Um estudo para avaliar a segurança a longo prazo de nintedanibe em crianças e adolescentes com doença pulmonar intersticial (InPedILD®-ON)
Um estudo aberto da segurança e tolerabilidade a longo prazo do nintedanibe per os, além do tratamento padrão, por pelo menos 2 anos, em crianças e adolescentes com doença pulmonar intersticial fibrosante clinicamente significativa (InPedILD®-ON)
Este estudo está aberto a crianças e adolescentes com doença pulmonar intersticial (DPI) que causa fibrose pulmonar. Este é um estudo para pessoas que participaram de um estudo anterior (estudo 1199-0337, InPedILD®) e para pessoas entre 6 e 17 anos com DPI fibrosante.
Este estudo testa um medicamento chamado nintedanib. O nintedanibe já é usado para tratar diferentes tipos de fibrose pulmonar em adultos. O objetivo do estudo é descobrir o quão bem o tratamento de longo prazo com nintedanibe é tolerado em crianças e adolescentes.
Todos os participantes tomam cápsulas de nintedanibe duas vezes ao dia. Os participantes estão no estudo por pelo menos 2 anos ou até que o nintedanibe ou outras opções de tratamento estejam disponíveis fora deste estudo.
Durante os primeiros 2 anos, eles visitam o local de estudo entre 9 e 11 vezes. Depois, eles visitam o local do estudo a cada 3 meses.
Os médicos coletam informações sobre quaisquer problemas de saúde dos participantes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha, 22081
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
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CABA, Argentina, C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
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CABA, Argentina, C1245AAM
- Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Barra Mansa, Brasil, 27323240
- Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
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São Paulo, Brasil, 5403-900
- Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
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Brussels, Bélgica, 1020
- Brussels - UNIV HUDERF
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Seville, Espanha, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine-New York-60569
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Tampere, Finlândia, 33520
- Tampere University Hospital
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Créteil, França, 94010
- HOP Intercommunal
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Thessaloniki, Grécia, 54642
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
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Florence, Itália, 50139
- Azienda Ospedaliera Meyer
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Roma, Itália, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
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Tlalnepantla, México, 54055
- Clinical Research Institute S.C.
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Oslo, Noruega, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Warsaw, Polônia, 02091
- Independent Public Teaching Children's Hospital
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- ULS de Sao Jose, E.P.E. - Hospital Dona Estefania
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Prague, Tcheca, 150 06
- Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Para novos pacientes:
- Crianças e adolescentes de 6 a 17 anos na Visita 2.
- Consentimento informado e consentimento por escrito assinado e datado, quando aplicável, de acordo com o ICH-GCP e a legislação local antes da admissão no estudo.
- Pacientes do sexo masculino ou feminino. Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP1) devem confirmar que a abstinência sexual é uma prática padrão e será continuada até 3 meses após a última ingestão de drogas, ou estar pronta e capaz de usar um método de controle de natalidade altamente eficaz de acordo com ICH M3 (R2) que resulta em uma baixa taxa de falha de menos de 1% ao ano quando usado de forma consistente e correta, em combinação com um método de barreira, de 28 dias antes do início do tratamento do estudo, durante o tratamento e até 3 meses após a última ingestão do medicamento. A abstinência sexual é definida como a abstinência de qualquer ato sexual que possa resultar em gravidez.
- Pacientes com evidência de doença pulmonar intersticial fibrosante (ILD) na tomografia computadorizada de alta resolução (HRCT) dentro de 12 meses da visita 1, conforme avaliado pelo investigador e confirmado pela revisão central.
- Pacientes com % de Capacidade Vital Forçada (FVC) prevista ≥25% na Visita 2.
Pacientes com doença clinicamente significativa na Visita 2, conforme avaliado pelo investigador com base em qualquer um dos seguintes:
- Pontuação do torcedor ≥3, ou
Evidência documentada de progressão clínica ao longo do tempo com base em
- um declínio relativo de 5-10% no % previsto de CVF acompanhado de agravamento dos sintomas, ou
- um declínio relativo ≥10% na % de CVF prevista, ou
- aumento da fibrose na TCAR, ou
- outras medidas de piora clínica atribuídas à doença pulmonar progressiva (por exemplo, aumento da necessidade de oxigênio, diminuição da capacidade de difusão).
Para pacientes roll-over do estudo InPedILD®:
Apenas os critérios 2 e 3 listados para novos pacientes são aplicáveis com o seguinte critério de inclusão adicional:
- Pacientes que concluíram o estudo InPedILD® conforme planejado e que não descontinuaram permanentemente o tratamento do estudo prematuramente.
Para pacientes que interromperam prematuramente o tratamento permanentemente em 1199-0337, mas são potencialmente elegíveis e para pacientes concluídos do estudo principal que não podem passar para o estudo de extensão dentro de 12 semanas após a visita de fim do tratamento no estudo principal:
Os critérios de inclusão para novos pacientes são aplicáveis, exceto os critérios 4 e 6 (já que a elegibilidade para esses critérios já foi confirmada em 1199-0337 e não precisa ser repetida) e também exceto o critério de inclusão 1 para pacientes concluídos do estudo principal incapazes de rolar dentro de 12 semanas após a visita de fim de tratamento no teste principal.
Critério de exclusão:
Para novos pacientes:
- Aspartato Aminotransferase (AST) e/ou Alanina Aminotransferase (ALT) > 1,5 x Limite Superior do Normal (LSN) na Visita 1.
- Bilirrubina >1,5 x LSN na visita 1.
- Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
- Pacientes com doença hepática crônica subjacente (comprometimento hepático Child Pugh A, B ou C) na Visita 1.
- Outra terapia experimental recebida dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas (o que for mais curto, mas ≥1 semana) antes da Visita 2, exceto a terapia experimental recebida no estudo InPedILD®.
Hipertensão arterial pulmonar (HAP) significativa definida por qualquer um dos seguintes:
- Evidência clínica ou ecocardiográfica anterior de insuficiência cardíaca direita significativa
- História de cateterismo cardíaco direito mostrando índice cardíaco ≤2 l/min/m²
- HAP requer terapia parenteral com epoprostenol/treprostinil
- Na opinião do investigador, outras anormalidades pulmonares clinicamente significativas.
Doenças cardiovasculares, qualquer uma das seguintes:
Hipertensão grave, não controlada sob tratamento, dentro de 6 meses da Visita 1. Hipertensão não controlada é definida como
- Em crianças de 6 a ≤12 anos: ≥ percentil 95 + 12 mm Hg ou ≥ 140/90 mm Hg (o que for menor) (pressão arterial sistólica ou diastólica igual ou maior que o valor-alvo calculado)
- Em adolescentes de 13 a 17 anos: pressão arterial sistólica ≥140 mm Hg ou pressão arterial diastólica ≥90 mm Hg
- Infarto do miocárdio dentro de 6 meses da Visita 1
- Angina cardíaca instável dentro de 6 meses da visita 1
Risco de sangramento, qualquer um dos seguintes:
- Predisposição genética conhecida para sangramento
Pacientes que requerem
- Fibrinólise, anticoagulação terapêutica de dose completa (p. antagonistas da vitamina K, inibidores diretos da trombina, heparina, hirudina)
- Terapia antiplaquetária de alta dose
- História de evento hemorrágico do sistema nervoso central (SNC) dentro de 12 meses da Visita 1
Qualquer um dos seguintes dentro de 3 meses da Visita 1:
- Hemoptise ou hematúria
- Hemorragia gastrointestinal (GI) ativa ou GI - úlceras
- Lesão grave ou cirurgia (opinião do investigador)
Qualquer um dos seguintes parâmetros de coagulação na Visita 1:
- Razão normalizada internacional (INR) >2
- Prolongamento do tempo de protrombina (PT) em >1,5 x LSN
- Prolongamento do tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT) em >1,5 x LSN
- História de evento trombótico (incluindo acidente vascular cerebral e ataque isquêmico transitório) dentro de 12 meses da visita 1.
- Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou seus componentes (ou seja, lecitina de soja).
- Pacientes com alergia documentada a amendoim ou soja.
- Outras doenças que possam interferir nos procedimentos de teste ou no julgamento do investigador podem interferir na participação no estudo ou podem colocar o paciente em risco ao participar deste estudo.
- Expectativa de vida para qualquer doença concomitante que não seja DPI
- Pacientes do sexo feminino que estão grávidas, amamentando ou que planejam engravidar durante o estudo.
- Pacientes incapazes ou dispostos a aderir aos procedimentos do estudo, incluindo a ingestão da medicação do estudo.
- Pacientes que devem ou desejam tomar qualquer medicamento considerado provável de interferir na condução segura do estudo, de acordo com a avaliação risco-benefício do investigador para o paciente individual
- Pacientes com qualquer distúrbio de crescimento diagnosticado, como deficiência de hormônio do crescimento ou qualquer distúrbio genético associado a baixa estatura (por exemplo, Síndrome de Turner, Síndrome de Noonan, Síndrome de Russell-Silver) e/ou tratamento com terapia de hormônio de crescimento dentro de 6 meses antes da Visita 2. Pacientes com baixa estatura considerados pelo investigador como devido à terapia com glicocorticoides podem ser incluídos.
Pacientes
Para pacientes roll-over do estudo InPedILD®:
Apenas os critérios 11, 12, 13, 15, 16, 17 e 19, listados para novos pacientes, são aplicáveis com o seguinte critério de exclusão adicional:
Paciente não aderente ao estudo parental (InPedILD®), com medicação em estudo ou visitas ao estudo, de acordo com o julgamento do investigador. Os pacientes roll-over podem se qualificar para participação mesmo que outros critérios de exclusão possam ter sido atendidos durante a participação no InPedILD®, se a avaliação risco-benefício do investigador para o paciente individual permanecer favorável.
Para pacientes que interromperam prematuramente o tratamento permanentemente em 1199-0337, mas são potencialmente elegíveis e para pacientes concluídos do estudo principal que não podem passar para o estudo de extensão dentro de 12 semanas após a visita de fim do tratamento no estudo principal:
Todos os critérios de exclusão para novos pacientes são aplicáveis. Além disso, o seguinte critério de exclusão adicional é aplicável para pacientes que descontinuaram prematuramente o tratamento permanentemente em 1199-0337:
- Pacientes que apresentaram eventos adversos relacionados ao medicamento durante o estudo parental levando à descontinuação permanente do tratamento do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Nintedanib
Doentes pediátricos com doença pulmonar intersticial fibrosante (ILD) clinicamente significativa que concluíram o ensaio principal 1199-0337 ou eram novos doentes receberam cápsulas de gelatina mole de nintedanib.
As doses de nintedanib variaram entre 50 miligramas (mg) duas vezes por dia (13,5 a <23 quilogramas (kg) de peso corporal) a 150 mg duas vezes por dia (>=57,5 kg de peso corporal).
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Cápsulas moles de nintedanib administradas por via oral com doses que variaram de 50 a 150 mg bid, dependendo do peso corporal
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de Doentes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAE) Durante Todo o Ensaio
Prazo: Desde a primeira administração do fármaco até ao final do período de efeito residual (REP), 28 dias após a última dose da medicação do ensaio, até 1127 dias.
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Número de pacientes com eventos adversos (EA) emergentes do tratamento durante todo o ensaio.
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Desde a primeira administração do fármaco até ao final do período de efeito residual (REP), 28 dias após a última dose da medicação do ensaio, até 1127 dias.
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1199-0378
- 2020-005554-23 (Número EudraCT)
- U1111-1305-7514 (Identificador de registro: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 2024-515743-27-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Uma vez cumpridos os critérios da seção "Time Frame", os pesquisadores podem usar o seguinte link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing para solicitar acesso aos documentos do estudo clínico relativos a este estudo e mediante a assinatura de um "Acordo de compartilhamento de documentos".
Além disso, os pesquisadores podem solicitar acesso aos dados do estudo clínico, para este e outros estudos listados, após a submissão de uma proposta de pesquisa e de acordo com os termos descritos no site.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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