben stopgezet in 1199-0337 maar mogelijk in aanmerking komen en voor voltooide patiënten uit de ouderstudie die niet in staat zijn om over te stappen naar de verlengingsstudie binnen 12 weken na hun bezoek aan het einde van de behandeling in de ouderstudie:
Alle uitsluitingscriteria voor nieuwe patiënten zijn van toepassing. Daarnaast geldt het volgende aanvullende uitsluitingscriterium voor patiënten die de behandeling voortijdig definitief hebben gestaakt in 1199-0337:
- Patiënten die geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen ondervonden tijdens de ouderstudie die leidden tot definitieve stopzetting van de studiebehandeling.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Nintedanib
Patiënten in de pediatrie met klinisch significante fibroserende interstitiële longziekte (ILD) die ofwel de bovenliggende studie 1199-0337 hebben afgerond of nieuwe patiënten waren, kregen nintedanib zachte gelatinecapsules.
De doses nintedanib varieerden van 50 milligram (mg) bid (13,5 tot < 23 kilogram (kg) lichaamsgewicht) tot 150 mg bid (>=57,5 kg lichaamsgewicht).
|
Nintedanib soft capsules oraal toegediend met doses variërend van 50 tot 150 mg tweemaal daags afhankelijk van lichaamsgewicht
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs) gedurende de gehele studie
Tijdsspanne: Vanaf de eerste toediening van het geneesmiddel tot het einde van de periode van resterende effecten (REP) 28 dagen na de laatste dosis van het proefgeneesmiddel, tot 1127 dagen.
|
Aantal patiënten met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AE's) gedurende de gehele studie.
|
Vanaf de eerste toediening van het geneesmiddel tot het einde van de periode van resterende effecten (REP) 28 dagen na de laatste dosis van het proefgeneesmiddel, tot 1127 dagen.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1199-0378
- 2020-005554-23 (EudraCT-nummer)
- U1111-1305-7514 (Register-ID: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 2024-515743-27-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Zodra aan de criteria in sectie "Time Frame" is voldaan, kunnen onderzoekers de volgende link gebruiken https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing om toegang te vragen tot de klinische studiedocumenten met betrekking tot deze studie, en na een ondertekende "Document Sharing Agreement".
Bovendien kunnen onderzoekers toegang vragen tot de gegevens van de klinische studie, voor deze en andere studies in de lijst, na indiening van een onderzoeksvoorstel en volgens de voorwaarden die op de website staan vermeld.
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .